2024年8月27日，国家药监局（NMPA）官网公示，传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液（简称：cilta-cel，商品名：CARVYKTI®）的上市申请已获得批准，用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

值得一提的是，这是国内第6款获批的CAR-T疗法。其余五款（均未进医保）分别为：复星凯特的阿基仑赛（商品名：奕凯达）、药明巨诺的瑞基奥仑赛（商品名：倍诺达）、驯鹿生物的伊基奥仑赛（商品名：福可苏）、合源生物的纳基奥仑赛（商品名：源瑞达）、科济药业的泽沃基奥仑赛（商品名：赛恺泽）。这五款的价格分别为120万/针、129万/针、116.6万元/针、99.9万元/针、115万元/针。

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。此前已在美国、欧盟、日本等地获批用于治疗R/R MM患者。

商品名：Carvykti

通用名：Ciltacabtagene autoleucel（西达基奥仑赛）

代号：JNJ-4528/LCAR-B38M

靶点：BCMA

厂家：传奇生物

美国首次获批：2022年2月

中国首次获批：2024年8月

获批适应症：多发性骨髓瘤（r/r MM）

临床数据

此次上市申请的递交是基于在中国开展的确证性临床研究CARTIFAN-1(NCT03758417/CTR20181007)结果。该研究评估了西达基奥仑赛在既往接受过至少3线治疗包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD）后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者中的有效性及安全性。主要的研究终点为总体客观缓解率（ORR）。

此前公布的研究结果显示，总体的客观缓解率（ORR）为87.5%，其中79.2%的患者达到严格意义的完全缓解（sCR）。值得一提的是，在该试验中，西达基奥仑赛的疗效与CARTITUDE-1、2的疗效一致。

CARTITUDE-1试验的结果显示，中位随访时间为27.7个月时，ORR为97.9%，sCR率为82.5%，非常好的部分缓解率为12.4%，部分缓解（PR）率为3.1%。到首次缓解的中位时间为1个月，到最佳缓解的中位时间为2.6个月，到CR或更好的中位时间为2.9个月。中位持续缓解时间（DOR）和中位无进展生存期（PFS）均未达到。从安全性来看，使用西达基奥仑赛治疗是可控的。

CARTITUDE-2试验队列D的结果显示，在中位随访时间为22个月时，17例接受西达基奥仑赛治疗的患者ORR为94%，16例患者均达到完全缓解（CR）或更好。中位缓解持续时间（mDOR）未达到（NR），首次缓解的中位时间为1个月，18个月无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均为94%。其安全信号与西达基奥仑赛已知安全性特征一致。

小结

总的来说，对于复发或难治性多发性骨髓瘤患者，西达基奥仑赛显示了深度和持久的反应。而此次在国内获批上市，意味着为这类多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择。

参考来源：

https://www.nmpa.gov.cn

https://legendbiotech.cn

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