目的 评估乌帕替尼治疗难治性炎症性肌炎的有效性和安全性。

方法 纳入2020年9月至2023年6月来自加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华市一个城市中心的接受乌帕替尼治疗的难治性炎症性肌炎患者。对这些患者的病历进行回顾性分析。

结果 共确定10例患者进行审查，其中5例为经典皮肌炎（DM），3例为无肌病性DM（ADM），2例为抗合成酶综合征。 在开始使用乌帕替尼之前，患者平均四种免疫抑制剂均无效。 三人之前接受过托法替尼 Janus 激酶抑制剂治疗。 在经典 DM 和 ADM 总体组中，upadacitinib 提供了临床和统计学上显着的皮肤改善。 基线时缺乏活动性肌肉疾病，无法分析乌帕替尼对肌肉无力的影响。 在研究期结束时，有9名患者仍继续服用 upadacitinib。 一名患者因严重面部痤疮而停用了upadacitinib。

结论 乌帕替尼似乎能有效治疗难治性炎症性糖尿病的皮肤表现。 仍需要进一步的研究来验证其在更广泛人群范围内的功效。