数据新进展：处于3期阶段肌生长抑素前体单抗Apitegromab用于治疗SMA（脊髓性肌萎缩症），3期SAPPHIRE研究达主要终点

数据新挫折：处于1期阶段CD123 KSPi ADC药物VIP943用于治疗AML和HR-MDS，更新剂量递增数据，疗效有限，公司继续聚焦VIP943，SMDC药物VIP236和CDK9抑制剂enitociclib寻求合作

20241007-20241011 美股龙虎榜

20241007-20241011 美股蛇猫榜

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Scholar Rock/SRRK

2024年10月7日，Scholar Rock公司宣布处于3期阶段肌生长抑素前体单抗Apitegromab用于治疗SMA（脊髓性肌萎缩症），3期SAPPHIRE研究达主要终点。

●Apitegromab达到了主要终点，在第52周时，接受Apitegromab治疗的SMA患者与接受安慰剂治疗（目前的标准治疗）患者相比，运动功能显著改善，具有统计学和临床意义，以金标准HFMSE量表进行测量

●接受Apitegromab治疗的患者中30.4%的HFMSE改善超过3分，而安慰剂组为12.5%

●与安慰剂相比，接受Apitegromab治疗的患者从第8周的第一个测量时间点开始就表现出早期运动功能改善，通过HFMSE测量，在52周观察到益处

●接受Apitegromab治疗的患者在所有年龄组（2-21岁）的运动功能方面获得了具有临床意义的益处

●SAPPHIRE试验中表现出良好的安全性，与2期TOPAZ试验中观察到的Apitegromab长期安全性 一致，且在SMA患者中已有超过48个月的治疗经验

●计划2025年第一季度在美国和欧盟递交BLA

那么问题来了，在SAPPHIRE试验中，10mg/kg和20mg/kg剂量组观察到相似水平的靶标参与度，监管机构会批准20mg/kg这一剂量组么？

2

Galecto/GLTO

2024年10月7日，Galecto公司宣布战略调整。该司核心品种为处于2期阶段口服Gal-3抑制剂GB1211用于治疗NSCLC，终止处于2期阶段的LOXL-2抑制剂GB2064，并引进临床前阶段ENL YEATS/FLT3抑制剂BRM-1420用于治疗AML。

3

Vincerx Pharma/VINC

2024年10月7日，Vincerx公司宣布处于1期阶段CD123 KSPi ADC药物VIP943用于治疗AML和HR-MDS，更新剂量递增数据，疗效有限，公司继续聚焦VIP943，SMDC药物VIP236和CDK9抑制剂enitociclib寻求合作。

4

Gritstone bio/GRTS

2024年10月10日，Gritstone bio公司宣布处于2/3期阶段个性化新抗原癌症疫苗GRANITE用于治疗一线治疗MSS-CRC（微卫星稳定性结直肠癌），申请破产。

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丰硕创投

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