新药或新方案的 II 期临床试验的主要目的是确定其是否具有足够的生物活性来对抗所研究的疾病，从而保证更广泛的开发。此类试验通常在多机构环境中进行，其中难以管理超过两个阶段的设计。 本文介绍了两阶段设计，其最佳之处在于，如果方案的活性较低，则预期样本量会最小化，但要受到第 1 类和第 2 类错误大小的限制。还确定了最小化最大样本量的两阶段设计。列出了一系列设计参数的最佳和“最小最大”设计。这些设计也可用于以毒性为关注终点的新方案的试点研究。   癌症治疗的 II 期研究是一项非对照试验，目的是初步估计治疗的抗肿瘤作用程度。I 期试验提供了有关治疗的最大耐受剂量的信息，这一点很重要，因为大多数癌症治疗必须以最大剂量给药才能达到最大效果。 然而，I 期试验通常每个剂量水平仅治疗三至六名患者，并且患者的癌症诊断各不相同 [1]。因此，此类试验几乎无法提供有关抗肿瘤活性的信息。 肿瘤缩小至少 50% 的患者比例是大多数 II 期试验的主要终点，尽管这种反应的持久性也令人感兴趣。此类试验不受控制，不能确定治疗的“有效性”或药物在治疗疾病中的作用。新型抗癌药物的 II 期试验的目的是确定该药物是否具有足够的活性来对抗特定类型的肿瘤，以保证其进一步开发。