由马萨诸塞州眼耳科医院牵头的一项临床试验从健康的眼睛中提取干细胞并将其移植到受损的眼睛中，安全地修复了 14 名患者的角膜表面，并对其进行了为期 18 个月的随访。

一种新型干细胞疗法 CALEC 在角膜再生和视力恢复方面已证明成功率高达 92%。这一突破性疗法仍处于试验阶段，但对于之前无法治愈的眼部损伤患者而言，具有巨大的前景。

最近一项临床试验测试了一种用于严重角膜损伤的实验性干细胞疗法，结果发现该疗法既安全又有效。14 名患者接受了治疗，并接受了 18 个月的监测，完全或部分成功率很高。这项新的 1/2 期试验的结果于 2025 年 3 月 4 日发表在《自然通讯》上。

这种治疗方法被称为培养自体角膜缘上皮细胞 (CALEC)，由马萨诸塞州眼耳医院开发，该医院隶属于马萨诸塞州综合医院布莱根医疗系统。该过程包括通过小活检从健康的眼睛中提取干细胞，在两到三周内将其培养成组织移植物，然后通过手术将移植物移植到受损的角膜上。

“我们在四名患者身上进行的首次试验表明，CALEC 是安全的，而且可以进行治疗，”首席研究员、麻省眼耳科角膜服务部副主任、哈佛医学院眼科学教授 Ula Jurkunas 医学博士表示：“现在我们有了新的数据，证明 CALEC 在恢复角膜表面方面有超过 90% 的效果，这对角膜损伤无法治愈的患者来说意义重大。”

首席研究员 Ula Jurkunas 医学博士在波士顿马萨诸塞州眼耳医院为一名眼睛严重化学烧伤的患者进行了 2018 年 CALEC 临床试验的首例干细胞移植手术。图片来源：麻省眼耳医院

研究人员表明，在 3 个月的随访中，50% 的参与者通过 CALEC 完全恢复了角膜，而在 12 个月和 18 个月的随访中，完全成功率分别上升至 79% 和 77%。

两名参与者在 12 个月和 18 个月时达到部分成功的定义，CALEC 的总体成功率在 12 个月和 18 个月时分别为 93% 和 92%。三名参与者接受了第二次 CALEC 移植，其中一名在研究结束访问时已完全成功。对 CALEC 对视力影响的额外分析显示，所有 14 名 CALEC 患者的视力都有不同程度的改善。

CALEC 显示出较高的安全性，捐献者和接受者的眼睛都没有发生严重事件。一名参与者在移植八个月后因长期佩戴隐形眼镜而发生了一次不良事件，即细菌感染。其他不良事件都很轻微，并在手术后迅速得到解决。

人眼的解剖结构。

CALEC 仍是一种实验性程序，目前马萨诸塞州眼耳科医院或任何美国医院均不提供此项服务，并且在提交联邦政府批准之前还需要进行更多研究。

CALEC 试验是美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家眼科研究所 (NEI) 资助的首个干细胞疗法人体研究，也是美国首个眼部干细胞疗法。其他研究合作者包括麻省眼耳医院的医学博士贾银 (Jia Yin) 和医学博士 Reza Dana、丹娜—法伯癌症研究所康奈尔和奥莱利家族细胞操作核心设施（干细胞移植物在此制造）的医学博士 Jerome Ritz、波士顿儿童医院的医学博士 Myriam Armant 以及 JAEB 健康研究中心。

角膜是眼睛最外层的透明层。其外缘，即角膜缘，含有大量健康的干细胞，称为角膜缘上皮细胞，这些细胞维持着眼睛光滑的表面。当一个人遭受角膜损伤（如化学烧伤、感染或其他创伤）时，角膜缘上皮细胞会耗尽，而这些细胞永远无法再生。由此产生的角膜缘干细胞缺乏会导致眼睛表面永久受损，无法进行角膜移植，而角膜移植是目前视力康复的标准治疗方法。患有这些损伤的人通常会经历持续的疼痛和视力困难。

CALEC 试验首席研究员、马萨诸塞州眼耳科医院角膜科副主任、哈佛医学院眼科学教授 Ula Jurkunas 医学博士在波士顿马萨诸塞州眼耳科医院的实验室中。图片来源：麻省眼耳医院

这种需求促使初级科学家 Jurkunas 和麻省眼耳医院角膜科主任 Dana 探索再生角膜缘上皮细胞的新方法。近二十年后，经过临床前研究以及与丹娜—法伯和波士顿儿童医院研究人员的合作，人们能够持续生产出符合人体移植所需严格质量标准的 CALEC 移植物。该临床试验获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 和麻省总医院布莱根机构审查委员会 (IRB) 的批准，第一位患者于 2018 年在麻省眼耳医院接受了治疗。在 Jurkunas 的手术团队和丹娜—法伯的细胞制造工厂的密切协调下，试验得以成功完成。

此类研究显示了细胞疗法在治疗无法治愈的疾病方面的前景。麻省总医院布莱根基因和细胞疗法研究所正在帮助将研究人员的科学发现转化为首次人体临床试验，并最终为患者带来改变人生的治疗方法。

作为自体疗法，这种方法的一个局限性是患者只需要一只眼睛受到影响，这样才能进行活检以从未受到影响的正常眼睛中获取起始材料。

“我们未来的希望是建立一种同种异体制造工艺，从正常尸体捐献眼的角膜缘干细胞开始，”Ritz 博士说。“这有望扩大这种方法的使用范围，并使治疗双眼受损的患者成为可能。”

在此期间，未来的 CALEC 研究应涵盖多个中心的更多患者，并进行更长时间的随访和随机对照设计。

Jurkunas 表示：“我们认为这项研究值得进行更多试验，以帮助获得 FDA 批准。虽然我们很自豪能够将一种新的治疗方法从实验室带到临床试验中，但我们的指导目标一直是让全国各地的患者都能获得这种有效的治疗。”

除了 Jurkunas、Ritz 和 Armant，该研究的合著者还包括 Aaron R. Kaufman (MEE)、Jia Yin (MEE)、Allison Ayala (Jaeb)、Maureen Maguire (Jaeb)、Lassana Samarakoon (Jaeb)、Lynette K. Johns (MEE)、Mohit Parekh (MEE)、Sanming Li (MEE)、Alex Gauthier (MEE)、Helene Negre (DFCI)、Kit L. Shaw (DFCI)、Diego E. Hernandez Rodriguez (DFCI)、Heather Daley (DFCI) 和 Reza Dana (MEE)。

本研究由美国国立卫生研究院 (NIH) 下属的国家眼科研究所 (NEI) 资助，资助编号为 UG1EY026508、UG1EY027726 和 UG1EY027725。内容完全由作者负责，并不一定代表 NIH 的官方观点。

参考文献：“培养自体角膜缘上皮细胞 (CALEC) 移植治疗角膜缘干细胞缺乏症：美国开发的第一个无外来化合物、无血清、无抗生素生产方案的 I/II 期临床试验”，作者：Ula V. Jurkunas、Aaron R. Kaufman、Jia Yin、Allison Ayala、Maureen Maguire、Lassana Samarakoon、Lynette K. Johns、Mohit Parekh、Sanming Li、Alex Gauthier、Helene Negre、Kit L. Shaw、Diego E. Hernandez Rodriguez、Heather Daley、Reza Dana、Myriam Armant 和 Jerome Ritz，2025 年 3 月 4 日，《自然通讯》。DOI：10.1038/s41467-025-56461-1

文章来源：‌麻省眼耳医院（MEEI）‌

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