“胶质母细胞瘤是最常见和最具侵袭性的原发性脑癌，”丹娜法伯癌症研究所神经肿瘤学中心临床主任David Reardon 博士说。“目前的治疗方案有限，而且往往是无效的，因为疾病会分散到血脑屏障，而且往往会蔓延到整个半球，这使得它在快速的时间内致命。”

超声动力学疗法 （SDT），这种无创方法将低强度弥漫性超声与口服 5-氨基乙酰丙酸相结合。该疗法的工作原理是选择性地破坏整个大脑半球的癌细胞，同时保留健康组织。此外，SDT 在门诊进行，无需成像或镇静，这使得它比传统疗法更容易实行。

这项开放标签的 1/2 期试验（NCT05362409）招募了 12 名患者，分为 3 个递增的治疗持续时间，每月 60 分钟、90 分钟和 120 分钟。该研究旨在评估安全性、确定最佳治疗持续时间并评估初步疗效。

入组对象为 18 岁及以上、筛选时 WHO 体能状态为 ≤ 2、局限于幕上隔室的单灶性或多灶性肿瘤、足够的骨髓和器官功能以及足够的凝血功能。

该研究分为 3 个部分。对于 A 部分，患者必须经组织病理学确诊为高级别神经胶质瘤 （HGG），并在包括放疗在内的既往治疗后有复发的放射学证据。根据 2021 年 WHO 分类，符合条件的组织学包括星形细胞瘤（WHO 3 级和 4 级，包括亚型）和少突胶质细胞瘤（WHO 3 级，包括亚型）。对于 B 部分和 C 部分，资格仅限于经组织病理学确诊为胶质母细胞瘤且既往放疗后有复发放射学证据的患者。此外，虽然 A 部分允许患有任何类型 HGG 和任何次数的复发患者，但 B 部分和 C 部分仅限于胶质母细胞瘤首次复发的患者。

结果显示，与历史结果相比，超声动力学疗法 （SDT） 显示中位总生存期 （OS） 和无进展生存期 （PFS） 增加了一倍多。该数据在 2024 年神经肿瘤学会 （SNO） 年会上公布，显示中位 OS 为 15.7 个月，这比复发性胶质母细胞瘤患者 6 至 8 个月的历史基准有了显著改善；中位 PFS 也从标准的 1.8 个月改善至 5.5 个月。

在安全性方面，该疗法表现出强大的安全性，没有报告与治疗相关的死亡、严重不良事件或显着毒性。

早期临床结果很有希望，计划于 2025 年在美国的多个中心启动一项随机对照试验，以进一步验证 SDT 的有效性和安全性，从而可能为FDA的批准铺平道路。