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文丨小橘nono

编辑丨小橘nono

前言

癌症在人们印象中一直是不治之症，不管多发达的国家，癌症都无法彻底医治。

但随着科学家的不断努力，一种新的治疗癌症方法出现，有可能会彻底治愈癌症，但价格却高达120万一针，深圳有位患者已经因此康复。

那么，这款抗癌药真的值这个价钱吗？购买的人多吗？

CAR-T疗法

CAR-T疗法，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，它是一种高度个性化的治疗手段，其核心在于改造患者自身的免疫系统，使其能够精准识别并摧毁癌细胞。

这项技术给那些传统疗法无法帮助的病人带来了新的希望，医生会从患者体内提取出普通的T细胞，这些细胞是人体免疫系统的“卫士”，负责识别和清除外来入侵者。

然后，将这些T细胞送往专业的制备机构，在那里，科学家们利用基因工程技术为T细胞“安装”一种特殊的“导航系统”——嵌合抗原受体（CAR）。

这种受体就像一个精确的“雷达”，能识别出癌细胞表面独有的标记，帮助T细胞准确找到并锁定癌细胞。

经过特殊改造的T细胞，也就是CAR-T细胞，在实验室里经过培养和壮大，数量可以多到几百万甚至几十亿。

最后，这些“超级战士”被回输到患者体内，它们将在血液中巡逻，一旦发现带有特定抗原的癌细胞，便会立即发起攻击，将其彻底清除。

2021年6月，中国迎来了首例CAR-T疗法的成功应用。一位身患淋巴瘤的上海陈阿姨，在经历了传统治疗的失败后，毅然选择了这项新兴的疗法。

令人振奋的是，仅仅两个月后，陈阿姨的肿瘤便完全缓解，这标志着CAR-T疗法在中国迈出了关键的一步，也为无数癌症患者带来了希望。

CAR-T疗法的突破与前景

最近几年，CAR-T疗法在治疗血液肿瘤方面表现出色，而且应用范围也在不断扩大。

2023年11月8日，我国首个自主研发的CAR-T药物——纳基奥仑赛注射液正式获得国家药监局批准上市，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）成人患者。

这项药物的临床试验结果表明，它能让超过八成患者病情得到显著改善，有的患者甚至能持续一年以上不复发，这充分展示了它的治疗效果。

然而，目前已上市的CAR-T药物大多针对特定类型的癌症，适用范围相对有限。为了打破这个难题，研究人员正积极研究通用型CAR-T疗法的创新途径。

2023年9月，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究团队率先提出了研发通用型CAR-T的构想，他们选择了一种几乎在所有血液肿瘤中都高表达的抗原——CD45作为靶点。

通过基因编辑技术，对CAR-T细胞和造血干细胞进行改造，使回输的CAR-T细胞能够精准杀死表达CD45的癌细胞，同时避免攻击健康的造血干细胞。

这项研究在动物实验中已经取得了初步成功，为未来CAR-T疗法的广泛应用奠定了基础。CAR-T疗法不仅在血液癌症上很有前景，也在治疗其他疾病方面潜力无限。

研究表明，CAR-T疗法可能对自身免疫疾病、心脏病以及衰老相关疾病等产生积极的治疗效果。

例如，一些临床前研究显示，CAR-T疗法可以有效治疗系统性红斑狼疮、重症肌无力、哮喘和1型糖尿病等自身免疫疾病。

研究发现，CAR-T细胞疗法在小鼠试验中，有效地增强了心力衰竭小鼠的心脏力量。更有研究发现，靶向内皮细胞衰老抗原GPNMB的CAR-T疗法可以改善小鼠的衰老症状并延长其寿命。

这些令人鼓舞的研究成果，预示着CAR-T疗法未来可能成为一个“多面手”，在更广阔的疾病领域发挥作用。

尽管CAR-T疗法前景看好，但成本高、适用面窄和可能的风险，依然成了它普及的大难题。

目前，全球范围内共有10款CAR-T药物获批上市，其中包括4款国产CAR-T药物。

然而，这些药物的价格均在百万人民币以上，一些进口CAR-T药物的费用甚至高达300万人民币。

这么贵的费用，肯定让不少病人望而却步。而CAR-T疗法的成本之所以很高，主要是因为它是根据个人情况量身定做的。

每个患者的CAR-T细胞都需要从其自身提取，并进行个性化改造，这使得生产成本、运营成本和物流成本都非常高昂，这些成本最终都转嫁到了患者身上。

CAR-T疗法的适用范围目前仍然相对有限。在血液癌治疗上成绩不错，但对付实体瘤的治疗效果还不太理想。

肿瘤里的环境很复杂，癌细胞种类繁多，CAR-T细胞难以深入到肿瘤内部，而且很容易受到肿瘤免疫系统的压制。

此外，即使在血液肿瘤患者中，也并非所有患者都适合CAR-T疗法。有些病人可能因为身体原因，难以承受CAR-T疗法可能引起的副作用，比如比较严重的细胞因子反应或神经问题。

尽管面临诸多挑战，CAR-T疗法仍然是癌症治疗领域的一项重大突破，其未来发展充满希望。

结语

CAR-T疗法，这可是癌症治疗领域的一大突破，给咱们对抗癌症带来了新的曙光。

虽然目前仍面临诸多挑战，但随着科技的进步和医疗体系的不断完善，CAR-T疗法有望克服现有局限性，成为更加安全、有效、可及的治疗手段，最终造福更多患者。

信息源：国内首例!这项新疗法为血液肿瘤患者带来新希望，潇湘名医。

信息源：解码新版国家医保目录：创新药成功率高 CAR-T再度“陪跑”，新浪财经2024-12-02。

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