原发性血小板增多症（ET）是一种慢性骨髓增生性疾病，主要表现为出血、血栓形成、脾脏增大灯。虽然这是一种慢性病，但是如果在前期没有得到有效控制，后期随着病情发展会对人体造成更大的伤害，因为该病症极易转化为骨髓纤维化或白血病。

目前在该疾病治疗方面缺乏特异性疗法，主要治疗手段为药物治疗，治疗目的主要是减少血小板的数量，羟基脲和阿那格雷（anagrelide）这两种药物对本病有很好的疗效。其中阿那格雷（anagrelide）自1997年获美国药监局批准后应用至今，已经有25年的历史。

阿那格雷（土耳其版）

阿那格雷（anagrelide）是一种环磷腺苷磷酸二酯酶III抑制剂，低剂量使用可降低血小板作用，而使用高浓度的阿那格雷（anagrelide）则可抑制血小板的生成和聚集，有抗血栓效果。同时，阿那格雷（anagrelide）还可抑制巨核细胞的成熟与增殖，使得血小板生成减少，从而降低血小板计数。

一项多中心、随机对照临床研究对阿那格雷（anagrelide）原发性血小板增多症（ET）的有效性和安全性进行了评估，对照组选用羟基脲。该研究共纳入222例患者，分为两组，一组接受阿那格雷（anagrelide）治疗（113人），剂量为2mg/天；另一组接受羟基脲治疗（109人），剂量为1000mg/天，两组疗程均为12周。

研究结果表明，阿那格雷（anagrelide）组血液学缓解率为87.63%（85/97），其中完全缓解27例，部分缓解58例；羟基脲组血液学缓解率为88.12%（89/101），其中完全缓解38例，部分缓解51例。

此外，研究结果表明，阿那格雷（anagrelide）在治疗原发性血小板增多症（ET）方面更具优势，因为它起效时间较短，患者服药期间血小板计数可以控制得很好，安全性较高，可以作为对羟基脲不耐受血小板增多症患者的一个新选择。

目前，阿那格雷原研药还未在我国获批上市。我们期待早日看到阿那格雷（anagrelide）在国内获批，惠及国内原发性血小板增多症（ET）患者。

参考资料：

1.https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/cb960074-99c1-4a73-941f-f0644a7ec219/spl-doc?hl=Anagrelide.

2.葛晓燕, 杨林花, 金洁, 等. 盐酸阿那格雷胶囊治疗原发性血小板增多症的有效性和安全性 ——多中心、随机对照临床研究 [J] .

3.丁辉.盐酸阿那格雷胶囊治疗原发性血小板增多症临床研究[J].中国继续医学教育,2016,8(26):159-160.

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