FDA2024年批准的通用型MSC(Ryoncil®)定为天价

盼山的备忘录 2025-02-28 10:51:13

Ryoncil ®的批发采购成本(WAC)为每次静脉输注 194,000 美元,

与体重无关

小仙看到这个消息,非常震惊,当然所有细胞群也都讨论纷纷:这个价格太高了,有几个病人能用得起啊!

回顾2024年12月18日,当知道Ryoncil®凭借其创新性和临床有效性,成为了FDA批准的首个通用型MSC疗法的时候,我们还在猜测一疗程(8次)定价是否比CAR-T疗法低一些,当时考虑的原因如下:

1.CAR-T是经过工程化改造过的T细胞,单次输入即有效,不需要短时间多次给药,所以单价高可以接受。

2.细胞疗法又经过那么多年的研发,而通用型MSC属于原代细胞培养,技术壁垒低,重质控,那么相应成本也相应再降低。

3.通用型MSC是多次反复给药,未必一疗程后效果达到预期,所以定价不会太高,以方便病人反复使用。

小黑板:

细胞研发确实有高昂的成本,包括生产和质控成本也高于普通疗法

美国的高通胀率进一步推高了药品名义价格,此外,美国的医疗保健支

出占GDP比例高达10.71%,远高于其他发达国家,这也为高价药品提供了支付能力

3.美帝药企对创新药拥有自由定价权,创新药可定高价,这种定价机制使

得创新药能够获得高额利润,导致了新药价格非常高。

4.美国是全球新药的主要上市地,85%的新药首先在美国上市,这种市场

先发优势使得药企在定价上有更多话语权,并且在专利期内能够保持高价

这样去分析,似乎这个天价MSC也是合理的了

好了,我们现在来看看详细信息:

2025年2月26日,Mesoblast Limited(纳斯达克股票代码:MESO;ASX:MSB)公布了截至2024年12月31日的财务业绩及运营更新,同时宣布了其革命性产品Ryoncil®(remestemcel-L)的定价及市场推广策略。

适应症:类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)

Ryoncil ®治疗儿童 SR-aGvHD的推荐剂量为 2×10 6 MSC/kg 体重静脉输注,每周两次,连续 4 周。

它是目前首个且唯一一个针对2个月及以上儿科患者(包括青少年)的SR-aGvHD治疗方法。在美国,每年约有375名儿科患者被诊断为SR-aGvHD,而移植后12个月内因该病死亡的儿童,其治疗费用高达约250万美元,比存活下来的患者高出180万美元。

在临床试验中,疗效明显:在对54名患有SR-aGvHD(89%为C/D级)的儿童进行的3期试验中,使用该疗法在第28天取得了70%的总体反应率(ORR),4年生存率达到49%,仅有14%的患者死于aGvHD。

适应症广泛:如炎症性肠病(IBD),特别是克罗恩病(CD)的治疗

中国铂生卓越的MSC定价又会是多少呢?

欢迎各位讨论预测!

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