多发性硬化症（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。该病症以多发病灶、缓解、复发病程为特点，好发于视神经、脊髓和脑干，多发病于青、中年，女性较男性多见。据不完全统计，全球有大约230万患者受到多发性硬化症的困扰。

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其中，高达85%的多发性硬化症属于复发缓解型多发性硬化症（RRMS），如果未能得到有效的治疗，50%-60%的复发缓解型多发性硬化症患者会进展为继发进展型多发性硬化症（SPMS）。这些患者往往面临更高的不可逆的残疾风险，疾病负担更重，尚无有效的根治疗法，国内可用的药物也非常缺乏。

2020年5月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准1类创新药西尼莫德片（Siponimod）上市，用于治疗成人复发型多发性硬化症，包括临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型多发性硬化症（RRMS）和活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）。

西尼莫德（Siponimod）

西尼莫德（Siponimod）是新一代、选择性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体调节剂，它可以选择性与S1P受体亚型1（S1P1）和亚型5（S1P5）高亲和力结合，阻止淋巴细胞从淋巴结逸出，减少外周血淋巴细胞的数量。

西尼莫德的获批是基于EXPAND研究的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，比较了西尼莫德与安慰剂治疗继发进展型多发性硬化症患者的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，西尼莫德使得3个月确认残疾进展（CDP）风险降低21%。

在筛选前两年内复发缓解型多发性硬化症患者中，与安慰剂相比，西尼莫德使得确认残疾进展风险降低33%。同时，与安慰剂相比，西尼莫德将患者6个月确认残疾进展风险显著降低26%，年复发率（ARR）降低55%。

在活动性继发进展型多发性硬化症患者亚组的数据显示，与安慰剂组相比，西尼莫德将3个月和6个月确认残疾进展发生时间分别显著推迟了31%和37%，年复发率（ARR）降低了46%。

研究表明，西尼莫德不仅可以起到抗炎作用，还可以防止神经突触出现神经退行性病变，并且为髓鞘再生提供神经保护作用，具有改变疾病进程的潜力。它的上市，为多发性硬化患者提供了新的治疗选择。

参考资料：

1.Kappos L, et al. Long-term Efficacy and Safety of Siponimod in Patients with SPMS: EXPAND Extension Analysis up to 5 Years. Neurology. 2020; 94 (15 Supplement).

2.国家药监局批准西尼莫德片上市

https://www.gov.cn/xinwen/2020-05/11/content_5510542.htm.

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