（人民日报健康客户端记者 赵萌萌）全球知名制药数据咨询机构Evaluate Pharma公布了2025年有望全球获批的10款重磅药物。其中，小分子类药物共有五款，单克隆抗体占两款，ADC、多肽类药物与疫苗则各占一款。值得注意的是，有五款药物获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，分别是Datroway、Suzetrigine、Brensocatib、Tolebrutinib和Nipocalimab。
药物名称：Alyftrek
研发公司：福泰药业
研发状态：2024年12月获美国FDA批准、欧盟预计在2025年第二季度完成审评
Alyftrek是一种三联组合囊性纤维化跨膜传导调节因子调节剂。旨在恢复CFTR功能的正常水平，为包括无法耐受Trikafta的囊性纤维化患者提供了另一种治疗选择。
Alyftrek于2024年12月被美国FDA批准上市，用于治疗6岁及以上携带某些突变的囊性纤维化患者。值得注意的是，Alyftrek每天只需服用一次，而其他调节剂则需要每天服用两次。
药物名称：Datroway
研发公司：阿斯利康、第一三共
研发状态：预计在2025年第一季度完成审评
Datroway由阿斯利康与第一三共共同研发的一种创新抗体偶联药物，在治疗HR阳性、HER2阴性的不可切除或复发乳腺癌患者中展现出了显著的疗效，
2024年12月，Datroway在日本获得全球首次批准，用于治疗接受过化疗后的激素受体阳性、HER2阴性不可切除或复发性乳腺癌成人患者。同月获得美国FDA授予突破性疗法认定，2025年1月17日获得美国FDA批准。
2025年1月，美国FDA授予Datroway优先审评资格用于治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体突变的非小细胞肺癌成人患者，FDA预计将在2025年第三季度完成审评。
药物名称：Suzetrigine
研发公司：福泰药业
研发状态：美国FDA预计2025年第一季度完成审评
Suzetrigine是一款口服选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂，用于治疗中度至重度急性疼痛，由福泰药业研发。值得一提的是，suzetrigine可能成为二十多年来首个用于治疗急性疼痛的新机制药物。
美国FDA已授予suzetrigine优先审查资格，预计在2025年1月30日之前完成审评。Suzetrigine此前已获得FDA的快速通道和突破性疗法认定。
药物名称：Aficamten
研发公司：细胞动力科技
研发状态：美国FDA与欧盟预计在2025年第四季度完成审评
Aficamten是一种心肌肌球蛋白抑制剂，能够减轻心力衰竭症状、改善运动能力和NYHA心功能分级，该药物由细胞动力科技自主研发。作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，Aficamten的药理作用与mavacamten相似，但半衰期更短，可每两周滴定1次剂量，血药浓度也可在短时间内达到稳态。
2024年10月，国家药监局药品审评中心官网公示，细胞动力科技（Cytokinetics）与箕星药业共同开发的Aficamten片的上市申请获得受理，适应症为肥厚型心肌病。
药物名称：Brensocatib
研发公司：Insmed
研发状态：美国FDA预计2025年第二季度完成审评
Brensocatib是一种新型口服、可逆性的二肽基肽酶1抑制剂，目前由Insmed开发。该药物已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张。
Insmed已在2024年12月向美国FDA递交上市申请。在获得监管部门批准后，预计将于2025年在美国上市，随后于2026年上半年在欧洲和日本上市。如果获得批准，brensocatib将成为首个获批的治疗支气管扩张患者的药物，也是首个获批的二肽基肽酶1抑制剂。
药物名称：Tolebrutinib
研发公司：赛诺菲
研发状态：即将向美国FDA与欧盟递交上市申请
Tolebrutinib是一款在研口服、能穿越血脑屏障且具有生物活性的布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂，它能够达到足以调节B淋巴细胞和疾病相关小胶质细胞的脑脊液浓度。
2024年12月，赛诺菲宣布，美国FDA已授予tolebrutinib突破性疗法认定，用于治疗患有非复发性继发进展型多发性硬化的成年患者。这一突破性认定是基于3期临床试验HERCULES的积极结果，该研究表明，tolebrutinib与安慰剂相比，可将患者出现6个月确认残疾进展的时间延缓31%。
药物名称：Mazdutide
研发公司：信达生物、礼来
研发状态：在中国用于治疗肥胖与2型糖尿病治疗的监管申请结果预计分别在2025年上半年与下半年公布
Mazdutide是信达生物与礼来共同推进的一款胰高血糖素样肽-1受体/胰高血糖素受体双重激动剂。作为一种哺乳动物胃泌酸调节素类似物，Mazdutide除了通过激动 GLP-1R 促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外，还可通过激动增加能量消耗增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢。
2024年7月，信达生物宣布Mazdutide在中国2型糖尿病受试者中开展的3期临床研究达成首要终点和全部关键次要终点，展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。其肥胖症和2型糖尿病上市申请分别于2024年2月和8月获国家药品监督管理局受理。
药物名称：Depemokimab
研发公司：葛兰素史克
研发状态：美国FDA预计在2025年下半年完成审评
Depemokimab是葛兰素史克开发的新一代抗白介素5（IL-5）单抗，具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力，仅需每半年注射一次。截至目前，Depemokimab已就嗜酸性粒细胞性哮喘和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉两项适应症完成了4项3期研究。
2025年1月1日，国家药监局网站显示，Depemokimab已在国内申报上市，申报的适应症为重度嗜酸性粒细胞性哮喘。
药物名称：MenABCWY
研发公司：葛兰素史克
研发状态：美国FDA预计2025年第一季度完成审评
MenABCWY由葛兰素史克开发，用于治疗脑膜炎球菌病。MenABCWY候选疫苗是五合一的第一代制剂，针对导致全球大多数侵袭性脑膜炎球菌病病例的5种脑膜炎奈瑟菌血清群（A、B、C、W和Y）。这五种血清型几乎涵盖了所有侵袭性的流脑病例。截至目前，还没有一种疫苗可以同时针对这五种血清型提供保护。
该疫苗结合了葛兰素史克已获批准的脑膜炎球菌疫苗BEXSERO和MENVEO的抗原成分，这两种疫苗均已被证实具有确切的疗效和安全性。
药物名称：Nipocalimab
研发公司：强生
研发状态：美国FDA与欧盟预计在2025年上半年完成审评
Nipocalimab是一款潜在“同类最佳”靶向FcRn的抗体疗法，亦有望成为该靶点首个用于治疗干燥综合征的药物。Nipocalimab在2024年11月获得FDA授予突破性疗法认定。
同月，在美国风湿病学会上，在中度至重度干燥综合征成人患者中的2期DAHLIAS研究最新分析结果，显示接受nipocalimab的干燥综合征患者的疾病活动性关键指标得到改善，IgG显著降低超过77%。
参考资料：①2025 Preview:What does the year ahead hold for pharma?，https://www.evaluate.com/thought-leadership/2025-preview/
