昨日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，推迟了原本广泛预期将在本月批准的阿尔茨海默病药物多纳尼单抗（donanemab）的审批。FDA决定先让这款由礼来（Eli Lilly and Company）公司开发的药物接受一个独立专家小组的审查，以进一步评估该药物的安全性和有效性。

礼来公司表示：“FDA已通知我们，希望进一步了解有关评估多纳尼单抗安全性和有效性的话题，包括多纳尼单抗治疗患者的安全结果，以及独特试验设计的有效性影响。”

此次决定可能会让许多阿尔茨海默病专家、医生和患者感到意外，他们原本期待这款药物很快就能上市。对于礼来公司而言，FDA此举同样出乎意料，该公司原本计划在今年第一季度获得药物的批准。

礼来公司的一位高级副总裁兼神经科学部门总裁Anne White在接受采访时表示：“我们没有预料到这一点。”她指出，虽然FDA在对药物有疑问时常常会召集这样的独立咨询委员会，但在审查周期结束和FDA给出的行动日期之后这样做是不寻常的。

FDA并未公开评论此举，这将使得业内预测关于是否批准多纳尼单抗的决定至少会被推迟到今年晚些时候。礼来公司官员表示，预计咨询委员会会议将在几个月后举行。

多纳尼单抗属于一类新药物，专家希望这些药物通过攻击在阿尔茨海默病患者大脑中形成斑块的蛋白质——淀粉样蛋白，从而帮助患者。去年，FDA批准了该类药物中的另一种药物Leqembi，由Eisai和Biogen制造，这是一种每两周给予一次的输液治疗，可以在阿尔茨海默病早期阶段适度减缓认知下降。

多纳尼单抗的临床试验有两个不寻常的方面，FDA表示将要求咨询委员会评估。一是参与试验的患者在其淀粉样蛋白斑块清除到一定水平后——对于一半起初接受多纳尼单抗治疗的参与者来说，约一年时间——停止接受多纳尼单抗治疗，他们的认知下降速度继续放缓。礼来科学家估计，淀粉样蛋白水平再次上升到阈值以上大约需要近四年时间。

另一个不寻常的试验特点涉及另一种蛋白质——tau蛋白，它在淀粉样蛋白积累后在大脑中形成缠结。tau蛋白水平较高与记忆和思维问题更密切相关。

尽管此次FDA的决定可能会让礼来公司内部工作了35年的一些人感到失望，但White女士表示公司对其数据充满信心，并将在接下来的几个月里考虑“我们可以进行哪些额外的分析，以帮助回答可能提出的任何问题。”