免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要特征是血小板被破坏，而血小板在血液凝固和愈合中发挥着积极作用。慢性免疫性血小板减少症患者发生严重出血事件的风险可能会增加，从而导致严重的医疗并发症，在某些情况下甚至导致死亡。

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目前，该病症常规疗法包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G（IgG）、脾切除术和血小板生成促进剂（TPO-RA）等，但是并非所有患者都能够采用现有的疗法得到充分的治疗，仍有一部分患者长期存在重度血小板减少、自发性或创伤诱发出血的风险。因此，免疫性血小板减少症患者需要更多的治疗选择。

2018年4月17日，福坦替尼（Fostamatinib）获美国FDA批准，用于对既往治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）的治疗。2018年6月1日，获欧洲药品管理局批准用于治疗全年龄段、各种条件/适应症患者的免疫性血小板减少症（ITP）。

福坦替尼（Fostamatinib）

福坦替尼是首个被批准上市的适用于免疫性血小板减少症患者的口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂。脾酪氨酸激酶对细胞增生、分化、免疫调节，以及细胞吞噬过程中的细胞骨架重组都具有重要作用。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，福坦替尼通过保护血小板免受破坏而发挥作用。

美国FDA的批准主要基于两项平行多中心、安慰剂对照的随机双盲III期临床试验FIT1、FIT2和一项开放标签的临床试验FIT-3。在接受治疗之前，患者的平均基线血小板水平为16 x 109/L。

试验结果表明，在接受治疗14周以后，福坦替尼组有18%的患者血小板水平能够稳定在50 x109/L以上，对照组仅有2%。在接受治疗后12周内，福坦替尼组有43%的患者血小板水平可达到50 x109/L以上，对照组仅有14%。

福坦替尼作为一种口服抑制剂使得患者用药依从性更高，这在一定程度上提高了治疗效果。此外，福坦替尼的上市缓解了慢性免疫性血小板减少症成人患者的治疗负担，为患者们提供了一个重要的治疗方案。

参考资料：

1.Fostamatinib Meets Primary Endpoint in Phase 3 Trial in Japan for Treatment of Chronic Immune Thrombocytopenia.

2.NICE recommends Grifols’ Tavlesse for chronic immune thrombocytopenia From

https://www.pmlive.com/pharma_news/nice_recommends_grifols_tavlesse_for_chronic_immune_thrombocytopenia_1460786.

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