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• 朱正缨强调将带领中国研发团队专注于 “执行”，重视提升效率，加速决策过程。

• 对于与全球同步开发的产品或适应症，百时美施贵宝（BMS）的目标是在3个月内与首个递交新药申请的全球主要市场同步递交。

• 探索不同模式、各个阶段的创新合作机会，与中国本土企业积极合作。

“将更多创新产品更快地带给更多患者不仅是百时美施贵宝全球长期战略发展中的重心，也是公司‘中国2030战略’的核心。”在近期的专访中，百时美施贵宝副总裁、中国研发负责人朱正缨博士表示，公司清晰的发展战略及对中国市场的承诺，“以患者为中心”的创新领导力是吸引她回归百时美施贵宝的重要原因。在过去数年积累的成果之上，她将带领中国研发团队专注于 “执行”，十分重视提升效率，加速决策过程。除了在中国引入研发管线，根据病种和疾病特点逐步在中国开展临床试验，百时美施贵宝还积极与中国本土企业合作，借助本土资源推进业务发展，凸显其对中国市场的理解。朱正缨表示，未来百时美施贵宝要加速引入核心治疗领域的创新产品和适应症，包括肿瘤学、血液学、免疫学和心血管，之后也会拓展到神经科学。

百时美施贵宝副总裁、中国研发负责人 朱正缨

“中国2030战略”下一步

研发客：百时美施贵宝实施“中国2030战略”近四年，取得了哪些进展？下一步，在中国有哪些重点发展方向和具体计划？

朱正缨：

2015年中国药政改革以来，中国政府陆续出台了一系列鼓励创新药发展的利好政策。特别是2017年加入ICH后，中国的药品研发与注册申报开始与国际接轨。稳定的政策支持和强大的创新潜力，让公司对在中国的长期发展充满信心。因此，我们在2020年推出了百时美施贵宝 “中国2030战略”。这一十年长期战略主要包括四个方面：

首先，就是要加速引入我们在核心治疗领域的创新产品和适应症，包括肿瘤学、血液学、免疫学和心血管，之后也会拓展到神经科学。对于生物医药企业而言，创新研发永远是立足之本，也是企业发展的重要引擎。所以，这是我们要做好、做扎实的第一步。

我们的研发创新始终是“以患者为中心”的，专注于为没有治疗药物或者现有药物无法满足患者治疗需求的疾病领域带来First-in-Class或Best-in-Class的创新治疗选择。“中国2030战略”实施以来，我们为中国患者加速引入了一系列这样的创新产品。

我们是首个在中国获批免疫检查点抑制剂，并是目前唯一在中国获批双免疫疗法的生物制药企业。针对在中国高发或缺少治疗选择的瘤种，如肺癌、胃癌、食管癌以及间皮瘤，持续拓展了免疫治疗的早期应用与全线布局，进一步夯实了我们在中国免疫肿瘤领域的创新领导力。

在血液学领域，我们引入了首个且目前唯一的红细胞成熟剂，这也是十余年来首个在中国获批用于治疗β-地中海贫血的创新药物。

在免疫学领域，为了满足中国银屑病患者对“疗效、安全和便捷”的需求，我们带来了全球首创且目前唯一获批的TYK2变构抑制剂。

在心血管领域，我们的全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂在今年4月被正式批准用于梗阻性肥厚型心肌病，打破了该疾病领域将近半个世纪无创新进展的困局。

为加快相关创新产品或适应症的获批，我们会确保中国与全球同步开展3期临床研究 —— 2021~2023年，我们在中国获批的产品及适应症中，有超过三分之一都是通过与全球同步开展关键临床研究这一路径引入中国的。此外，我们也将逐步同步参与到全球的早期开发。

对于与全球同步开发的产品或适应症，我们的目标是在3个月内与首个递交NDAs/BLAs（新药/生物制品许可申请）的全球主要市场同步递交；对于能够最大化患者获益的产品或适应症，我们还将力争更快地递交新药申请，例如，消化道肿瘤是中国的高发瘤种，我们用于治疗胃癌一线和食管癌一线的免疫肿瘤药物，在中国注册申报的时间和美国都仅间隔2周。胃癌一线适应症在中国的获批时间距离美国获批仅4个半月，食管癌一线则更快，仅1个月。

