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曾是健赞联合创始人的Harvey教授认为，开发罕见病需要建立一个实力强大的盈利公司来推动创新，大学教授如果要创业，需要与工业界充分合作，并接受来自生物技术公司的辅导，同时工业界也要充分运用高校的创新人才优势。

开发罕见病药物需要建立一个实力强大的盈利公司来推动创新，这是Harvey F. Lodish教授在2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会分享的观点。Harvey教授还分享了他作为麻省理工学院生物学和生物工程学资深教授联合创立了健赞（Genzyme）的故事。同为创业者，西湖大学副校长许田教授十分热衷于将罕见病的科研成果转化为实际运用，认为科学家创业要解放思想。他在美期间参与孵化创建了十多家生物医药科技公司，回国后联合创立了3家AI制药公司，包括业内熟知的“AI+免疫性疾病”的药物牧场。蔻德罕见病中心创始人黄如方在2022年2月创办了瑞鸥公益基金会（Hope For Rare Foundation），该基金会的核心工作之一是鼓励科研机构与工业界紧密合作，催生出小而灵活、富有活力的生物技术公司，进而推动科研成果转化。在大会上，Harvey教授、许田教授和黄如方，以及逾百位科研团队带头人、企业家投资人分享了对罕见药物早期研发的见解，表示罕见病药物研发需要高校与产业界深度融合以实现科研转化。

“你永远不知道谁将受益于科研工作”

Harvey讲述了自己40年前联合创立健赞公司，开发罕见疾病酶替代疗法的经历。健赞是全球首家专注于罕见病领域药物开发的公司。1979年，Harvey教授携手麻省理工学院的6名科学家，共同创立了健赞。他们虽然在术业领域造诣很深，术业有专攻，但真正的转折点是首席执行官亨利·特米尔（Henri Termeer）的远见卓识。特米尔曾在医药营销和商业领域积累了丰富经验，他敏锐地洞察到了罕见病的巨大潜力，他的商业智慧和战略眼光对健赞的成功起到至关重要的作用。健赞决定专注于I型戈谢病的酶替代疗法。酶替代疗法通过注射给药，显著改善了戈谢病患者的症状。一名因戈谢病导致肝脏肿大的小男孩，在接受治疗后几周内病情显著改善，恢复了正常健康。戈谢病在东欧犹太血统的人中最为普遍。在1990年，Harvey的大女儿，一个东欧犹太血统的孕妇，接受了产前检测。结果显示她和她的丈夫都是I型戈谢病的携带者。在创立健赞时，Harvey并不知道他的家族中存在戈谢病。当得知他的孙子可能面临的风险时，他们很庆幸那是I型戈谢病——健赞开发了有效治疗这个疾病的药。令人欣慰的是，他的孙子安德鲁现已21岁。令人难以置信的是，他从未因戈谢病而生病。安德鲁现在是一名医学预科生，已经大学毕业，还是一名运动员。因此，当被问到为什么致力于研究罕见疾病？Harvey坦言上述这些经历对他影响非常大，“你永远不知道谁将受益于你的科研工作。”他说。

Harvey教授

除了多年来致力于教学，Harvey自己还创立了多家生物技术公司，尤其在罕见病领域。他深入全世界的偏远地区，包括非洲、南美洲、东南亚国家以及中国宁夏，希望寻找和帮助当地特有的罕见病人群。这些人群由于地理位置偏远、近亲结婚等原因，面临较高的遗传病发病率。Harvey教授希望更好地了解这些罕见病群体，为他们提供更精准的医疗援助。2017年，Harvey曾在蔻德罕见病中心主任黄如方，挚友夏巴尔投资风险合伙人、蔻德罕见病中心高级顾问金晓玮及国际罕见病联盟RDI秘书长、复旦大学中山医院罕见病中心顾问杨佩蓉（Rachel Yang）的邀请下踏足中国，出席了国际罕见病与孤儿药大会。在那次会议上，他对中国罕见病领域取得的进步感到鼓舞。数年后，Harvey再次来上海出席论坛。这位82岁高龄的教授分享了他刚从非洲讲学归来的经历。目前，他正在筹措研究基金来推动非洲的生物科技发展，包括基因治疗技术。“他就像一位充满大爱的传教士，怀揣帮助发展中国家患者的愿望，因为那些贫困的地方需要他。”金晓玮说。Harvey同时也是美国波士顿儿童医院董事会董事。作为他的邻居，金晓玮亲见到波士顿儿童医院寻求救助的罕见病患者，在他家中居住了数个月，期间他无私地招待了这些患者。然而，这位充满慈善和大爱的教授，在大会上却展现出商业逻辑极强的另一面。他认为开发罕见病需要建立一个实力强大的盈利公司来推动创新，大学教授如果要创业，需要与工业界充分合作，并接受来自生物技术公司的辅导。

