前言
一年一度的肿瘤界“奥斯卡”——2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于当地时间5月31日-6月4日在美国芝加哥盛大召开，众多国际重磅的临床科研成果将在ASCO大会期间披露。值此盛会，北京大学肿瘤医院盛锡楠教授公布了一项II期RC48-C017研究的初步疗效和安全性结果，提示维迪西妥单抗+特瑞普利单抗新辅助联合治疗方案在HER2有表达的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者中有希望的治疗潜力1，医脉通带您领略其中精彩内容。
研究背景
维迪西妥单抗是一种新的人源化抗HER2抗体偶联物。2023 ASCO年会中，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗（一种重组人源化抗PD-1抗体）方案在转移性尿路上皮癌（mUC）中展现了良好的抗肿瘤活性。本次汇报的这项研究旨在评估维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗新辅助治疗HER2有表达的MIBC患者中的安全性和疗效。
研究方法
这是一项单臂、开放标签的、多中心II期临床研究，计划入组40例MIBC患者。关键入组标准包括经组织学确诊为尿路上皮癌、临床诊断为非转移性膀胱癌（cT2-T4a，N0-1，M0）、适合根治性膀胱切除术（RC）+盆腔淋巴结清扫（PLND）、HER2有表达（IHC 1+/2+/3+）的患者。主要研究终点为病理完全缓解率（pCR），次要研究终点为病理部分缓解率（pPR），1年无病生存率（DFS），总生存期（OS）及不良事件。
研究结果
● 基线特征
2022年5月至2024年1月，共入组47例合格患者。患者人口统计学和基线特征见图1。
图1 患者基线特征
● 治疗
共45例患者完成了新辅助治疗，2例患者仍处于新辅助治疗阶段。78.7%的患者接受了完整的6个周期治疗，6.4%的患者接受了不完整的6个周期治疗，14.9%的患者接受了少于6个周期的治疗。
● 疗效
数据截至2024年4月15日，共31例可评估疗效的患者接受了RC。可评估患者的pCR率为61.3%，pPR率为74.2%，详见图2。中位无事件生存（EFS）随访时间5.4个月，中位EFS尚未成熟，12个月EFS率为85.0%（95% CI：64.0%-94.0%）。中位DFS和OS尚未成熟，将于后续公布。
图2 患者pCR率及亚组分析结果
图3 患者EFS
● 安全性
治疗相关不良事件（TRAEs）被定义为治疗后发生的与维迪西妥单抗或特瑞普利单抗相关的不良事件。有14.9%的患者发生了3-4级TRAEs，包括γ-谷氨酰转移酶升高、中性粒细胞计数降低、白细胞计数降低、血小板计数降低、血肌酸磷酸激酶升高、血胆红素升高、肝功能异常、贫血。在新辅助治疗阶段未发生死亡事件，也未发生因TRAEs的手术取消事件。未发生3-5级的维迪西妥单抗相关的周围神经病变。
图4 患者TEARs
研究结论
维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗新辅助治疗在HER2有表达的MIBC患者中显示出有希望的疗效结果，并具有良好的耐受性。这项结果将支持维迪西妥单抗和特瑞普利单抗联合方案在该人群中的进一步研究。
专家简介
盛锡楠 教授
北京大学肿瘤医院主任医师，教授，博士生导师
北京大学肿瘤医院泌尿肿瘤内科副主任
中国抗癌协会泌尿生殖肿瘤整合康复专业委员会副主任委员
中国抗癌协会泌尿系统肿瘤专业委员会常委
中国临床肿瘤学会（CSCO）理事
中国临床肿瘤学会肾癌专家委员会常委兼秘书长
中国临床肿瘤学会尿路上皮癌专家委员会常委
国家肿瘤质控中心膀胱癌质控专家委员会委员
北京肿瘤防治研究会泌尿肿瘤分委会候任主任委员
北京抗癌协会泌尿生殖肿瘤专委会青委会主任委员
北京医学会肿瘤分会常委
参考文献：
[1]Xinan Sheng, et al.Preliminary efficacy and safety results from RC48-C017: A phase II study of neoadjuvant treatment with disitamab vedotin plus toripalimab in patients with muscle invasive bladder cancer (MIBC) with HER2 expression.J Clin Oncol 42, 2024 (suppl 16; abstr 4568)
编辑：Gardenia
审校：Gardenia
执行：Gardenia
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