数据新进展：无

数据新挫折：处于1/2期阶段基因疗法AAV FXN LX2006用于治疗FA（弗里德赖希共济失调）心肌病，公布1/2期中期数据，部分关键指标不太理想；处于2期阶段基因疗法（玻璃体内注射AAV载体R100，递送表达阿柏西普和抗VEGF-C的RNAi）4D-150用于治疗wAMD（湿性年龄相关性黄斑变性），公布2期PRISM研究广泛wAMD人群的中期研究结果，出现首例2+级眼部炎症不良反应；处于2期阶段CTLA-4单抗Botensilimab联合PD-1单抗balstilimab用于治疗无活动性肝转移(NLM)的复发/难治性微卫星稳定性结直肠癌(r/r MSS CRC)，宣布与FDA的EOP2会议结果并更新2期中期顶线数据，不能2期加速获批，需要做3期，最新数据缺乏量效关系

20240715-20240719 美股龙虎榜

20240715-20240719 美股蛇猫榜

1

Silo Pharma/SILO

2024年7月16日，Silo公司宣布处于临床前阶段靶向NDMAR/5HT4鼻内给药的SPC-14用于治疗阿尔兹海默病，该司引进这款药物的全球权益，打算走505(b)(2)途径。

7月19日溢价配股筹集210万美元，第二天回调29%。

2

Lexeo Therapeutics/LXEO

2024年7月15日，Lexeo公司宣布处于1/2期阶段基因疗法AAV FXN LX2006用于治疗FA（弗里德赖希共济失调）心肌病，公布1/2期中期数据，部分关键指标不太理想。

这次披露了5个检测指标，分别为FXN、LVMI、LWT、Troponin I和最大摄氧量（Peak VO2），其中LWT、Troponin I和最大摄氧量不太理想。

检测时间点。

患者基线。

患者基线。

指标一：FXN。

指标二：LVMI。

指标二：LVMI。

指标三和四：LWT、Troponin I。

指标五：最大摄氧量（Peak VO2）。

3

Cassava Sciences/SAVA

2024年7月17日，Cassava公司宣布董事会主席/总裁/CEO辞职，神经科学高级副总裁也辞职。该司核心品种为处于3期阶段FLNA激活剂Simufilam用于治疗轻中度阿尔兹海默病。

4

4D Molecular Therapeutics/FDMT

2024年7月17日，4D Molecular Therapeutics公司宣布处于2期阶段基因疗法（玻璃体内注射AAV载体R100，递送表达阿柏西普和抗VEGF-C的RNAi）4D-150用于治疗wAMD（湿性年龄相关性黄斑变性）的2期PRISM研究广泛wAMD人群的中期研究结果。

●在第24周，30名接受计划3期剂量（3E10 Vg/眼）患者的抗VEGF注射治疗负担显著减少，年注射率降低89%；93%患者未接受或接受1次注射，77%患者未接受注射

●从基线到24周，在3E10 vg/眼剂量下实现了平均最佳矫正视力（BCVA）改善+4.2个字母；与低剂量相比，此指标改善有利于高剂量

●3E10 vg/眼剂量表现出持续且更好的眼解剖结构控制，无波动

股价下跌的原因可能由于出现首例2+级眼部炎症不良反应。

5

Agenus/AGEN

2024年7月18日，Agenus公司宣布处于2期阶段CTLA-4单抗Botensilimab联合PD-1单抗balstilimab用于治疗无活动性肝转移(NLM)的复发/难治性微卫星稳定性结直肠癌(r/r MSS CRC)，宣布与FDA的EOP2会议结果并更新2期中期顶线数据，不能2期加速获批，需要做3期，最新数据缺乏量效关系。

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