2024年12月18日，Ryoncil®凭借其创新性和临床有效性，成为了FDA批准的首个MSC（干细胞）疗法。终于在2025年2月26日，Mesoblast Limited（纳斯达克股票代码：MESO；ASX：MSB）公告了其革命性产品Ryoncil®（remestemcel-L）的定价策略。

关于FDA批准的首个间充质干细胞治疗产品—Ryoncil®

Mesoblast的首席执行官Silviu Itescu博士在公告中表示：“我们深感自豪，经过美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Ryoncil®，将在未来几周内，为那些急需救命治疗的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）儿童患者提供全新的治疗选择。这一疗法已展现出对高危患者的长期生存益处，我们期待它能为美国各大专业移植中心的患者及其医疗团队带来显著的疗效和价值。”

Ryoncil®的上市，是对治疗SR-aGvHD这一高致死率疾病的一大突破。2024年12月18日，Ryoncil®凭借其创新性和临床有效性，成为了FDA批准的首个MSC疗法。

它是目前首个且唯一一个针对2个月及以上儿科患者（包括青少年）的SR-aGvHD治疗方法。在美国，每年约有375名儿科患者被诊断为SR-aGvHD，而移植后12个月内因该病死亡的儿童，其治疗费用高达约250万美元，比存活下来的患者高出180万美元。

在临床试验中，Ryoncil®展现出了令人鼓舞的疗效：在对54名患有SR-aGvHD（89%为C/D级）的儿童进行的3期试验中，使用该疗法在第28天取得了70%的总体反应率（ORR），4年生存率达到49%，仅有14%的患者死于aGvHD。

根据健康经济模型评估，使用Ryoncil®的患者，其总收益（包括长期生存收益、成本抵消和成本节约）预计在320万至410万美元之间。

重点——

Mesoblast已确定Ryoncil®治疗儿童SR-aGvHD的推荐剂量为2×10^6 MSC/kg体重，通过静脉输注，每周两次，连续4周。

同时，该疗法的批发采购成本（WAC）为每次静脉输注194,000美元，且与患者的体重无关。

为确保所有患者都能获得这一可能挽救生命的治疗，Mesoblast建立了MyMesoblast™综合性患者服务中心，协助患者和医疗机构获取保险、财务援助和准入计划。

在商业执行方面，Mesoblast正与美国前45家中心合作，这些中心承担了美国80%的儿科移植手术。Ryoncil®将由Cencora分销，利用其先进的低温物流能力和存储基础设施，确保产品能够高效、安全地送达美国各治疗中心。

Ryoncil®的应用前景不仅限于儿童SR-aGvHD。在炎症性肠病（IBD），特别是克罗恩病（CD）的治疗中，它也展现出了巨大的潜力。

在美国，儿童CD患病率约为60,000-80,000，每年新发病例约7,000名。超过60%的成人和儿童CD患者无法通过抗TNF药物实现缓解。近期一项针对成人的试点研究表明，通过直接内窥镜注射remestemcel-L到炎症区域，生物耐药患者取得了积极成果。

Mesoblast计划进一步评估Ryoncil®在治疗药物难治性儿科CD患者中的免疫调节作用。

对于成年SR-aGvHD患者，Mesoblast正与美国血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）合作开展关键试验。

该网络由美国国立卫生研究院（NIH）资助，负责美国约80%的同种异体骨髓移植（BMT）。在至少使用过一种附加药物（如芦可替尼）但治疗无效的SR-aGvHD成人患者中，100天内的生存率仍低至20-30%。相比之下，在25名对至少一种附加药物无反应的SR-aGvHD成人患者中，使用Ryoncil®治疗后，100天生存率达到了73%。

除了Ryoncil®，Mesoblast的另一款产品Revascor®（rexlemestrocel-L）在治疗射血分数降低的慢性心力衰竭 (HFrEF) 和持续性炎症、治疗儿童先天性心脏病-左心发育不全综合征、治疗与退行性椎间盘疾病相关的慢性腰痛等适应症方面也展现出了优秀的治疗潜力，公司管线如下：

展望未来，Mesoblast将继续致力于推动其创新疗法的研发和商业化进程，为全球更多患者带来希望和治疗选择。随着Ryoncil®的正式上市和定价的确定，Mesoblast正站在一个新的起点上，引领着细胞治疗领域的新篇章。

文章来自mesoblast官网