甲状腺癌（TC）是最常见的甲状腺恶性肿瘤，也是发病率增长较快的癌症之一。在过去的十年中，全球甲状腺癌的发病增长率位居第一，其中，女性发病率是男性的3倍多。

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甲状腺癌主要分为4种类型，分别为甲状腺乳头状癌（PTC）、甲状腺滤泡癌（FTC）、甲状腺髓样癌（MTC）、甲状腺未分化癌（ATC），甲状腺乳头状癌（PTC）和甲状腺滤泡癌（FTC）总称为分化型甲状腺癌（DTC）。

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其中，甲状腺乳头状癌是最常见的甲状腺癌类型，约占所有病例的80%～85%，大多数甲状腺乳头状癌都可以治愈；10%～15%的甲状腺癌为滤泡型甲状腺癌，它的侵袭性稍强，更容易扩散到远处的器官；甲状腺髓样癌占所有甲状腺癌比例的1%～5%，在某些情况下是由基因突变引起，有遗传性；甲状腺未分化癌仅占所有甲状腺癌病例的1%，但是它最具侵袭性，恶性度最高，几乎对所有的治疗反应都不好。

在甲状腺癌当中，RET为甲状腺癌的重要驱动基因，其变异主要包括RET基因点突变和RET基因融合两种。据报道，甲状腺乳头状癌（PTC）患者中约有10%~20%为RET融合阳性，而超过95%的家族性甲状腺髓样癌（MTC）和约50%的散发性甲状腺髓样癌（MTC）患者中存在RET突变。

随着RET抑制剂的出现，甲状腺癌的精准治疗又进入了一个新时代。塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，也是全球首个获批用于治疗甲状腺癌的高选择性RET抑制剂，主要作用是通过抑制RET基因激活，从而阻断肿瘤的生长和扩散。

塞尔帕替尼（Selpercatinib）

2020年5月8日，美国FDA批准了塞尔帕替尼的上市申请，用于治疗RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌成年及12岁以上儿童患者，以及放射性碘难治的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌成年及12岁以上儿童患者。

塞尔帕替尼的获批是基于全球研究LIBRETTO-001（NCT03157128）的数据，该研究共纳入了143例晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌患者，这些患者分为既往接受过卡博替尼/凡德他尼（或两者）治疗组（n=55）和既往未接受过卡博替尼/凡德他尼治疗组（n=88）分别接受塞尔帕替尼治疗。研究的主要终点是客观缓解率（ORR）和中位缓解持续时间（DoR）。

研究结果表明，塞尔帕替尼治疗既往接受过凡德他尼/卡博替尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者的客观缓解率（ORR）为69%。

塞尔帕替尼治疗既往未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者的客观缓解率（ORR）为73%。

塞尔帕替尼治疗既往接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者的客观缓解率（ORR）为79%。

研究结果还表明，塞尔帕替尼的不良反应较为轻微。目前最常见的不良反应是轻度恶心和腹泻，但这类反应只在极少数情况下才会发生。此外，如果病人出现不良反应，停药后这些反应通常会迅速消失。

参考资料：

1.https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/7fa848ba-a59c-4144-9f52-64d090f4d828/spl-doc?hl=Selpercatinib.

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