其次，创新的根本目的是让患者获益。一个创新药物经过研发、获批之后，就是要尽快让患者“用得上、用得起”。因此，我们会在中国多层次的医疗保障体系中加速准入，包括医保、个人商保以及惠民保、早期准入等，让更多患者能够更快、并且可持续地获益于我们的创新药物。以医保为例，我们的利布洛泽和热珀西亚都是在获批后一年内被纳入国家医保药品目录的。

第三，我们会积极地探索不同模式、各个阶段的创新合作机会，立志成为中国生物医药产业生态圈中值得信赖的合作伙伴。战略实施至今，我们已经取得了一些里程碑进展，包括：从联拓生物获得在中国及其他部分亚洲市场开发和商业化玛伐凯泰的独家权利；与百利天恒全资子公司SystImmune就一款潜在的同类首创EGFR/HER3双特异性抗体药物偶联物（ADC）BL-B01D1达成独家许可与合作协议；探索环码生物的环形RNA技术在某治疗领域应用的可行性等。

最后，人才很重要，因为人才是实现以上三点的基石。研发方面，我们一直持续在肿瘤学、血液学、免疫学、心血管这些核心领域打造一支拥有卓越战略思维和执行力的全职能开发团队。此外，基于神经精神病学和神经退行性疾病领域存在的巨大且未被满足的医疗需求，不久的将来，我们还会在中国将研发能力拓展至神经科学领域。

百时美施贵宝在中国的长期战略是非常明确的。接下来，我们仍会以患者为中心、以创新为核心竞争力，将更多创新产品更快地带给更多中国患者。

研发客：百时美施贵宝的研发策略具体是怎样的？在与总部沟通中国生物医药产业发展情况的过程中，您如何介绍中国优势，以便让总部的资源更多倾斜到中国来？甚至把更多早期研发项目放在中国？

朱正缨：

百时美施贵宝全球的研发战略是在整个药物开发的生态系统中，始终从患者的需求出发，充分发挥我们在核心治疗领域的科学领导力，通过差异化的技术平台，开发最具革新性的药物，并依托卓越的研发生产力和人才创新力，加速将这些创新药物带给患者。

我们在中国的研发战略与全球是一脉相承的。执行上，我们则会在核心治疗领域中，更聚焦于中国迫切且未被满足治疗需求的疾病。除了前面提到的，我们还会聚焦骨髓增生异常综合症、溃疡性结肠炎、神经退行性疾病和神经精神疾病等。

近几年来，临床研发都在强调并践行“加速”。在百时美施贵宝“中国2030战略”中，通过参与全球同步开发、借助境外数据先行申报、开展中国或区域独立临床研究等多种方式，我们致力于加速推动开发和新药上市申报的工作。

其中，对于与全球同步开展的临床研究项目，在一些中国患者人群基数较大的疾病领域，中国有着丰富的临床治疗实践经验，更早地把中国患者的需求以及中国洞察纳入早期研究设计中，对于整个创新药物的开发是非常有帮助的。因此，在和总部的沟通中，除了强调中国生物医药产业的市场潜力、药品监管与审批流程的优化、中国研究者的创新热情和专业能力之外，巨大且未被满足的患者需求，以及在相关疾病领域的中国临床实践经验，都是我们会去重点强调的。

通过更多、更快地参与早期临床项目，我们将以中国经验在策略层面支持全球产品的开发，这也有利于我们在研发成功后更快地将这些创新药物带给中国患者。

“历史上管线最丰富的时期”

朱正缨所说的“加速研发”并非空中楼阁，而是建立在百时美施贵宝多元化的产品管线基础之上。在采访中，她强调公司目前正处于“历史上管线最丰富的时期”，这一“丰富”体现在所覆盖疾病领域的广度，以及百时美施贵宝在每个领域的研究深度之上。“在全球重点布局的产品及适应症中，中国将发挥举足轻重的作用。”

百时美施贵宝在2024 J.P. Morgan大会上所分享的发展战略

朱正缨博士提及的“丰富”和百时美施贵宝中国发挥的作用，或可从百时美施贵宝在几个核心治疗领域的布局进展中窥见一斑：

肿瘤学：以全球首个PD-1抑制剂纳武利尤单抗为基础的免疫治疗目前已经在中国获批了6个瘤种的9个适应症，持续拓展了其在中国高发瘤种中的早期应用和全线布局。而在现有布局基础上，百时美施贵宝还计划把全球首创的抗LAG-3复方抑制剂加速引入中国，目前中国已经加入了全球多中心的黑色素瘤3期临床研究。

