一种治疗帕金森病的新方法正在接受临床试验，该疗法以威斯康星大学麦迪逊分校对非人类灵长类动物的成功初步研究为基础。这种新方法涉及将多巴胺能神经元祖细胞移植到大脑中，这种方法是通过研究人员与阿斯彭神经科学公司合作改进的。初步结果令人鼓舞，为帕金森病症状管理的潜在突破铺平了道路。

威斯康星大学麦迪逊分校的科学家开展了一项研究，该研究已开始为帕金森病患者提供一种新疗法。这项针对非人类灵长类动物进行的研究证实，这种治疗方法安全可行。

帕金森病会损害大脑中产生多巴胺的神经元，多巴胺是一种在神经细胞之间传递信号的大脑化学物质。信号中断会使协调甚至简单的动作变得越来越困难，并导致僵硬、迟缓和震颤，这些都是该病的标志性症状。患者通常使用左旋多巴等药物来增加多巴胺的产生。尽管这些药物对许多患者有帮助，但它们会出现并发症，并且随着时间的推移会失去疗效。

威斯康星国家灵长类动物研究中心的研究人员成功地将多巴胺能神经元祖细胞移植到猕猴的大脑中。总部位于加州的 Aspen Neuroscience 公司提供了这些由多种人类诱导性多能干细胞培养而成的细胞，以及将它们运送到大脑特定部位的关键设备。

“在确诊时，帕金森病患者通常会失去大部分多巴胺能神经元，从而导致运动和神经功能逐渐丧失，”细胞疗法专家、研究合著者兼阿斯彭首席医疗官 Edward Wirth III 解释道：“为了替换这些丢失的细胞，我们必须以高度精准的手术瞄准大脑的特定区域。利用术中 MRI 引导技术的最新进展，将患者的新细胞以每次几微升的量移植到最需要它们的精确区域。”

利用潜在的细胞疗法治疗帕金森病是 Marina Emborg 实验室团队及其灵长类动物中心同事的专长。

“使用自体细胞，即患者自己的细胞，可以避免使用免疫抑制来防止患者身体排斥或攻击移植物，”威斯康星大学麦迪逊分校医学物理学教授 Emborg 表示：“Aspen 已经开发出制造和质量控制的技术方法，这使得大规模生产自体细胞并将其提供给患者成为可能。”

研究人员在非人类灵长类动物身上的研究成果发表在《神经外科杂志》上，该成果支持了阿斯彭公司向美国食品和药物管理局成功提交了新药试验申请，并开始进行人体试验。

“这项研究是我们为帕金森病患者带来细胞替代疗法希望的重要一步，”研究合著者、Aspen Neuroscience 联合创始人兼研发高级副总裁 Andrés Bratt-Leal 表示：“研究结果有助于我们开展首次人体试验，并告诉我们如何在研究中将患者自己的细胞输送给他们。”

在帕金森症研究员 Emborg 的带领下，威斯康星大学麦迪逊分校的科学家们在取得了自己的成功（发表于 2021 年）之后，开展了这项由阿斯彭资助的研究。这项研究通过移植从猴子自身细胞中生长出来的神经元（称为自体移植）逆转了猴子的帕金森症症状。

2021 年的这项研究利用威斯康星大学麦迪逊分校干细胞研究员张素春培育的细胞，通过 MRI 实时引导注射到大脑壳核区域，为每只猴子的大脑添加了新的多巴胺产生神经元。多巴胺的产生量急剧增加，猴子的运动技能也得到了提升。同时，抑郁和焦虑的症状也减轻了。

这项新研究旨在测试阿斯彭人类细胞的输送。Wirth 和阿斯彭科学家与 Emborg 的团队合作，将猴子应用于人类。Emborg 之前的研究是通过颅骨顶部将细胞注入壳核，而阿斯彭的研究则通过颅骨后部检查细胞输送情况——这个角度可以让外科医生以更少的插入装置将新细胞输送到大脑中，达到他们的目标。

“核心理念是降低感染风险、创伤以及患者在麻醉下花费的手术时间，”Emborg 教授说：“穿过大脑的轨迹越少，对这一切就越有利。”

六只猴子通过大脑两侧（或大脑半球）的两条路径接受了人类神经元移植，其中一侧大脑的细胞数量多于另一侧。对照组三只动物接受了没有细胞移植的手术。

“在手术后七天和三十天采集的组织样本中，我们发现移植的细胞在其中五只动物体内仍然存在。”Emorg 说。

研究人员证实了阿斯彭的人类神经元在猴子的大脑中的存在，并发现注射剂量较高的大脑半球中含有更多的细胞，与注射 7 天的组织样本相比，注射 30 天的组织样本中含有更多的细胞，并且年轻神经元在与邻近细胞整合时产生了一种蛋白质 —— 所有迹象表明细胞移植是成功的。

据 Emborg 介绍，这是一次真正的合作，阿斯彭的科学家、她的实验室以及威斯康星国家灵长类动物研究中心的兽医和工作人员之间进行了合作，目的是在研究报告的共同作者、图森旗帜大学医学中心的神经外科医生兼图森亚利桑那大学医学院神经外科教授 Paul Larson 于 4 月份开始对帕金森症患者进行首次人体试验之前验证阿斯彭公司的程序和设备。

在动物实验中，对后勤、手术设备和技术的改进将为人体试验中的患者接受和恢复新疗法提供信息，为那些与衰弱性疾病作斗争的人们带来希望。

“我们的研究结果非常令人兴奋，”Emborg 教授说：“然后，当我看到他们今年春天能够开始对人类患者进行研究时，我感动得热泪盈眶。”

来源：威斯康星大学麦迪逊分校

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