生物制药公司Autolus的CAR-T疗法Aucatzyl现已获得美国FDA批准，用于治疗晚期前体B细胞急性淋巴细胞白血病。此前，FDA已批准两种CAR-T疗法用于治疗这种疾病，与这些疗法不同的是，Aucatzyl的安全性更高。

2024年11月8日，美国FDA批准了Autolus公司的一种针对CD19的转基因自体T细胞免疫疗法Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，简称obe-cel），用于治疗复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的成年患者。

在B细胞急性淋巴细胞白血病中，骨髓产生过多的异常B淋巴细胞，这是一种白细胞。Aucatzyl是一种CAR-T细胞疗法，通过收集患者的T细胞并将其改造成CD19。CD19是一种在这些异常细胞表面大量存在的蛋白质。

此前，FDA已批准两种用于治疗复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T疗法，即诺华的Kymriah和吉利德/Kite的Tecartus，分别于2017年和2021年获批。第三种靶向CD19的CAR-T疗法是百时美施贵宝的Breyanzi，用于治疗其他血癌而非急性淋巴细胞白血病。

与其他CAR-T疗法不同的是，Aucatzyl的安全性更高，是FDA批准的第一个无需REMS计划的CAR-T疗法。REMS即风险评估与缓解策略，是一种监测和缓解治疗风险的计划。

FDA对Aucatzyl的批准基于一项开放标签、多中心、单组试验FELIX(NCT04404660)，该试验招募了患有复发或对至少两种早期治疗无效的难治性CD19阳性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者，以评估其疗效。

治疗在住院环境中进行，包括淋巴细胞清除化疗，然后进行分剂量输注Aucatzyl，总推荐剂量为410×10⁶CD19 CAR阳性活T细胞。清除化疗为每日静脉注射氟达拉滨30mg/m²，连续4天；从第一剂氟达拉滨开始，每天静脉注射环磷酰胺500mg/m²，持续2天。

主要目标是评估完全缓解率和持续时间。在65名可评估疗效的患者中，27名（42%）在三个月内达到完全缓解。该缓解的中位持续时间为14.1个月。

在安全性方面，Aucatzyl携带有关细胞因子释放综合征(CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)和T细胞恶性肿瘤的黑框警告。最常见的非实验室不良反应（发生率≥20％）为：CRS、未指明病原体感染、肌肉骨骼疼痛、病毒感染、发烧、恶心、细菌感染性疾病、腹泻、发热性中性粒细胞减少症、ICANS、低血压、疼痛、疲劳、头痛、脑病和出血。

参考来源：‘FDA approves obecabtagene autoleucel for adults with relapsed or refractory B-cell precursor acute lymphoblastic leukemia’，信息资源|批准的药物。US Food and Drug Administration；2024年11月8日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。