血液学：中国已经同步参与了罗特西普更多适应症的全球3期临床研究，包括α-地中海贫血、骨髓增生异常综合症、骨髓纤维化等。这些适应症的获批，将会最大化这款全球首创的红细胞成熟剂的价值。在血液肿瘤方面，百时美施贵宝在过往超过25年的深耕经验之上，正在靶向蛋白质降解的管线中开发多款针对不同靶点蛋白的创新CELMoD，这些CELMoD产品组合有望推动包括多发性骨髓瘤、淋巴瘤在内的多个血液学领域疾病的治疗方式；而其在实体肿瘤中的应用也已经开始探索。

免疫学：去年，百时美施贵宝已经在中国获批了用于治疗成人复发型多发性硬化的奥扎莫德以及用于治疗中重度斑块状银屑病的氘可来昔替尼片。在其“中国2030战略”规划中，奥扎莫德的适应症还包括溃疡性结肠炎，而氘可来昔替尼片的适应症还包括银屑病关节炎与系统性红斑狼疮，且中国已经参与了这两项适应症的全球临床研究。此外，百时美施贵宝还在积极评估一款小分子溶血磷脂酸受体1（LPA1）拮抗剂用于特发性肺纤维化和进行性肺纤维化的疗效，中国已经开启了这两个适应症的3期临床研究。

心血管疾病：百时美施贵宝以131亿美元收购Myokardia获得的玛伐凯泰以及同样针对心肌病和心衰疾病的MYK-224；并正在和杨森合作评估在研口服XIa因子（FXIa）抑制剂Milvexian用于缺血性卒中、急性冠状动脉综合征、房颤这三大心血管适应症的治疗。

神经科学：2023年，百时美施贵宝通过收购Karuna获得了KarXT，是精神分裂症的潜在同类首创疗法，可作为阿尔茨海默病精神病的辅助疗法和首创疾病治疗，并有望用于其他神经精神适应症。据了解，其还拥有多款处于早期开发阶段的针对神经退行性疾病和神经精神疾病的药物。

研发客：可以看到，百时美施贵宝的管线中有不少是通过近年来一系列合作交易获得的。在全球，通过收购获得了一系列创新产品和管线。在中国，也有您刚刚提到的一些合作。合作对于百时美施贵宝发展战略而言，意味着什么？百时美施贵宝在选择合作伙伴时主要会考虑哪些因素？朱正缨：在生物医药的发展过程中，开放合作是永恒的主题。成功和积极的对外合作是百时美施贵宝持续创新和发展的动力之一。在百时美施贵宝“中国2030战略”中，合作也是我们取得管线发展和商业化成功的重要驱动力。我们相信，在整个药物开发的生态系统中，相较于药物从哪里来，满足患者迫切且未被满足的需求更为重要。在选择合作时，信任与共识是基础。我们主要会围绕“战略、创新、价值”三个方面进行评估和考虑：首先，创新资产所在的治疗领域是否契合百时美施贵宝的战略，也就是肿瘤学、血液学、免疫学、心血管、神经科学这些百时美施贵宝的核心治疗领域。其次，是否具备强大的科学实力、是否有潜力成为某个治疗领域的First-in-Class或Best-in-Class。第三，是否能为患者带来长期价值。以获批用于梗阻性肥厚型心肌病的玛伐凯泰为例，去年10月，我们从联拓生物获得在中国大陆及港澳台地区、新加坡、泰国开发和商业化玛伐凯泰的独家权利。对于中国市场而言，这不仅拓展了我们“中国2030战略”中的核心治疗领域，也进一步印证了我们在中国加大投入的决心。在肥厚型心肌病领域，过去近半个世纪以来一直缺乏针对性的创新治疗选择。患者以往只能接受非特异性药物治疗，但这并不是针对病因的治疗。还有就是侵入性治疗，包括外科室间隔心肌切除术和经皮腔内室间隔心肌消融术，治疗难度高、风险大。玛伐凯泰是全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，可靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，从而减轻心肌的过度收缩，并改舒张功能。正是因为这款药物的革新性，美国FDA和中国药监局都授予了玛伐凯泰突破性治疗药物的资格。去年还在美国摘得了享有“医疗界诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”。

