近日，医药巨头辉瑞宣布全面退出基因治疗领域，这一消息如同一颗重磅炸弹，在医药行业掀起了轩然大波。作为全球知名药企，辉瑞的每一个重大决策都备受关注，而此次撤离基因治疗赛道，背后隐藏着怎样的战略考量与市场现实呢？今天，就让我们一起来深入探讨。
商业化折戟：梦想照不进现实辉瑞寄予厚望的血友病B基因疗法Beqvez，自2024年4月获FDA批准上市以来，定价高达350万美元，却遭遇了市场的冷遇。令人尴尬的是，至今都没有患者愿意为此买单。深入探究，患者和医生对血友病基因疗法兴趣缺缺，使得辉瑞不得不重新审视这个市场，评估后认为其需求难以支撑商业化运作。
而杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法的研发之路更是充满坎坷。2024年6月，PF-06939926在Ⅲ期临床中未能达到主要终点，研发被迫终止，辉瑞还为此计提了2.3亿美元的减值损失。此前，该疗法在Ib期试验中导致患者死亡，安全性争议不断，让这款疗法彻底陷入绝境。
高投入低回报：烧钱游戏难以为继在基因治疗领域，辉瑞长达十年的投入却未能换来商业化的成功。Beqvez作为唯一获批产品，却零销售额，大量资源付诸东流，研发投入与收益严重失衡。基因疗法普遍超过200万美元的高昂定价，与医保支付能力之间存在巨大鸿沟，市场渗透率受限。
同时，基因疗法生产复杂度极高，辉瑞在北卡罗来纳州工厂不得不裁员210人，缩减产能。蓝鸟生物等同行也因类似困境低价出售资产，整个行业的盈利模式都遭受质疑，运营成本的压力让辉瑞不堪重负。
战略大转移：另寻发展新航道辉瑞果断终止病毒载体基因疗法研发，转而与Beam Therapeutics合作开发基于mRNA的基因编辑技术，试图降低递送系统风险，在非病毒载体技术领域寻找新的突破口。
此外，辉瑞开始聚焦短期盈利项目，集中资源推进血友病非基因疗法药物Hympavzi以及肿瘤、免疫疾病管线，力求快速实现现金流，为公司的稳定发展提供保障。
行业困境凸显：技术与体系的双重阻碍从行业层面来看，病毒载体如AAV的免疫原性、靶向性不足等技术瓶颈长期存在，导致疗效不稳定，还存在潜在安全风险，严重阻碍了基因治疗的发展。
美国分散的医疗体系也给基因疗法的推广带来了极大困难。医生接受度低，治疗中心启动率不足40%，使得基因疗法在实际落地过程中困难重重。
辉瑞退出基因治疗领域，是核心产品商业化失败、研发成本高企、战略重心调整以及行业技术瓶颈等多重因素共同作用的结果。这一决策不仅反映了当前基因治疗从“技术突破狂热期”转向“理性商业化探索”的艰难转型，也为整个行业敲响了警钟，未来基因治疗的商业化之路究竟该如何走，值得每一个业内人士深思。
