一，乌帕替尼简介及上市历程
作为制药巨头艾伯维公司的“拳头药品”，乌帕替尼在2019年于美国首先上市，2022年2月我国上市。跟他的前辈“修美乐”（阿达木单抗）一样——狂飙适应症，在国内已经拿到了7个适应症。被批准用于治疗：特应性皮炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎、强直性脊柱炎（放射学阳性中轴型脊柱关节炎）、脊柱关节病（放射学阴性中轴型脊柱关节炎）、克罗恩病、溃疡性结肠炎。预计还会有更多的适应症获批，大有替代修美乐（阿达木单抗）成为新“药王”的趋势。
关键临床试验阶段
乌帕替尼的研发耗时近十年，经历了多阶段临床试验验证：
早期研究（2012-2015年）
Ⅰ期试验验证药物安全性，明确药代动力学特征，确定最佳剂量（通常为15mg/日）。
中期适应症拓展（2016-2019年）
针对类风湿关节炎（RA）：全球多中心Ⅲ期SELECT系列试验（包括SELECT-EARLY、SELECT-MONOTHERAPY等）显示，乌帕替尼单药或联合甲氨蝶呤（MTX）显著改善患者ACR20/50应答率，并抑制关节损伤进展。
针对特应性皮炎（AD）：Ⅲ期试验Measure Up 1&2和AD Up证明其缓解瘙痒和皮肤症状的效果优于安慰剂及部分生物制剂。
后期扩大适应症（2020年至今）
拓展至溃疡性结肠炎（UC）、强直性脊柱炎（AS）等领域，进一步验证其广谱抗炎潜力。
全球监管审批历程
依托临床试验数据，乌帕替尼逐步获得多国监管机构批准：
2019年8月：美国FDA批准用于对甲氨蝶呤疗效不足的中重度活动性RA成人患者，成为其首个获批适应症。
2020-2022年：适应症持续扩展，包括2020年欧盟EMA批准RA，2021年FDA批准PsA，2022年1月获批中重度AD治疗（首个获批AD适应症的JAK抑制剂）。
中国市场的突破：
2022年2月，中国国家药监局（NMPA）批准乌帕替尼用于RA；同年纳入医保目录，显著提升可及性。
2023年8月，AD适应症在华获批，进一步满足特应性皮炎患者的未竟需求。
需要关注的是，2021年FDA对JAK抑制剂类药物的黑框警告（心血管事件和癌症风险）同样适用于乌帕替尼，提示其在临床使用中需严格遵循患者筛选与监测。
二，乌帕替尼为什么能治疗这么多疾病？
乌帕替尼究竟是什么药物，为什么能治疗那么多病？这就要从乌帕替尼的机制说起了。
乌帕替尼是一种JAK抑制剂，可以针对性地抑制JAK酶（Janus kinase）。而JAK酶是很多炎症产生的关键节点：这个“炎症”就是特应性皮炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎等等炎症中的“炎”——可以说，抑制了JAK酶，很多炎症就不能形成。因此对不同的疾病就拥有了同一种解决方案。
JAK-STAT通路是很多炎症的关键通路JAK-STAT通路是很多炎症的关键通路,就像我在之前的文章《JAK——潘多拉的盖子》中所说的那样：JAK酶就是“潘多拉魔盒”上的盖子，打开盖子，细胞因子“进入”细胞核内发挥病理效应，出现疾病，祸害人间；关上盖子，细胞因子被关进盒子，不能发挥其正常作用，也不能为祸人间。
JAK抑制剂便是给“潘多拉魔盒”关上盖子的那个人。虽然它并不能消灭恶魔——直接减少致病细胞因子的含量，但他能把这些恶魔封进盒子，使其不能危害人间。
不过与这篇文章提到的“托法替布”不同的是。乌帕替尼的选择性更高，能更精准的抑制JAK酶中的JAK1亚型。提高了精度，也减少了副作用的发生。因此，相较于“第一代”的非选择JAK抑制剂托法替布，乌帕替尼抗炎力度更强、更准，适应症（能治的疾病）也就更多了。
三，乌帕替尼效果如何？
基于III期临床数据，在特应性皮炎（AD）的治疗，乌帕替尼实现了皮损快速清除，及瘙痒的快速改善。超过6成以上的特应性皮炎患者，在第16周时皮损改善超过75%，疗效远超安慰剂组。而且疗效可以持续存在。
乌帕替尼可以快速改善特应性皮炎患者症状，清除皮损在银屑病关节炎中，乌帕替尼15mg/日有效率达到75%（以ACR20计算），而且可以实现快速地肿胀、压痛地改善。
在溃疡性结肠炎中，约6成患者在第8周时实现了病情缓解（基于改良 Mayo 评分的临床缓解），且效果持续至研究结束（52周，指持续用药状态下）。
