Glaukos Corp报告了新一代角膜交联iLink疗法Epioxa(Epi-on)用于治疗圆锥角膜的第二个3期验证性试验的积极结果。该试验达到了其预先指定的主要疗效终点，并在12个月内表现出积极的耐受性和安全性，这些数据支持计划在2024年底前向FDA提交的新药申请。

这项多中心、随机、安慰剂和假手术对照的3期验证性关键试验（NCT05759559）随机选取了312只眼睛，旨在评估Epioxa疗法在阻止进展性圆锥角膜进展和/或降低最大角膜曲率(Kmax)方面的安全性和有效性。受试者以2:1的比例随机接受Epioxa疗法或安慰剂和假手术对照治疗。

该研究的主要疗效终点是从起始到第12个月的Kmax平均变化。

根据与美国FDA达成的特殊方案评估(SPA)协议，如果治疗组和对照组在主要疗效终点上的差异具有统计学意义且差异≥1.0D，则该研究被视为成功。

来自3期验证性关键试验的顶线摘要结果和观察如下：

试验实现了其主要疗效终点，与安慰剂相比，最大角膜曲率(Kmax)在12个月时有统计学显著变化，Kmax治疗效果为-1.0屈光度(D)。Glaukos指出，主要终点符合美国FDA圆锥角膜试验的疗效标准，Kmax被认为是疾病进展的关键指标。

治疗总体耐受性良好，91.5%的治疗组患者完成了12个月的试验，而对照组患者完成率为90.9%。随机接受Epioxa治疗的患者中没有因不良事件而提前停药，也没有报告眼部严重不良事件。报告的大多数不良事件都是轻微和短暂的。研究中没有报告与治疗相关的全身影响的证据，并且在12个月的评估期内角膜内皮细胞计数没有变化。

圆锥角膜是一种眼部疾病，通常在患者青少年时期被诊断出来，其特征是角膜逐渐变薄和变弱。如果不及时治疗，会导致视力丧失甚至失明。大约90%的圆锥角膜病例是双侧的，多达20%的患者最终需要角膜移植（穿透性角膜移植术）。传统的圆锥角膜治疗方法，如眼镜或隐形眼镜，可以缓解症状。

Glaukos的第一代角膜交联iLink疗法Photrexa(Epi-off，0.146%核黄素5′-磷酸滴眼液)是第一个也是唯一一个经FDA批准的治疗方法，被证明可以减缓或阻止疾病的进展。

Epioxa(Epi-on)是第二代角膜交联iLink疗法，采用专有的新型药物配方——经过改良的核黄素，以增强其对角膜上皮层的穿透力，并采用更强的UV-A照射方案，旨在减少治疗时间和复杂性，并提高圆锥角膜患者的舒适度和恢复时间。

如果获得批准，该公司预计Epioxa将成为首个获得FDA批准的非侵入性角膜交联疗法/非侵入性药物治疗替代方案，无需去除角膜上皮（眼睛前部的最外层）。

参考来源：‘Glaukos Announces Positive Topline Outcomes in Phase 3 Confirmatory Trial for Epioxa™, Achieving Primary Efficacy Endpoint and Demonstrating Favorable Tolerability and Safety’，新闻稿。Glaukos Corporation；2024年10月16日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。