2023年12月13日，2023版国家医保目录调整结果公布，新增126种药品！新版医保目录将于2024年1月1日正式实施。

据悉，今年，国家医保药品目录共新增126种药品，其中肿瘤用药21种，罕见病用药15种（其中阿伐替尼片同为肿瘤用药）。在谈判/竞价环节，今年有143个目录外药品参加，其中121个谈判或竞价成功，成功率为84.6%，平均降价61.7%。谈判降价加上医保报销，在未来两年的协议期内预计将为患者减负超400亿元。

2023年最新的医保目录中，纳入21种抗肿瘤药物，其中14款药物首次纳入医保，覆盖范围颇广，包括非小细胞肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、胃肠间质瘤、前列腺癌、多发性骨髓瘤等多癌种。对于广大肿瘤患者来说，是可喜可贺、治病救命的大事儿！

客观缓解率61.3%！“传奇”抗癌药恩曲替尼横扫17类癌种！

2022年7月29日，中国国家药监局官网公示显示，罗氏（Roche）公司申报的恩曲替尼（entrectinib）胶囊已在中国获批。它主要是用于治疗成人及12岁以上儿童患者神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤！同时它也有了响当当的中文大名--罗圣全®！

2022年ASCO会议上公布了多篇关于NTRK的最新研究，其中就包括恩曲替尼在局部晚期/转移性NTRK融合阳性实体瘤患者中的疗效和安全性的最新分析。

在临床截止日期（2021 年 8 月 2 日），疗效可评估人群包括150例患者（之前为 121 例），包含 17 种不同的实体瘤类型。中位年龄为 58.5 岁；91% 的患者 ECOG PS评分为 0~1，37% 的患者接受了≥2 线治疗。中位生存随访时间为 30.6 个月。客观缓解率为 61.3%（n=92/150），包括完全缓解25例。

中位缓解持续时间、无进展生存期和总生存率分别为20.0 个月、13.8个月和37.1个月。基线时有或没有经研究者评估的中枢神经系统转移患者中（n=31；n=119），客观缓解率分别为 61.3%和 61.3%。

在 BICR 评估可测量的中枢神经系统转移的患者中，颅内-客观缓解率为 69.2%（n=9/13）；中位颅内-缓解持续时间为17.2个月。

基于突破性的疗效和巨大的临床需求，在今年《医保目录》的更新中，恩曲替尼的两项适应症双双首次纳入，大幅降低患者的经济负担。这意味着将有更多的ROS1阳性NSCLC患者和NTRK阳性实体瘤患者能获得这一强效靶向药物的治疗，迎来更长生存的曙光。

除了恩曲替尼外，目前无癌家园正在展开的关于NTRK抑制剂的临床研究还有很多，例如TQB3811、XZP-5955及VC004等药物等。

客观缓解率60.9%！中国第二款MET抑制剂谷美替尼获批上市

MET 14外显子跳跃突变在非小细胞肺癌（NSCLC）的发生率为1%~3%，在肺肉瘤样癌（PSC）中的突变率却高达31.8%。MET 14外显子跳跃突变NSCLC对铂类为基础的化疗耐药率较高，因此患者预后也较差。

2023年3月8日，MET抑制剂谷美替尼（SCC244） 获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市， 用于具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变（METex14+）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。

谷美替尼（SCC244）是一种国研高选择性MET抑制剂，在携带 MET 外显子 14 跳跃突变的非小细胞肺癌患者中表现出持久疗效。在2022年AACR大会上公布的1/2 期 代号为GLORY试验的最新数据再传捷报。

这项实验中共筛选了163例患者，其中73例MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌参加了试验并接受了谷美替尼治疗。几乎所有患者都来自中国（90.4%），一小部分来自日本（9.6%）。值得一提的是，87.7%的患者都是局部晚期非小细胞肺癌，还有13.7%存在脑转移。

结果显示

接受谷美替尼治疗的患者的客观缓解率高达60.9%，总体来看疾病控制率达到82.6%！无论是初治还是经治人群均高度有效。

此次研究证明了SCC244的高效和持久性，还观察到了对脑转移的初步疗效，可谓是未来可期。

CAR-T疗法无缘医保，没关系！更多免费治疗机会抢先用！

从最新的医保目录调整来看，复星医药旗下复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺瑞基奥仑赛注射液均不在其中，进入初审名单但未进入医保目录的经历又增加了一次。业内普遍认为，国家医保谈判有“50万不谈，30万不进”的不成文门槛，CAR-T这类定制化、个性化的产品价格均在百万级别，降幅有限，继续陪跑并不意外。

对于高价药来看，进入医保目录并不容易，况且这些天价药对应的疾病并非无其他药可治，CAR-T产品目前的市场渗透率仍然不高，无论如何，天价“抗癌神药”进入医保谈判，这本身就是一次成功。

CAR-T疗法则是近两年来最有前景的肿瘤免疫疗法之一。这项技术在治疗各种恶性肿瘤方面取得了巨大进展，已成功应用于多种血液恶性肿瘤的治疗。

自从2021年阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液先后在中国获批上市，2022年西达基奥仑赛获美国FDA批准上市，2023年靶向BCMA CAR-T疗法-伊基奥仑赛注射液及靶向CD19的纳基奥仑赛注射液在中国纷纷获批上市，这表示CAR-T疗法已然进入井喷期。

作为一种“活的”药物，CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。通过基因工程技术将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，专门识别体内肿瘤细胞，并高效杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。与传统的化疗和造血干细胞移植相比，它对肿瘤细胞的杀伤更为精准，在提高疗效的同时大幅减轻了毒副作用。

根据国家药审中心及企业公告梳理，人民日报健康客户端的记者发现，目前国内在研的CAR-T产品超过25款，其中包括传奇生物、科济生物、药明巨诺、森朗生物、驯鹿医疗、西比曼生物、信达生物等。

CAR-T疗法在多种血液肿瘤领域，如白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等癌种中，表现出不俗的疗效。在实体瘤方面如胃癌、肝癌、结直肠癌等领域也取得了卓越的成绩。

CAR-T疗法用于实体瘤的关键点就是实体瘤靶点的选择，目前临床在研的CAR-T项目涉及的靶点分布情况，以2023年最新的全球癌症数据为例，主要集中在GPC3、Claudin18.2、MSLN、HER2、EGFR等热门靶点上。

抗癌“神药”PD-1/L1增加新适应症

4款已在医保的国产PD-1有新适应症纳入：

信迪利单抗：新增适应症为联合贝伐珠单抗及化疗用于经EGFR-TKI治疗失败的EGFR阳性非鳞状非小细胞肺癌患者的二线治疗；卡瑞利珠单抗：新增适应症为联合阿帕替尼用于晚期肝癌一线治疗；替雷利珠单抗：联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于PD-L1高表达的局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部腺癌的一线治疗；联合化疗用于食管鳞状细胞癌患者一线治疗。特瑞普利单抗：新增适应症为食管癌、鼻咽癌和EGFR/ALK阴性的非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗；3款全新的 PD-(L)1：复宏汉霖的 PD-1斯鲁利单抗 、康宁杰瑞的 PD-L1 恩沃利单抗及康方生物研发的卡度尼利单抗未纳入医保！

小编有话说

此次医保目录更新，对于广大癌症患者来讲，无疑是一个好消息，以往昂贵的抗癌药现在只需要一半的价格，大大解决了癌症患者的医疗负担，不得不为国家点赞，为医保谈判专家点赞，为在这次医保谈判工作中付出的各方人员点赞。

本文为无癌家园原创