2024年11月28日,国家医保局正式公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》,也就是俗称的“医保目录”,引起广泛关注。特别是1款“不限癌种”的抗癌药,成功纳入医保,被业界热议。
这款抗癌药物叫“拉罗替尼”,有两种剂型:胶囊和口服溶液,均同时进入医保目录。从患者的角度看,意味着从2025年1月1日起,使用该药将能医保报销,省下一笔钱。
拉罗替尼是什么药物?有什么抗癌本事?为何医疗界和癌症患者如此关注?医生带你初步了解一下。
拉罗替尼是用来抗癌的新型药物。癌症是现代对生命带来巨大困扰的恶疾,可理解为:人体内部正常的细胞变异后,逐步长大为肿块,达到威胁生命的程度。在相当长的时期里,癌症等同于“不治之症”。
随着现代医学发展进步,科学家摸索出大量抗癌手段,比较常见的是“传统三板斧”:外科手术——切除病灶、放疗——用射线杀伤癌灶、化疗——用化学药物治疗。后来,又通过挖掘传统疗法潜力,改善技术条件,发展靶向疗法、免疫疗法、基因疗法等手段,临床治愈率明显提高,把癌症降级为“慢病”。
近些年抗癌研究的主要方向之一,是“异癌同治”。科学家通过基因技术发现,许多癌种虽然发病部位不同、危险程度不同,但诱发癌变的基因相同。这个重大发现,意味着不需要针对某个癌种研发专用药物,只需把诱癌的基因消灭或抑制了,同样能治疗和缓解癌症。这就是“不限癌种抗癌药”的研发逻辑。
换句话说,过去抗癌治疗,叫“一把钥匙开一把锁”,不同的药物各种对付不同的癌种;现在研发出“通用钥匙”,一把钥匙可以开好多锁,这把通用钥匙,就是“广谱抗癌药”,不限癌种治疗。
拉罗替尼就是基于“异癌同治”思路研发的精准抗癌药物。基因研究发现,一种叫“NTRK”的变异基因,存在于大量癌症患者群体中,不分男女、不分成人和儿童,被称为泛癌种“钻石靶点”。针对抑制NTRK基因变异,研发出抗癌药物,就能对付大部分肿瘤,甚至能实现临床治愈。
也就是说,研发全新的“广谱抗癌药”,不必针对癌种,只看癌症基因突变。有相同的突变点位,就能用同样的抗癌药物。
拉罗替尼属于“外籍户口”,2022年4月获我国药监部门批准上市,是一种“选择性原肌球蛋白受体激酶抑制剂”,通过阻断NTRK基因变异、融合,发挥抗癌作用。国外临床数据显示,能对付25种癌症。
其中,先天性肾瘤、唾液腺癌、婴儿肉瘤、分泌性乳腺癌等罕见癌种的NTRK基因变异发生率,超过90%,意味着用拉罗替尼的抑制率很高;在肺癌、甲状腺癌、结直肠癌、黑色素瘤、胆管癌等癌种上也有较好的抑制率。
拉罗替尼应用前,需先进行基因检测,合适才能进行下一步治疗,它有5个特点:
1、开创性:是全球首个不限癌种的精准靶向药物,当时是全球唯一含婴幼儿肿瘤适应症的抗癌药。
2、广泛性:临床试验涵盖不同人种,治疗均有效,而且覆盖的NTRK变异基因癌种,有25种。
3、有效性:适用于全年龄段的患者,也就是从婴儿到老人,只要基因检测符合条件,都能用。
4、靶向性:精准抑制和阻断NTRK基因,对其它细胞不会造成损伤,而且能突破血脑屏障。
5、安全性:总体评估良好,临床试验用药没有“黑框警告”,没有严重不良反应的报告。
拉罗替尼自从面世以来,就以“不限癌种”的身份获得大量关注,带动了基因检测的发展,带动了含NTRK基因在内的多个“泛癌种”基因研究,目前已上市的“广谱抗癌药”还有恩曲替尼、瑞普替尼等。
但是,虽然拉罗替尼在2022年二季度就获批在我国上市,但直到2022年11月份,我国才开出第一张处方。我国的癌症患者总量和新增数并不少,为何拉罗替尼没能广泛用起来?
非常重要的原因是拉罗替尼太贵了。参照美国患者的费用,每月需3.28万美元,年费用近40万美元,折合成人民币约21.7万元/月,260万元/年,堪称天价,没几个人能用得起。所以该药虽然登陆我国,但没进入医保,不能报销,患者使用完全自费,极少有人承担得起。
到了2024年11月28日,从我国医保局正式公布拉罗替尼纳入医保目录开始,2025年患者使用拉罗替尼就能报销了,这对于广大患者是好消息。
至于拉罗替尼进入医保后,医保负担多少、患者个人承担多少,还没有公布。有两个数据和例子可以参考:
2021年号称全球价格最贵、治疗罕见病的药物“诺西那生钠”,进入我国医保后,价格从70万一针,下降到3万元一针;2024年国家医保局公布的新增医保目录,药品价格平均降幅达63%,意味着拉罗替尼至少能打六折,最终以公布的数据为准。
拉罗替尼作为医保唯一的、全年龄覆盖的TRK抑制剂,进入医保目录是好事,相信能惠及更多患者。
未来拉罗替尼的药价,在进入医保报销基础上,能否再降低一截?取决于两个因素:一个是国产的“广谱抗癌药”上市并投入临床,二是有替代拉罗替尼的国产仿制药出现。希望这个日期早日到来。
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