数据新进展：处于NDA阶段端粒酶抑制剂imetelstat用于治疗LR-MDS（较低危骨髓增生异常综合症），FDA ODAC以12比2的投票结果支持3期Imerge试验的临床获益/风险概况；处于1期阶段肾靶向miR-17寡核苷酸抑制剂RGLS8429用于治疗ADPKD（常染色体显性多囊肾病），披露多剂量递增第二队列积极顶线数据

数据新挫折：处于1/2期阶段MEK抑制剂IMM-1-104用于治疗实体瘤，公布1期部分结果，第二天继续跌34%；处于2期CRF1受体拮抗剂tildacerfont用于治疗成人和儿童CAH（经典先天性肾上腺增生症），公布针对成人的CAHmelia-203试验结果（未达终点）

20240311-20240315 龙虎榜

20240311-20240315 蛇猫榜

1

Geron/GERN

2024年3月14日，Geron公司宣布，处于NDA阶段端粒酶抑制剂imetelstat用于治疗LR-MDS（较低危骨髓增生异常综合症），FDA ODAC以12比2的投票结果支持3期Imerge试验的临床获益/风险概况，PDUFA为2024年6月16日。

2

Regulus Therapeutics/RGLS

2024年3月12日，Regulus公司披露肾靶向miR-17寡核苷酸抑制剂RGLS8429用于治疗ADPKD（常染色体显性多囊肾病）的1b期多剂量递增第二队列积极顶线数据。

●根据尿液生物标志物分析，在2mg/kg剂量下观察到机理起效剂量

●根据基于成像的生物标志物探索性结果，在PC1和PC2增加最多的患者中观察到肾总体积减少最多

●全部入组的第三队列数据读出预计在2024年年中；第四队列筛选预计在2024年第二季度开始

3

Heron Therapeutics/HRTX

2024年3月12日，Heron公司宣布2023年全年业绩，全年营收超过当初的业绩指引。该司核心品种为处于商业化阶段的阿瑞匹坦注射剂CINVANTI用于预防CINV（化疗引起的恶心和呕吐）。

4

Mesoblast/MESO

2024年3月11日，Mesoblast公司宣布，处于3期阶段的同种异体间充质前体细胞rexlemestrocel-L用于治疗使用LVAD（左心室辅助装置）的HFrEF（射血分数降低的终末期缺血性心衰）患者，获得FDA支持加速审批途径。

5

SELLAS Life Sciences Group/SLS

2024年3月15日，SELLAS公司宣布，处于3期阶段WT1癌症疫苗GPS用于治疗AML，折价配股筹集2000万美元。

6

Immuneering Corporation/IMRX

2024年3月14日，Immuneering公司宣布，处于1/2期阶段MEK抑制剂IMM-1-104用于治疗实体瘤的1期部分结果，第二天继续跌34%。

●IMM-1-104具有良好的耐受性，展示了差异化安全性的潜力

●在进行ctDNA分析并接受IMM-1-104治疗的可评估患者中没有观察到获得性RAS改变

●在接受320mg或240mg QD的IMM-1-104治疗的患者中，超过一半的患者观察到靶病灶消退，最佳个体靶病灶消退为-35.7%，最佳RECIST最长直径总和（SLD）消退为-18.9%，都在320mg剂量组

●耐受性、PK/PD、ctDNA结果和初始抗肿瘤活性支持320mg QD为候选RP2D

●该研究的2a期部分正在进行，在前线治疗中包括的组别为三种单一疗法和两种联合疗法，预计2024年获得多种组别的初始数据

说了这么多，其实就是RP2D剂量组没出现ORR。

7

Spruce Biosciences/SPRB

2024年3月13日，Spruce公司，处于2期CRF1受体拮抗剂tildacerfont用于治疗成人和儿童CAH（经典先天性肾上腺增生症），公布针对成人的CAHmelia-203（未达终点）和针对儿童的CAHptain-205试验结果，决定终止CAHmelia-203试验并裁员21%。

●CAHmelia-203研究治疗成人CAH合并严重高雄激素血症未达到主要疗效终点

●CAHptain-205研究里的阳性数据支持在其他剂量组中进一步调整剂量范围

●CAHmelia-204研究治疗成人CAH且接受超生理糖皮质激素剂量、雄烯二酮（A4）水平正常的患者，主要终点评估糖皮质激素减少量预计2024年第三季度公布

●资源优先排序和成本降低将现金跑道延长到2025年底

声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。