2017年8月，世界上第一个CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）获批上市，用于治疗急性淋巴细胞性白血病（ALL）的患者。自此血液系统肿瘤患者进入新的医疗时代，而CAR-T细胞疗法进入大众视野。
CAR-T细胞疗法是将病人自身免疫系统的T细胞提取出后，为其装备上能识别攻击癌细胞的武器设备，再将这些升级过的T细胞重新注回患者身体，由这些拥有武器的T细胞来与癌细胞战争，并将其消灭。
目前有许多企业正在进行CAR-T细胞疗法的研究开发，并取得可观的疗效。
国内第六款CAR-T产品普基仑赛上市申请获受理
7月20日，精准生物研发的pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）的上市申请正式获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。一旦普基仑赛成功获批，将成为国内第六款获批的CAR-T细胞疗法，也是国内首款针对儿童白血病的CAR-T细胞产品。
2022年第64届美国血液学会（ASH）年会上公布了pCAR-19B治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。截至2022年6月30日，该试验入组了9例患者，这9例患者均在输注后第一个月就实现完全缓解，完全缓解率（CR）实现100%！无复发生存期（RFS）如下图所示：
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该数据表明，普基仑赛治疗急性B淋巴细胞白血病的疗效可观。
CAR-T产品PA3-17治疗T淋巴细胞白血病
2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO年会）公布了CD7-CAR-T产品PA3-17治疗复发/难治性T淋巴细胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅰ期临床研究数据。
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该试验共纳入12例患者，有10例患者实现缓解，其中9例（75%）患者实现完全缓解（CR）。在这9例患者中，有5例患者完全缓解超半年！最值得注意的是，其中一例患者在CAR-T细胞PA3-17治疗前肿瘤肿块直径大于7cm，CAR-T疗法PA3-17注射液治疗28天后实现完全缓解，这就说明肿瘤已经完全消失！
疾病控制率高达91.8%！CAR-T细胞候选产品CT041治疗消化系统肿瘤患者
6月3日，《Nature Medicine》发表了自体CAR-T细胞候选产品CT041在Claudin18.2阳性的晚期消化系统肿瘤患者中的安全性和有效性的I期临床试验（NCT03874897）数据结果。
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该试验共98例患者接受了CT041输注，结果显示：疾病控制率高达91.8%，总缓解率为38.8%。
胃癌/食管胃结合部腺癌患者中，1年总生存率为37.3%，中位总生存期（mOS）为9.0个月。Claudin18.2高表达且无肝转移或骨转移的胃癌/食管胃结合部腺癌患者中，中位总生存期（mOS）为13.1个月。
CAR-T细胞疗法UB-VV111研究性新药申请获批
7月31日，Umoja宣布美国食品和药物管理局（FDA）批准CAR-T细胞疗法UB-VV111的研究性新药（IND）申请，用于治疗血液系统恶性肿瘤。该疗法I期临床研究预计在2024年底前启动，旨在评估 UB-VV111 的安全性、耐受性和临床抗肿瘤活性。
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结语
在文中我们可以看到CAR-T细胞疗法在血液系统肿瘤中取得了众多成就，截至目前，国内CAR-T细胞疗法已经上市了五款CAR-T产品，主要用于治疗大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病等血液系统肿瘤。由此可见，CAR-T细胞疗法在在血液系统恶性肿瘤的治疗领域获得了突破性的成功。虽然CAR-T疗法并未上市实体瘤产品，但是也有诸多如CT041的产品正在进行临床试验，相信这些实体瘤领域的CAR-T产品也会很快上市与我们见面，我们拭目以待！
参考资料
1.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
2.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6515
3.https://www.nature.com/articles/s41591-024-03037-z
4.https://www.umoja-biopharma.com/news/umoja-biopharma-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-ub-vv111-a-cd19-directed-in-situ-car-t-for-hematologic-malignancies/
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