数据新进展：处于3期阶段丝裂霉素缓释水凝胶制剂UGN-102用于治疗LG-IR-NMIBC（低级别中风险非肌层浸润性膀胱癌），公布ENVISION试验次要终点，达到CR的患者的12个月DOR为82.3%；处于1/2期阶段AOC药物TfR1-DUX4 siRNA AOC 1020/Del-brax用于治疗FSHD（面肩肱型肌营养不良症），公布FORTITUDE试验数据，DUX4调控基因减少50%以上，且功能呈现改善趋势
数据新挫折：处于2期阶段小分子大麻二酚CardiolRx用于治疗RP（复发性心包炎），主要终点有显著疗效，但间接比较弱于现有疗法；处于2/3期阶段κ阿片受体合成肽激动剂difelikefalin用于治疗NP（感觉异常性背痛）中重度瘙痒，KOURAGE-1 研究A部分在瘙痒方面没有显著改善，公司将停止NP项目，连续暴跌3天
20240610-20240614 美股龙虎榜
20240610-20240614 美股蛇猫榜
1
UroGen Pharma/URGN
2024年6月13日，UroGen公司宣布处于3期阶段丝裂霉素缓释水凝胶制剂UGN-102用于治疗LG-IR-NMIBC（低级别中风险非肌层浸润性膀胱癌），ENVISION试验次要终点，达到CR的患者的12个月DOR为82.3%。
这可能是一个潜在被收购公司，潜在买方可能是辉瑞。
2
Avidity Biosciences/RNA
2024年6月12日，Avidity Biosciences公司宣布处于1/2期阶段AOC药物TfR1-DUX4 siRNA AOC 1020/Del-brax用于治疗FSHD（面肩肱型肌营养不良症）的FORTITUDE试验数据，DUX4调控基因减少50%以上，且功能呈现改善趋势。
●计划加速启动FORTITUDE试验的注册队列
●AOC 1020/Del-brax是首个针对FSHD根本病因的试验性疗法，在多个DUX4调控基因组中平均减少了50%以上（4个月，2mg/kg）
●接受AOC 1020 2mg/kg治疗4个月的患者表现出功能改善趋势，包括肌肉力量、可达工作空间以及患者和临床医生报告结果的积极趋势
●AOC 1020数据显示其安全性和耐受性良好，所有不良事件均为轻度或中度
这可能是一个潜在被收购公司。
3
ProKidney/PROK
2024年6月11日，ProKidney公司宣布平价配股筹集1.3亿美元，该司核心品种为处于3期阶段自体肾细胞疗法rilparencel正在评估其是否有助于保留肾衰竭风险较高的糖尿病患者的肾功能。
4
Cardiol Therapeutics/CRDL
2024年6月13日，Cardiol公司宣布处于2期阶段小分子大麻二酚CardiolRx用于治疗RP（复发性心包炎）的积极顶线数据，主要终点有显著疗效，但间接比较弱于现有疗法。
NRS评分从基线的5.8，在第8周时，减少到2.1，平均减少了3.7。平均CRP从基线的5.7mg/dL，在第8周时，减少到0.3mg/dL。
下图是现有疗法IL-1抑制剂rilonacept的FDA label数据。
5
Cara Therapeutics/CARA
2024年6月12日，Cara公司宣布处于2/3期阶段κ阿片受体合成肽激动剂difelikefalin用于治疗NP（感觉异常性背痛）中重度瘙痒，KOURAGE-1 研究A部分在瘙痒方面没有显著改善，公司将停止NP项目，连续暴跌3天。
6
Rezolute/RZLT
2024年6月13日，Rezolute公司宣布折价配股筹集6000万美元，该司核心品种为处于3期阶段胰岛素受体抗体RZ358用于治疗先天性胰高血糖症（HI）。
7
Vaxart/VXRT
2024年6月13日，Vaxart公司宣布获得BARDA高达4.53亿美元的资助，用于资助处于2期阶段口服COVID-19疫苗用于预防COVID-19，并溢价配股筹集4000万美元，但稀释严重。
8
Tonix Pharmaceuticals/TNXP
2024年6月12日，Tonix公司宣布折价配股筹集400万美元，该司核心品种为处于3期阶段舌下环苯扎林TNX-102 SL用于治疗纤维肌痛。
9
Gain Therapeutics/GANX
2024年6月13日，Gain公司宣布折价配股筹集1100万美元，该司核心品种为处于1期阶段GCase变构调节剂GT-02287用于治疗GBA1-PD（帕金森病）。
声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。
