FDA批准的首款干细胞产品Ryoncil®，价格定了。
近日，Mesoblast Limite公布了截至2024年12月31日的财务业绩及运营更新，同时宣布Ryoncil®（remestemcel-L）的定价及市场推广策略。
根据公告，Ryoncil®治疗儿童SR-aGvHD的剂量为每次静脉输注2×10^6个单核细胞/公斤体重，每周两次，连续四周。无论患者体重如何，Ryoncil®的批发采购价均为单次输注19.4万美元。
如同人们所预想的，Ryoncil®的定价并不如首款CAR-T药物那般昂贵——当年Kymriah一针直逼50万美元的定价一度令人咋舌。饶是如此，一个月支出155.2万美元，仍然远高于普通人的承受范围。
不过，Mesoblast表示，Ryoncil®的定价系基于经济学模型而推算。为提升药物可及性，建立患者服务中心等帮助患者获得保险覆盖、经济援助等的措施正在有序推进。
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定价基于健康经济模型商业化正逐步推进2024年12月18日，Ryoncil®成为美国FDA批准的首个间充质间质细胞（MSC）治疗药物。该药物是目前首个且唯一一个针对2个月及以上儿科患者（包括青少年）的SR-aGvHD治疗方法。
SR-aGvHD也即类固醇难治性急性移植物抗宿主病，是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的一种严重并发症。Mesoblast此前发布的公告显示，在美国，每年大约有10000名患者接受同种异体骨髓移植，其中1500名是儿童。接受移植的儿童中，大约50%会发展为aGvHD，其中又有几乎一半的人对公认的一线疗法类固醇没有反应，也即SR-aGvHD。
针对此类患儿，Ryoncil®在临床试验中展现出的疗效颇令人鼓舞：一项针对54名患有SR-aGvHD的儿童（89%患有C级/D级疾病）开展的III期临床试验显示，在治疗第28天时，Ryoncil®的总缓解率（ORR）达到70%，4年生存率达到49%，仅有14%的患者死于aGvHD。
Mesoblast 指出，根据健康经济学模型，综合长期生存收益、成本抵消、生活质量提升等多方因素考量，尽管Ryoncil®的单次治疗费用较高，但仍能为患者带来高达320万美元至410万美元的总收益。
具体到商业化推进，一方面，为确保所有患者都能获得这一疗法，Mesoblast已建立一个MyMesoblast™综合性患者服务中心，协助患者和医疗机构获取保险、经济援助和准入计划。
另一方面，Mesoblast亦正与美国排名前45的中心合作，这些中心承担了美国80%的儿童移植手术。Ryoncil®将由Cencora分销，利用其低温物流能力和最先进的低温存储基础设施，确保将产品高效、安全地运送到治疗中心。
部分外媒报道指出，尽管Ryoncil®的定价策略符合细胞疗法领域的新兴框架，但后续该产品或仍面临显著的报销挑战。
02后续将扩大适应症范围同步开发其他管线以发病人数来计，SR-aGvHD称得上是一种超罕见病。按照Mesoblast的估算，每年罹患SR-aGvHD的儿童仅375人。这意味着Ryoncil®的市场极为有限。
不过，Mesoblast指出，Ryoncil®的应用前景并不局限于儿童SR-aGvHD，而是也可能拓展至包括克罗恩病（CD）在内的炎症性肠病（IBD）的治疗中。
例如，一项针对成人克罗恩病患者的初步研究显示，通过内窥镜直接将remestemcel-L注射到炎症区域，生物耐药患者的治疗取得了积极成果。Mesoblast计划进一步评估Ryoncil®在治疗药物难治性儿童克罗恩病患者中的免疫调节作用。
在美国，IBD的儿童患病人数约为6万至8万，每年新增儿童病例约7000名。超过60%的成人和儿童克罗恩病患者无法通过抗TNF药物（唯一被批准用于儿童的一类生物制剂）实现缓解。这类潜在适应症能够在很大程度上扩展Ryoncil®的市场想象空间。
与此同时，对于成人SR-aGvHD患者，Mesoblast也正在与美国的血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）合作开展关键性试验。BMT CTN由美国国立卫生研究院（NIH）资助，负责美国约80%的异基因骨髓移植。已有试验结果初步表明，Ryoncil®能够显著提升成人SR-aGvHD患者的生存率。
Ryoncil®之外，Mesoblast还有两款候选药物在研，多项临床试验正在推进中。
其中，Revascor（Rexlemestrocel-L）也是一款高潜的“现货型”细胞疗法。此前一项III期临床结果显示，使用Revascor可以显著提高缺血性心力衰竭（HF）和炎症高风险患者的生存率，并降低主要不良心血管事件（MACE）的发生率。
值得一提的是，2018年，Mesoblast还曾与国内的天士力达成合作，共同在中国开发、生产和商业化两款干细胞药物：Revascor（用于治疗慢性心力衰竭）和MPC-25-IC（用于治疗急性心肌梗死）。根据合作协议，天士力支付了4000万美元，其中包括2000万美元前期技术准入费，以及2000万美元用于认购Mesoblast的普通股。
— 结语 —关注海外Ryoncil®及Mesoblast相关动态的同时，生物医药界也在急切等待中国首款获批干细胞疗法的最终定价。
今年1月2日，铂生卓越申报的干细胞疗法艾米迈托赛获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。目前，该产品的定价尚未流出，但考虑到其技术优势和政策支持，该产品的价格或将更具竞争力。
干细胞市场的未来无疑是广袤的。
据弗若斯特沙利文数据，2023年全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模为1亿美元，预期在2027年达到27亿美元，2030年增长至114亿美元。而在中国，2027年到2030年，预计干细胞来源细胞疗法产品市场将从14亿元增至180亿元，复合年增长率为137.2%。
与渐渐扩容的市场相应地，临床研究也正逐渐生发、推进。据写意君此前统计，已有多款干细胞药物进入临床，部分亟待“撞线”。发生在这一市场上的竞速也许已悄然启幕。
参考资料：
Mesoblast Prices Ryoncil at $194,000 Per Infusion With Q1 2025 Launch for Pediatric GvHD | MESO Stock News
Product Candidates Overview - Mesoblast Ltd
https://mp.weixin.qq.com/s/hhDoIVdL4WS6qgBv3mH6XQ
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