作者：闫娜娜 基因组DNA是由四种碱基组成的长链，它们分别是腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、鸟嘌呤（G）和胞嘧啶（C）。这些碱基的排列顺序决定了生物的遗传信息。近年来，科学家们开发了一种名为“单碱基编辑技术”的革命性工具，它允许我们在DNA链上精确地修改单个碱基。 不同于CRISPR-Cas9技术，单碱基编辑技术不会导致DNA的双链断裂，直接在特定的基因位置上改变单个碱基对，从而实现对生命的精准操控。单碱基编辑器主要包括两种：胞嘧啶碱基编辑器（CBE，将C转化为T）和腺嘌呤碱基编辑器（ABE，将A转化为G）。近年来，科学家们还开发了多种新型单碱基编辑器，例如将C突变为G的CGBE，将A突变为C或T的AYBE，将T突变为G或C的TSBE，将G突变为T或C的gGBE等。 单碱基编辑技术的应用前景非常广泛。在医学领域，单碱基编辑技术有望用于治疗各种遗传性疾病，如镰状细胞性贫血、脊髓型肌萎缩症等。在农业领域，单碱基编辑技术也可以帮助我们培育出更具抗病性、更高产量的作物品种，以满足日益增长的食物需求。不过，该技术仍然处于发展阶段，科学家们正在努力提高其效率和精准性，同时确保其安全性。随着技术的不断进步，我们相信单碱基编辑技术将为遗传性疾病的治疗以及农业育种领域的发展带来革命性的变化。 David R. Liu团队利用碱基编辑技术，将脊髓型肌萎缩症（SMA）小鼠模型的运动能力恢复到接近正常的水平，并显著延长了其寿命1 1 Arbab, M. et al. Base editing rescue of spinal muscular atrophy in cells and in mice. Science 380, doi:10.1126/science.adg6518 (2023).