肝细胞癌（HCC）是原发性肝癌中常见的一种病理类型，是全世界癌症相关死亡率的第三大常见原因。它是一种全球范围最常见的恶性肿瘤，尤其是在亚洲、非洲和南部欧洲。

据估计，2020年全球约有100万例肝癌，肝细胞癌占全球肝癌总负担的80%。中国人口占世界人口的四分之一，但肝癌新发病例和死亡人数却占世界的一半。该疾病预后不佳，5年生存率约为12.1%。只有在早期确诊的患者才有可能得到根治治疗。

对于肝细胞癌不同的分期治疗的方法也不一样，对于早期肝癌患者多半采取手术切除治疗，或者是肝移植治疗；对于中期患者可以采取姑息性手术治疗；对于中、晚期的一些患者如果不能够采取手术治疗，也可以采用微创治疗或用靶向药物治疗。

瑞戈非尼（Regorafenib）是一种新型口服多靶点抑制剂，在肿瘤细胞增殖、转移等方面具有良好的抗肿瘤活性。瑞戈非尼最早于2012年9月27日获美国FDA首次批准上市，并于2017年4月获得批准将用途扩大到治疗肝细胞癌，于2017年12月通过国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。

瑞戈非尼（Regorafenib）

瑞戈非尼在经索拉非尼治疗失败后的肝细胞癌患者中的疗效在一项III 期RESORCE研究中得到了证实。研究共纳入573例索拉非尼治疗失败的患者，按照2:1的比例随机分为瑞戈非尼组（n=379）和安慰剂组（n=194），直到疾病进展或出现不可耐受的不良反应。

研究的主要终点为总生存期（OS），次要终点包括疾病进展时间（TTP）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。

研究结果显示，瑞戈非尼组患者的中位总生存期（mOS）为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。和对照组相比，瑞戈非尼组患者的总生存期（OS）的风险比（HR）为 0.63（95% CI 0.50-0.78；p<0.001），即患者接受瑞戈非尼治疗可使死亡风险下降37%。

瑞戈非尼组患者的中位无进展生存期（mPFS）为3.1个月，安慰剂组为1.5个月；瑞戈非尼组患者的中位疾病进展时间（mTTP）为3.5个月，安慰剂组为1.5个月；瑞戈非尼组患者的客观缓解率（ORR）为10.6%，安慰剂组为4.1%；瑞戈非尼组患者的疾病控制率（DCR）为65.2%，安慰剂组为36.1%

RESORCE研究结果

RESORCE研究结果表明，瑞戈非尼用于索拉非尼治疗失败的晚期肝细胞癌患者疗效卓著，安全性较高，患者耐受性较好。

ESORCE研究奠定了瑞戈非尼二线标准治疗地位，成为首个获批的晚期肝细胞癌二线治疗药物，也是自索拉非尼问世以来，肝细胞癌治疗领域的重大突破，为索拉非尼治疗失败的肝细胞癌患者带来了希望。

参考资料：

1.https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/824f19c9-0546-4a8a-8d8f-c4055c04f7c7/spl-doc?hl=Regorafenib.

2.Regorafenib for patients with hepatocellular carcinoma who progressed on sorafenib treatment(RESORCE): a randomised,double-blindplacebo- controlled, phase 3 trial.

注：本文发布的目的在于传递更多信息，不做任何用药依据，具体用药指引请咨询主治医师。如涉及作品内容、版权和其他问题，请与作者留言联系，我们将在第一时间删除内容。