2024年7月24日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，适应症为：用于治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）患者。

在非小细胞肺癌患者中，EGFR突变是最常见的基因突变之一。其中19外显子缺失（Exon19 del）和21外显子 L858R（Exon21 L858R）突变约占所有突变类型的80%-90%，称为经典突变，对酪氨酸激酶抑制剂（TKI）敏感，用TKI治疗相比传统化疗有更长的PFS。但约有10%的EGFR突变非小细胞肺癌患者具有罕见突变，如：S768I、L861Q和G719X。相比经典突变，罕见突变的总生存期更短，TKI缓解率更低。因此，这部分患者仍然存在未被满足的治疗需求。

苏特替尼是一款专门针对罕见、难治EGFR突变的靶向药物。该产品在多种对现有的1~3代EGFR抑制剂不敏感的突变，如EGFR L861Q、G719X及S768I突变的治疗中，有一定的潜力。

通用名：苏特替尼（sutetinib）

靶点：EGFR

厂家：韬略生物

美国首次获批：尚未获批

中国首次获批：尚未获批

临床数据

2023年5月，研究人员在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上公布了苏特替尼治疗携带罕见EGFR突变非小细胞肺癌的IIa期研究结果。

在这项多中心、开放标签的IIa期研究中，携带罕见EGFR突变（G719X、S768I、L861Q）的初治非小细胞肺癌患者接受80或64mg/天的口服苏特替尼单药治疗。研究的主要终点是根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）；次要终点包括缓解持续时间（DOR）、总生存期（OS）、安全性和耐受性。

共有30例非小细胞肺癌患者接受了80（n=15）或64（n=15）mg/天的苏特替尼治疗。入组患者的中位年龄为60岁（范围47-74岁），女性20例（66.7%），有吸烟史10例（33.3%）。患者的ECOG评分为0（10.0%）或1（90.0%）。肿瘤具有G719X（36.7%）、L861Q（30.0%）或S768I（20.0%）EGFR突变，或这些罕见的EGFR突变的组合（13.3%）。

研究结果显示，客观缓解率（ORR）为71.4%（20/28），其中80和64mg/天组分别为92.9%（13/14）和50.0%（7/14）。疾病控制率（DCR）为96.4%，其中80和64mg/天组分别为100.0%（14/14）和92.8%（13/14）。

此外，中位持续缓解时间（DOR）为12.5个月，80和64mg/天组分别为20.3和9.2个月。12个月的总生存率（OS）为84.7%，80和64mg/天组分别为92.9%和75.0%。

在安全性方面，80mg/天组（80.0%，12/15）和64mg/天组（73.3%，11/15）出现的3级治疗不良事件（AEs）相似。最常报告的≥3级治疗相关AE（TRAE）为腹泻（36.7%）、肝功能异常（13.3%）和皮疹（10.0%）。需要注意的是，观察到1例4级TRAE：64mg/天队列中的低钾血症。

小结

总的来说，在携带罕见EGFR突变的非小细胞肺癌患者中，苏特替尼表现出高反应率和持久的抗肿瘤活性，并且其毒性反应与其他EGFR-TKI相当。此次苏特替尼的拟纳入突破性治疗品种，意味着这类罕见EGFR突变非小细胞肺癌患者将迎来新的治疗选择。

参考来源：

https://www.cde.org.cn

https://ascopubs.org

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