2017年黄如方与同事在波士顿拜访Harvey教授。

2017年Harvey教授与北京协和医院院长、中华医学会罕见病分会主任委员张抒扬女士（右一）及杨佩蓉（Rachel Yang）女士合影。

Harvey教授2017年参加第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨中国罕见病高峰论坛。

Harvey教授2017年在会议期间与SMA患者组织成员合影。

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最后，这位创始人分享了自己创办生物技术公司的感悟。他说，大学和研究医院所通常不能直接开发药物，其优势在于发现潜在治疗疾病的分子生物学机制或候选药物。而后续的药物开发、大生产规模、确保可重复性、获得监管批准及说服医生使用等环节都需要一家商业化公司来执行。这一过程需要投入数千万至数亿美元用于临床试验，没有哪所研究型大学有资源可以独立承担这一费用和漫长的流程。“因此，成立一家盈利性公司来推动这些发展十分必要。每项临床试验都需要高达数十亿美元资金支持，才能看到投资回报。” 要创办这样的公司，具有创业精神的导师至关重要。Harvey的许多科学家同事都是各自领域的大学专家，也担任新药公司的顾问或董事会成员。当这些科学家担任生物技术公司的董事会成员和董事时，他们会以各种方式助力公司成功。“美国特别是波士顿地区生物技术公司的成功，得益于鼓励学术领袖创办公司或与生物技术公司合作的政策环境。”Harvey说。

“科学家在转化医学中应解放思想”

瑞鸥公益基金会联合创始人、西湖大学副校长、遗传学讲席教授许田也赞同Harvey教授的观点。2018年春，许田教授放弃耶鲁大学终生讲习教授和霍华德休斯研究员的职位，全职加入西湖大学任讲席教授和副校长。与Harvey教授一样，他除了是一名德高望重的大学教授，还是一名成功的连续创业家。

许田教授

除了基础研究，许田也十分热衷于将科研成果转化为实际应用的创业。在美国期间，他参与并成功孵化了十多家生物医药科技公司，这些公司的产品均为全球首创，此外，孵化成功率高达100%。值得一提的是，许田还联合创立了至少三家AI制药公司。其中，“AI+免疫性疾病”的药物牧场、“AI+罕见病”的AI Therapeutics以及“AI+合成生物学”的DoubleRainbow Biosciences（双虹生物）等，都在各自的领域取得了显著的成果。AI Therapeutics是许田与Jonathan Rothberg博士共同创立。短短五年间，该公司便开发出4种进入临床阶段的候选药物，包括针对癌症和ALS的潜在药物目前已进入3期临床。许田坦言，他前二十年虽身为成功教授，但在科研成果产业化方面仍有不足。一个偶然的机会让他意识到转化的重要性：他在耶鲁大学的好朋友Jonathan Rothberg博士的孩子患有罕见病蝴蝶症，许田的研究恰好发现了治疗机理，家属决定资助相关转化工作。“科学家在创业和转化医学中应解放思想，积极参与产业界。“许田教授提倡科学家与管理团队各司其职，让科学家专注于科学技术，而公司的管理事务则由经理人负责。这种合作模式有助于确保科研成果高效转化，为患者带来更多有临床价值的药物。

为科学家“提供更多平台和机会”

关于罕见病科研的第三个故事来自黄如方。早在多年前，他便觉察到，在国内，罕见病药物研发面临科研成果转化困难与经费支持匮乏的双重挑战。2022年2月，他集结了业内十多位科学家与企业家，共同创立了瑞鸥公益基金会，旨在助力罕见病科研的深入探索与转化医学的突破。

黄如方

除了资助罕见病科研项目，瑞鸥基金会的核心工作之一是激发科研机构与高校教授的创新活力，鼓励他们与工业界紧密合作，进而催生那些小而灵活、富有活力的生物技术公司，推动早期药物研发的转化。“当我们国家的高楼大厦、飞机高铁已然站在世界之巅，我们不禁要深思：为何在生物医药领域，特别是罕见病药物研发方面，鲜少见到源自中国的原始创新？我们需要打破科学家仅局限于象牙塔内研究的传统模式，不应仅为了发表文章而研究，而应为他们提供更多的平台和机会，使科研能够真正转化为临床应用，造福人类社会。这正是瑞鸥基金会成立的初衷。”他说。参会的北上广多家知名医院和科研院所的专家，他们不仅保留了科研院所的身份，更有许多人应邀成为生物制药公司的首席科学家。他们认为，为了推动罕见病科研和转化医学的发展，学术界与工业界需要更紧密合作；而且，工业界可以派人到学校指导工作，帮助研究者更好了解市场需，国家政策也需加大政策激励、加强产学研合作、培养优秀人才等提供政策引导及建立科学的绩效考核体系，推动高校科学成果的转化。在论坛上，瑞鸥公益基金会联合了世界范围内的顶尖专家，成立了瑞鸥科学顾问委员会，特设“瑞鸥公益基金会科学顾问委员会成立仪式”，公布了首批16位科学顾问委员会名单，并由瑞鸥公益基金会的理事们为他们颁发了聘书。

编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com

总第2127期