儿童间质性肺疾病（chILD）儿童间质性肺病十分罕见，属于高度异质性肺疾病，可引起患儿较为严重的换气障碍。儿童间质性肺疾病患者中肺纤维化的发生率更低，当病情恶化时甚至需要进行肺移植。

目前，针对儿童和青少年纤维化间质性肺病患者的治疗方案包括类固醇激素和免疫抑制剂，但是这些药物往往都有不良反应。因此，迫切需求新的针对性的疗法来打破这一困境。

尼达尼布（Nintedanib）

近日，尼达尼布（Nintedanib）新适应症的上市申请已获美国FDA受理，用于治疗6至17岁儿童和青少年纤维化间质性肺病。尼达尼布或将成为儿童纤维化间质性肺病患者的新选择！

此前，尼达尼布已经获批用于进行性纤维化间质性肺病成人患者。在此基础上，展开了一项双盲、随机、安慰剂对照III期试验InPedILD（NCT04093024），这也是首个针对儿童间质性肺疾病的全球性临床试验。该试验旨在评估尼达尼布在6至17岁患有进展性纤维化性间质性肺疾病的儿童和青少年中的剂量-暴露量和安全性。

InPedILD研究设计

参与该试验的患者以2:1的比例随机分配为两组，分别接受为期24周的尼达尼布（n=26）和安慰剂（n=13）治疗，随后接受开放标签的尼达尼布治疗。两组共同主要终点是第2周和第26周时稳态血浆浓度-时间曲线下面积AUC以及第24周时出现治疗引起的不良事件的患者比例。

研究结果显示，尼达尼布在6-11岁患者中的AUC为175µg×h/L（85.1），在12-17岁患者中为160µg×h/L（82.7），表明尼达尼布以体重为基础的尼达尼布给药方案与在成人患者中观察到的暴露量相当。

安全性方面，经研究证明，尼达尼布的安全性和耐受性可控。与此前针对成人的研究相比，没有出现新的安全信号。

据悉，目前尼达尼布获批的适应症已有4项，均用于成人肺部疾病的治疗。此次申报的新适应症一旦获批，将成为首个获批治疗6-17岁儿童和青少年纤维化间质性肺病的药物，满足临床的迫切未满足需求。

参考资料：

1.Flaherty KR, Wells AU, Cottin V, et al. Nintedanib in progressive fibrosing interstitial lung diseases. N Engl J Med. 2019; 381(18):1718-1727. doi: 10.1056/NEJMoa1908681.

2.U.S. Food and Drug Administration news release. FDA Approves First Treatment for Group of Progressive Interstitial Lung Diseases. Available at https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-group-progressive-interstitial-lung-diseases.

3.Deterding R. et al. Study design of a randomised, placebo controlled trial of nintedanib in children and adolescents with fibrosing interstitial lung disease. ERJ Open Res. 2021 Jun 21;7(2):00805-2020.

4.Bush et al. European protocols for the diagnosis and initial treatment of interstitial lung disease in children. Thorax. 2015 Nov;70(11):1078-84.

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