科学家发现一个让失明者重见光明的方法！

3月4日《自然通讯》发表一项突破性研究，美国哈佛医学院首次用患者自身的干细胞，让因角膜损伤失明的人重见光明，成功率高达92%！这一突破性成果被称为“再生医学的里程碑”，或改写眼科医学教科书，有望帮助全球数百万因角膜缘干细胞缺乏症而失明的患者。

角膜，是眼睛最外层的透明组织，就像相机的镜头，保护眼球并帮助聚焦光线。而在角膜的边缘地带——角膜缘，住着一群特殊的"维修工"——角膜缘干细胞。它们不断分裂，源源不断地为角膜提供新的上皮细胞，每3至10天完全再生一次，维持角膜的透明和健康。

一旦这些干细胞被化学烧伤、严重感染或外伤“团灭”，角膜就会长满血管和瘢痕，失去自我修复能力变成毛玻璃——这就是角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）。LSCD会导致视力严重下降甚至失明，全球约有数百万人因此陷入黑暗之中。

更令人绝望的是，对这些患者来说，常规角膜移植几乎没有效果——因为没有干细胞的支持，新移植的角膜很快就会出现同样的问题。

哈佛医学院乌拉·尤尔库纳斯（Ula Jurkunas）教授的团队面对这一难题，提出了一个大胆的想法：如果患者的一只眼睛健康，能否从健康眼睛"借"一些干细胞来修复受伤的眼睛？

于是，一项名为CALEC的技术诞生了。这项手术的过程堪称精妙：

1、取样：从患者健康眼睛的角膜缘获取一小片组织（仅1平方毫米），内含约200个干细胞；

2、培养：将组织中的干细胞分离出来，在特殊环境中培养2-3周；

3、制备移植物：让培养好的细胞在去上皮化的羊膜上生长，形成细胞移植片；

4、移植：将这片"活的细胞移植片"移植到患者受损的眼睛上。

这项技术最厉害的地方在于：它是美国第一个完全不使用异种成分、血清和抗生素的干细胞培养方案！这意味着更低的感染风险和更好的生物相容性。

临床试验在马萨诸塞眼耳科医院进行，14名接受CALEC移植的患者被随访18个月，结果令人振奋：

术后3个月：50%的患者角膜表面完全恢复；

术后12个月：79%的患者角膜表面完全恢复；

术后18个月：77%的患者保持角膜表面完全恢复；

加上部分恢复的患者，CALEC在12个月和18个月的总体成功率分别达到93%和92%！

这个数字意味着什么？意味着绝大多数被传统方法判定为"无法治愈"的LSCD患者，终于找到了恢复视力的希望！

更令人惊喜的是，这项手术展现出极高的安全性。在18个月的随访中，没有出现严重的安全事件，没有发生角膜穿孔，没有出现移植物大范围脱落，供体眼睛（取样的健康眼睛）没有出现任何长期并发症。

不过目前CALEC技术还存在一个局限性：它只适用于单眼受损的患者，因为需要从健康眼睛取样。

但研究人员已经在寻找突破这一限制的方法，希望建立基于正常尸体眼角膜缘干细胞的异体制造工艺，这样就可能治疗双眼都有损伤的患者。

研究团队计划进行更大规模的多中心临床试验，以获取更多数据并寻求FDA批准。虽然CALEC目前仍是一项实验性治疗，尚未在美国任何医院正式提供，但它代表了干细胞治疗眼科疾病的一个重要里程碑。

全球每年约有数百万人因各种原因导致角膜缘干细胞缺乏症，但这一疾病的知名度远不及白内障或青光眼。

在发展中国家，化学灼伤是LSCD的主要原因，尤其是工业和农业事故。而在发达国家，接触镜相关并发症、严重感染和自身免疫性疾病也是常见病因。

遗憾的是，由于缺乏有效治疗方法，许多LSCD患者长期忍受着视力下降、眼痛、畏光和流泪等症状，生活质量严重受损。

CALEC技术的突破，为这些患者带来了新的希望。

参考文献：

Jurkunas, U. V., et al. (2025). Cultivated autologous limbal epithelial cell (CALEC) transplantation for limbal stem cell deficiency: a phase I/II clinical trial of the first xenobiotic-free, serum-free, antibiotic-free manufacturing protocol developed in the US. Nature Communications, 16, 1607. https://doi.org/10.1038/s41467-025-56461-1