背景：Upadacitinib 是第一个注册用于治疗中重度特应性皮炎（AD）的 JAK-1 选择性抑制剂。 尽管临床试验已显示疗效和安全性，但在接受其他免疫抑制剂和靶向治疗的患者中使用 upadacitinib 的真实数据有限。

目的：提供乌帕替尼治疗中重度特应性皮炎的真实世界证据。

方法：在这项前瞻性观察性单中心研究中，纳入了 2021 年 8 月至 2022 年 9 月期间在标准护理背景下接受 upadacitinib 治疗的所有 AD 患者。分析了临床结果指标和不良事件 (AE)。

结果：纳入了 48 名患者。 大多数（n = 39；81%）在其他靶向治疗（包括其他 JAK 抑制剂和生物制剂）上失败（无效）。 34 名 (71%) 患者在最后一次随访时仍在使用 upadacitinib 治疗（中位持续时间 46.5 周）。 十四名 (29%) 患者因无效或 AE 停止治疗。 在中位随访 37.5 周期间，乌帕替尼治疗使疾病严重程度显着降低。 上次审查时，基线 IGA 中位数从 3 (IQR 2-3) 降至 1.5 (IQR 1-2) (p < 0.001)。 中位 NRS 瘙痒从基线时的 7 (IQR 5–8) 降至上次检查时的 2.25 (IQR 0.25–6.5) (p < 0.001)。 三名患者因 AE 停止治疗。 报告了 48 种 AE，包括痤疮样皮疹 (25%)、恶心 (13%) 和呼吸道感染 (10%)。

结论：在这个现实世界队列中，我们证实 upadacitinib 对于之前多次全身免疫抑制和生物治疗失败的 AD 患者亚群来说是一种有效的治疗方法。 总体而言，AE 大多具有良好的耐受性，并不是大多数患者停止治疗的理由。