希望与本土药企实现优势互补

研发客：中国本土创新生物技术公司快速崛起的背景下，您如何看待跨国公司在中国发展的优势？朱正缨：在全球生物医药产业高速发展的格局中，中国已经成为举足轻重的一员。近年来，随着国内科学创新水平的逐步提升和成熟，中国涌现出了一批具有出色研发创新能力的本土生物医药企业。我们可以欣喜地看到，中国创新的质和量都在不断提升，并日益受到大家的认可。另一方面，中国政府对“外资投资”的持续鼓励，使得像百时美施贵宝这样的全球生物医药企业能够有广阔的发挥空间。立足于各自的优势和不同模式的合作，跨国企业有望与本土药企实现优势互补，推动更多创新药物的研发、创新转化、甚至“走出国门”。从研发的角度具体来看，我们都知道药物的开发是一个需要强大专业能力、巨大资源投入以及多年经验累积的工程，在外部环境变化加剧的当下，通过合作，像百时美施贵宝这样的全球生物医药企业可以凭借百年传承的创新基因以及强大的研发团队，在有限的时间窗口内，以更快的方式推动创新研发，从而给患者带来最大化的创新产品价值。“中国2030战略”是我们对中国的医疗健康和创新做出的一项长期承诺，也是我们根植中国、持续发展的重要基础。像之前提到的，我们已经在过去四年中取得了一系列的成果；在未来，我们的重点就是继续坚持高效的执行，延续并深化这一战略，真正将全球同步的研发做深、做扎实，让更多中国患者从我们的创新产品中获益。我相信，中国生物医药产业的蓬勃发展会吸引更多引领创新、富有竞争力的行业伙伴持续加大投入。不论是跨国药企、本土药企还是新生代药企，凭借各自创新推动行业迈向高层次、高水平的发展，能够促进良性竞合、激发创新潜能、实现多方共赢。研发客：您早年曾在百时美施贵宝工作过相当长的一段时间，此后也在中国生物技术领域的罗欣药业、云顶新耀有过不同的职业尝试。如今再次回归百时美施贵宝并肩负重任，请分享一下心路历程。朱正缨：我的职业生涯初期是一名临床医师，当时的工作是“个体化”的，根据接诊的每一位患者的不同情况进行针对性的诊断和治疗。在美国德克萨斯大学西南医学中心完成博士后研究后，我开始思考未来的方向并意识到，与临床工作相比，从事研发工作从某种角度来说，可以产生更广泛的影响，因为无论在哪个国家做研发，最终都将惠及全球患者。这种能影响更广大病患的可能性吸引了我，使我决定从职业医生转向工业界。进入工业界后，我一直在思考如何最大化地利用我的所学和经历来服务患者群体、公司以及行业。无论是之前在百时美施贵宝从中国、亚太再到全球的职能角色转变，还是在罗欣和云顶新耀的经历，乃至这次重返百时美施贵宝，每一次转变都在寻求新的进步、提升、成长和突破。这是我的人生哲学和追求。研发客：访谈中，我深刻感受到您的热情。您这种热情与动力源自于何处？在工作中又是如何应对和克服挑战的？朱正缨：热爱是永远的动力。我热爱研发新药以治病救人这一事业，同时一直追求创新突破 —— 创新，让我保持兴奋。因此，我热爱并珍惜自己的工作，这是我永恒的动力源泉。面对挑战时，我坚信解决问题的办法总比困难多。无论是资源、管线、人才还是临床等环节，我都会积极寻找解决方案。经历过挑战后，往往会有种轻舟已过万重山的感觉；相反，当我的状态感觉过于舒适时，就会思考是否应考虑接受下一个挑战。挑战对我来说是正向的激励。研发客：对于百时美施贵宝中国研发团队，您未来的期望是什么？您计划如何实现这些期望？朱正缨：作为中国医药创新生态系统一员，我希望与百时美施贵宝中国研发团队携手，不断在中国生物医药产业生态系统的发展中提升自身能力，并推动行业的进一步发展，在中国生物医药的创新历程中留下印记。为此，我们需在个人能力与团队协作上实现突破，特别是提升研发能力 —— 不仅要有在中国做研发的能力，更要具备全球研发视野。实际上，目前我们的中国研发团队中就有不少岗位已经承担了全球开发的部分职能，我们希望在进一步推动全球同步研发的过程中，持续加强我们的人才储备，让团队在这个过程中得到全面的成长和提升。随着中国本土创新能力越来越强，一定需要这样一群能够将产品带向全球的中坚力量。我希望能够和团队一起往这个方向努力，不仅将百时美施贵宝的创新产品带给中国患者，实现最大化价值，也推动中国创新走向世界。

编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com 总第2173期访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看www.PharmaDJ.com