自2005年3月18日，我国药品监督管理局发布《化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则（试行）》起，至今已整整20年。期间，我国监管领域中的生物统计学实现了从无到有的重大跨越。从最初学习借鉴国际先进经验，逐步发展到构建起属于自己的指导原则体系，与国际水平的差距正日益缩小。

截止目前为止，一共有28部生物统计学与数据管理相关指导原则颁布试行或正式实施，为临床试验的设计、实施、分析提供了更有指导意义的、更为具体的指南。内容涵盖：协变量校正、亚组分析、多重性校正、样本量估计、随机化分配、盲法设置、等效性、非劣效试验等。同时，针对儿童用药、罕见病、预防性疫苗等方面，出台了相关临床试验指导原则。为进一步鼓励创新，又出台了适应性设计、富集设计、真实世界研究等系列指南。

20年来，统计学思维已深深扎根于药品研发人员与临床试验工作者的心底，质量源于设计（QbD）的理念更是全方位融入每一项试验从设计规划、具体实施到分析总结的各个环节。期间，随着统计学在临床试验设计与分析中的核心地位不断得以强化，我国药物临床试验以及研究者发起的临床试验（IIT）在科学严谨性、操作规范性、数据可靠性、分析正确性等多维度的整体水平实现了跨越式提升。在推动我国新药研发与国际接轨、保障临床试验质量、彰显中国特色等层面，发挥了无可替代的作用。同时，对于生物统计学科的发展而言，也持续释放着深刻且长远的学术影响力。

未来，将进一步推动统计学与多学科交叉融合，探索人工智能、大数据分析、区块链等技术在药品临床试验各环节的深度应用。强化专业人才培养，巩固和发展专业学术组织成果，持续优化形成更加完善、科学、具有中国特色且与国际高度接轨的生物统计学指导原则体系，推动中国医药产业和全球药品研发不断向前发展。

我国监管统计学发展大事记