2024年8月28日，《Lung Cancer》期刊公布了RET抑制剂普拉替尼（Pralsetinib）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性数据。

普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是近年来发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1%-2%，常见于不吸烟的年轻人群。

2021年3月24日，中国国家药监局（NMPA）已批准普拉替尼上市申请，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。2023年6月26日，NMPA官网公示，普拉替尼新适应症上市申请已获得批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌一线治疗。

商品名：Gavreto（普吉华）

通用名：Pralsetinib（普拉替尼）

代号：BLU-667

靶点：RET

厂家：Blueprint Medicines、基石药业

美国首次获批：2020年9月4日

中国首次获批：2021年3月24日

获批适应症：非小细胞肺癌（中国）、甲状腺癌（中国）、甲状腺髓样癌（中国）

规格：100mg

推荐剂量：400mg，每日一次，空腹口服。如果漏服，可以补服，下次服药仍按照原间隔时间。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。

储存条件：20°C 至 25°C贮藏

临床数据

在这项国内医院进行的回顾性分析（真实世界的观察性研究）中，研究人员评估了36例RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌患者，这些患者在2021年1月至2023年12月期间接受了普拉替尼治疗。该研究的重点是评估普拉替尼在这些患者中的疗效【无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）】和安全性。

研究结果显示，普拉替尼在该患者队列中表现出显著的活性。Kaplan-Meier生存分析显示：中位无进展生存期（PFS）为10.7 个月，中位总生存期（OS）为21.2 个月。总体客观缓解率（ORR）为55.6%，疾病控制率（DCR）为72.2%。

安全性

在安全性方面，普拉替尼的总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度至中度（1-2级）。观察到的最常见的严重不良事件（≥3级）为淋巴细胞减少（13.9 %）、高血压（11.1 %）、白细胞减少（8.3 %）、中性粒细胞减少（8.3 %）和肌酸激酶升高（8.3 %）。

小结

综上所述，普拉替尼在这些RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌患者中表现出良好的抗肿瘤活性，并且具有良好的安全性。

参考来源：

https://www.lungcancerjournal.info

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