克罗恩病（ped CD）是一种累及肠道全层的慢性炎症性疾病，该病的慢性病程、迁延不愈以及易复发，又可合并肠外表现，并发症（如狭窄、瘘管或脓肿）可致手术等特性极大地影响了患者的生活质量。对于儿童患者而言，由于慢性腹泻、食欲减退及慢性消耗导致的营养障碍会严重影响其的正常生长和青春期发育，表现为严重的发育迟缓，给患儿及其家庭带来重大的治疗、经济和心理负担。儿童克罗恩的传统治疗，包括使用全肠内营养和皮质类固醇诱导缓解以及使用免疫调节剂进行持续药物治疗，但仍有部分患儿对传统治疗无应答甚至会因治疗加重生长障碍，临床亟需更有效的诱导和维持缓解的疗法和药物。

近日获悉，中国国家药品监督管理局(NMPA)已于2021年4月20日批准修美乐（阿达木单抗注射液）用于治疗对对糖皮质激素或免疫调节剂（例如硫唑嘌呤、6-巯基嘌呤、甲氨蝶呤）应答不足的6岁及以上的中重度活动性克罗恩病的患儿减轻症状和体征，诱导和维持临床缓解。该药物是目前中国大陆唯一获批的、可全程通过预填充式注射装置皮下注射治疗该疾病的全人源TNFα单克隆抗体，为患者提供了一个新的治疗选择。这是该药物在华获批的第八个适应症，也是其在儿科领域获批的第三个适应症。

此次阿达木单抗注射液儿童克罗恩病适应症的申请获得了国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)减免中国注册临床试验资格。其获批是基于两项评估其治疗ped CD的疗效和安全性的关键性全球随机双盲3期临床研究IMAgINE1和其开放性拓展研究IMAgINE2。IMAgINE1研究显示，阿达木单抗开放性诱导治疗后（剂量：≥40kg的受试者为160/80mg，<40kg的受试者为80/40mg），双盲维持剂量方案（低剂量10mg，BW<40kg，或20mg，BW≥40kg；标准剂量20mg，BW<40kg，或40mg，BW≥40kg）可有效诱导和维持中重度CD的6至17岁儿童受试者的临床缓解至第52周。IMAgINE2研究纳入成功完成为期52周的IMAgINE1研究受试者（包含部分既往英夫利西单抗暴露患者），长达240周的阿达木单抗治疗维持稳定的临床缓解和应答率。IMAgINE2 研究中，既往IFX 暴露并不影响受试者的临床缓解和应答率。两项研究期间均未观察到新的安全性信号。

艾伯维全球副总裁、中国区总经理欧思朗表示：“得益于中国加速儿童创新药物审评审批的支持性政策的有效实施，此次第三个儿童适应症—儿童克罗恩病适应症快速获批，有望为中国患儿及其家庭带来更优质、更便捷的治疗体验。作为免疫学领域的领导者，艾伯维不断努力兑现‘在华引入更多适应症，提升患者特别是儿童患者的体验’的承诺；同时，我们也正在积极推进该领域更多的创新疗法在中国落地，期待能满足不同患者的治疗需求。”

据悉，目前，国际上已有包括美国和欧盟在内的86个国家和地区批准阿达木单抗注射液用于儿童克罗恩病患者。