问题

梗阻性肥厚型心肌病有没有针对心肌病变的靶向药？

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病例介绍

患者年龄：35岁

患者性别：男

因间断心悸3 年入院。

心电图提示肥厚型心肌病。心脏超声发现室间隔厚度达31 ~ 36mm，左室流出道压差 180 mmHg，中度二尖瓣反流， LVEF 68% ( 图 ) 。

家族史阴性，既往无其他疾病。

诊断为梗阻性肥厚型心肌病。

本例患者入院后，严格执行低盐饮食；避免激烈运动、持重物或用力屏气；血管扩张药物(如硝酸甘油、硝苯地平和硝普钠等)会加重心室内梗阻，禁止使用；洋地黄可加重左室流出道梗阻，进一步降低心脏排血量，应慎用。给予口服美托洛尔缓释片、地尔硫卓等药物治疗，纽约心脏协会（NYHA）心功能分级维持在Ⅱ/Ⅲ级。

建议行介入或外科治疗，患者拒绝，咨询有什么好药，比如时下很流行的靶向药物。

肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。Mavacamten（马瓦卡坦）是一种首创、口服的心肌肌球蛋白变构调节剂(抑制剂)，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病患者的心肌收缩功能亢进，进而改善心肌舒张功能，并已显示出改变患者病程和恢复心脏功能的潜力。Mavacamten（马瓦卡坦）国内还没有上市，但已经写入肥厚型心肌病的中国指南。

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病例图片

ECG显示Ⅱ、Ⅲ、aVF导联，胸导联V1V3呈QS型，胸导联明显高电压(记录定准电压为1/4)

心脏超声提示室间隔及左室心尖部心肌肥厚，心肌回声增强

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病例思考

中国肥厚型心肌病指南2022.中华心力衰竭和心肌病杂志, 2022,06(02): 80-105.

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既往笔记

例说肥厚型心肌病

屏气，心脏杂音增强（肥厚型心肌病）

肥厚型心肌病的背后（法布里病）

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2023-10-21