乌帕替尼治疗溃疡性结肠炎的III期临床，应答表
在强直性脊柱炎、脊柱关节病、克罗恩病、类风湿关节炎等治疗中，均显示了出色的疗效，具体限于篇幅我就不一一介绍。有兴趣的朋友，可在乌帕替尼的药物说明书查阅相关研究结论。
从目前临床实践来看，乌帕替尼在特应性皮炎、银屑病关节炎、类风湿关节炎、放射学阳性/阴性中轴型脊柱关节炎、克罗恩病及溃疡性结肠炎等多个领域均展现了显著的治疗应答。尤其在传统疗法效果欠佳的复杂病例中（如生物制剂耐药或共病状态），该药物提供了突破性的疾病管理策略。
以医生的实际诊疗案例为例：针对难治性强直性脊柱炎、银屑病关节炎等顽固性关节病变患者，以及同时合并强直与特应性皮炎的共病群体，乌帕替尼在快速控制炎症活性、缓解症状方面表现突出。临床观察显示，患者常于用药后1-2周即出现明显改善，这与其JAK1选择性抑制的高效抗炎机制密切相关。
然而，在关注疗效优势的同时，临床决策需兼顾多重因素：
安全性把控：对于高龄、血栓高危或存在慢性感染病史的人群，需权衡快速抗炎获益与潜在风险，严格参照指南进行患者分层管理；
治疗经济学：当前药品价格仍处在较高水平，期待通过医保谈判及仿制药研发提升药物可及性；
用药便利性：口服剂型虽简化了治疗流程，但仍需配合定期实验室监测以确保长期用药安全。
值得注意的是，现有临床证据中，该药物的心血管事件风险与同类JAK抑制剂一致，未来需要更多真实世界研究验证其在特殊人群中的安全性阈值。
研发启示与临床期待
乌帕替尼的成功应用印证了精准靶向治疗的临床价值。随着更多创新药物的涌现，医生得以通过"武器库"升级，对复杂病例实施个体化干预。但在此过程中，需始终秉持"疗效-安全-可及"三位一体的评估原则，既要善用前沿疗法，亦需警惕过度医疗倾向。
展望未来，期待通过政策优化推动药物可负担性提升，同时加速针对JAK通路亚型特异性抑制剂的研发迭代——这将是改善免疫性疾病患者预后的重要方向。
【避坑指南提醒】 "很多客人给【医有我伴】反馈在使用仿制版乌帕替尼后会有点副作用，而且副作用的反应不一，是不是正常现象，【医有我伴】统一的答复就是：使用原研药照样也会有副作用，这是正常现象，使用之前一定要仔细阅读说明书。
四，乌帕替尼在白癜风上面的应用
白癜风是一种自身免疫性疾病，目前主要分为节段型白癜风和非节段型白癜风两大类，其中节段型白癜风更常见。而乌帕替尼是一款口服、小分子、可逆的Janus激酶（JAK）抑制剂，对JAK1具有比JAK2、JAK3或酪氨酸激酶更大的抑制作用。
1，乌帕替尼治疗白癜风的临床
一项2期、多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照、剂量范围有效证实了乌帕替尼治疗白癜风的效果，为了让临床研究更具科学性，该临床是在全球33个临床中心进行。
临床研究组将患者按照2：2：2：1：1的比例将患者分配至乌帕替尼6mg（UPA6）、乌帕替尼11mg（UPA11）、乌帕替尼22mg（UPA22）或安慰剂（可分为UPA11和UPA22亚组，将在第二阶段接受相应治疗）每天一次，在第一阶段连续用药24周。在第24-52周（第二阶段），随机分配接受乌帕替尼的患者继续原有治疗，使用安慰剂的白癜风患者随机11mg的乌帕替尼或22mg的乌帕替尼进行治疗。
2，乌帕替尼治疗白癜风的效果
临床研究数据显示，第24周时，使用安慰剂治疗的白癜风患者相比，使用乌帕替尼治疗额度患者获得了明显的改善乌帕替尼6mg组有8.2%的患者、乌帕替尼11mg组的患者有19.1%和乌帕替尼22mg的患者有14%的患者达到F-VASI75。
而且研究数据显示第24周时，已经获得改善的白癜风患者持续使用乌帕替尼治疗可诱导进行性的皮肤色素沉着，但在52周内未达到平台期。
安全性方面，在第一阶段，任何治疗中不良事件（TEAE）的发生率在乌帕替尼组和安慰剂组之间相似。最常见的不良反应是头痛、痤疮和疲劳。大多数不良反应为轻度或中度。
综上所述，11mg的乌帕替尼和22mg的乌帕替尼在F-VASI方面均显示出较好的疗效，6mg的乌帕替尼由于剂量较少，虽然在大多数评估中有数值上的改善，但其在白斑改善方面并没有明显的改善。
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