国产注射用曲妥珠单抗2024年7月5日，国家药品监督管理局批准我国药企研发的注射用曲妥珠单抗上市，适用于人表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌、HER2阳性的转移性乳腺癌及HER2阳性的转移性胃癌患者。
HER2是存在于肿瘤细胞表面的跨膜酪氨酸激酶受体，有20%~30%乳腺癌和约15%的胃癌患者存在HER2基因扩增和过度表达。近年来，分子靶向治疗药物，尤其是曲妥珠单抗的广泛应用，为HER2阳性乳腺癌治疗带来了突破性进展。曲妥珠单抗通过特异性结合HER2受体，有效阻断肿瘤细胞的增殖信号，显著提升了患者的生存率。目前，曲妥珠单抗在晚期患者的一线治疗中获得了美国国家综合癌症网络和中国临床肿瘤学会等权威指南的首选推荐，其在新辅助与辅助治疗中的明确推荐，也进一步证实了其在HER2阳性乳腺癌治疗中的基石地位。据统计，2016年中国乳腺癌新发病例数约31万例，2016年胃癌新发病例达40万例，我国有数量庞大的患者群体。因患者为接受治疗承担的经济负担较重，所以需要更多的治疗选择，国产注射用曲妥珠单抗的上市，有望降低患者负担，增加药物可及性。
此次获批是基于QL1701-002研究成果，这是一项多中心、随机、双盲、阳性药对照的Ⅲ期临床试验，纳入了473例未经治疗的HER2阳性转移性乳腺癌患者，对比了曲妥珠单抗生物类似药或原研曲妥珠单抗联合多西他赛治疗的有效性与安全性。在疗效评估方面，曲妥珠单抗生物类似药组与对照组在24周时的客观缓解率分别为59.7%和56.1%[RR 1.065，处于预设的等效界值内（0.8~1.25）]，这一结果充分证明了曲妥珠单抗生物类似药与原研曲妥珠单抗在疗效上的相似性。此外，试验组和对照组的中位无进展生存期分别为8.3个月和8.4个月，两组的疾病控制率在各个时间点也显示出良好的一致性，进一步证实了齐鲁曲妥珠单抗生物类似药的疗效。在安全性评估方面，曲妥珠单抗生物类似药同样展现出与原研曲妥珠单抗相似的安全性。两组间的不良事件发生率无明显差异，包括3级以上的不良事件、严重不良事件、导致治疗中断或停止的不良事件等。
全球首创：戈利昔替尼胶囊近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准了国内1类创新药戈利昔替尼胶囊上市，该药单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。
戈利昔替尼是一种JAK1抑制剂，可通过阻断Janus激酶/信号传导及转录激活蛋白（JAK/STAT）通路，抑制肿瘤细胞中STAT3磷酸化及相应信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。该药品的上市为外周T细胞淋巴瘤成人患者提供了新的治疗选择。
淋巴瘤是目前世界上发病率增长速度最快的癌症之一，其中PTCL是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的高度异质性的恶性肿瘤，在所有淋巴瘤中生存率最低，且侵袭性极强，患者复发风险很高。其中复发/难治性PTCL患者的预后极差，3年生存率仅为23%，中位总生存期仅5.8个月。且既往临床常用药物疗效极其有限，单药治疗r/r PTCL的整体客观缓解率均不及30%。
戈利昔替尼的创新在于开创了全球首个通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的全新作用机制，是全球首创且唯一获批的淋巴瘤领域高选择性JAK1抑制剂。
在2023年6月6日的美国临床肿瘤学会年会上，研究学者口头报告了JAK1抑制剂戈利昔替尼治疗r/r PTCL的全球研究数据。在88例接受标准治疗失败的患者中，戈利昔替尼的客观缓解率达到44.3%，其中有21例取得了完全缓解（23.9%），可以有效的覆盖多种常见的PTCL病理亚型。在安全性方面，最长的治疗持续时间是18个月，主要的不良反应是血液学指标异常，但是在临床上可以进行有效的监控和管理。
来源丨中国国家药监局官网
编辑丨王申冲
审核丨卢璐
