数据新进展：处于1b/2a期AAV9基因疗法BB-301用于治疗OPMD（眼咽型肌营养不良症），公布首例患者的中期阳性数据；处于2期阶段CD3单抗foralumab鼻腔内注射用于治疗na-SPMS（非活动性继发性进展型多发性硬化症），公布定量PET数据，可减弱患有PIRA的MS患者的小胶质细胞活化和疾病进展；处于3期阶段lumateperone用于治疗MDD（重度抑郁症），公布顶线数据

数据新挫折：I类HDAC抑制剂Nanatinostat公布1期EBV+PTCL（外周T细胞淋巴瘤）结果；处于1期阶段玻璃体内注射阿昔替尼水凝胶植入剂AXPAXLI用于治疗NPDR（非增生性糖尿病视网膜病变），公布1期结果；处于3期阶段静脉注射加奈索酮用于治疗RSE（难治性癫痫持续状态），3期RAISE试验中期分析时未达到预定的停止标准

20240415-20240419 美股龙虎榜

20240415-20240419 美股蛇猫榜

1

Longeveron/LGVN

2024年4月17日，Longeveron公司宣布折价配股筹集600万美元，该司核心品种处于2期阶段同种异体MSCs细胞疗法Lomecel-B用于治疗HLHS（左心发育不全综合征）。

2

Benitec Biopharma/BNTC

2024年4月18日，Benitec公司宣布平价配股筹集4000万美元，并公布1b/2a期AAV9基因疗法BB-301用于治疗OPMD（眼咽型肌营养不良症）首例患者的中期阳性数据。

●针对OPMD基因疗法的首次疗效信号已得到证实，该病影响全球约15000名患者

●与研究观察性自然史部分进行的治疗前评估相比，BB-301促进了首例1b/2a期临床研究受试者的多项吞咽功能指标的改善

3

Viracta Therapeutics/VIRX

2024年4月15日，Viracta公司宣布处于关键2期I类HDAC抑制剂Nanatinostat用于治疗EBV+肿瘤的1期EBV+PTCL（外周T细胞淋巴瘤）结果。

●Nana-val（Nanatinostat与缬更昔洛韦联用）治疗组患者获得了更具有临床意义的抗肿瘤反应，意向治疗人群的ORR为50%，CR为20%（疗效可评估人群ORR为71%，CR为29%），且安全性总体可控

●Nana-val疗效显著优于Nanatinostat单药疗法，进一步验证了其“起效即杀伤”的作用机制

4

Bio-Path/BPTH

2024年4月18日，Bio-Path公司宣布折价配股筹集120万美元，该司核心品种为处于2期阶段脂质体包裹ASO prexigebersen用于治疗AML。

5

Vanda Pharmaceuticals/VNDA

2024年4月17日，Vanda公司拒绝要约收购，溢价收购，但比公司现金高不了多少，并采取为期1年的股东权利计划，公开市场买入股份超过10%的得负高开市场价格的2倍价格。

该司核心品种为处于商业化阶段的Fanapt®（伊潘立酮）用于急性治疗I型双相情感障碍。

6

Tiziana Life Sciences/TLSA

2024年4月18日，Tiziana Life Sciences公司宣布CD3单抗foralumab的新定量PET成像数据，可减弱患有PIRA的MS患者的小胶质细胞活化和疾病进展。

该司核心品种为处于2期阶段CD3单抗foralumab鼻腔内注射用于治疗na-SPMS（非活动性继发性进展型多发性硬化症）。

7

Intra-Cellular Therapies/ITCI

2024年4月16日，Intra-Cellular Therapies公司宣布非典型抗精神病药物lumateperone治疗MDD（重度抑郁症）的3期顶线结果。该商业化品种获批用于精神分裂症或双向抑郁症的抑郁发作。

●lumateperone 42mg在主要终点和关键次要终点方面均取得了统计学上显著且临床上有意义的结果

●与安慰剂相比，lumateperone 42mg组在第6周达到了MADRS量表总分相对于基线变化的主要终点（与安慰剂相比减少4.9分；p＜0.0001；Cohen’s效应大小ES=0.61）

●lumateperone 42mg还达到了第6周CGI-S量表相对于基线变化的关键次要终点（p＜0.0001；ES=0.67）

●在最早测试的时间点（第1周）就观察到了统计学上显著的疗效，并且在整个研究过程中，在主要终点和关键次要终点方面都保持了显著疗效

●QIDS-SR量表也显示出统计学上显著的疗效（p＜0.0001）

●良好的安全性和耐受性与之前的lumateperone试验基本一致

8

Ocular Therapeutix/OCUL

2024年4月18日，Ocular公司宣布处于1期阶段玻璃体内注射阿昔替尼水凝胶植入剂AXPAXLI用于治疗NPDR（非增生性糖尿病视网膜病变）的1期结果。

●AXPAXLI组46.2%的患者在40周时DRSS量表有1或2级改善，而对照组为0%

●40周时，AXPAXLI组无患者出现DRSS恶化，而对照组出现12.5%恶化

●AXPAXLI通常耐受性良好，未观察到炎症

和阿柏西普PANORAMA结果相比，疗效差太远

9

NRx Pharmaceuticals/NRXP

2024年4月18日，NRx公司宣布折价配股筹集200万美元，该司核心品种为处于2/3期D-环丝氨酸和鲁拉西酮的复方制剂NRX-101用于治疗自杀性双相抑郁症。

10

Calidi Biotherapeutics/CLDI

2024年4月16日，Calidi公司宣布折价配股筹集610万美元，该司核心品种为处于1/2期阶段装载溶瘤腺病毒的同种异体NSC细胞CLD-101用于治疗新诊断高级别胶质瘤。

1

Marinus Pharmaceuticals/MRNS

2024年4月15日，Marinus公司宣布处于3期阶段静脉注射加奈索酮用于治疗RSE（难治性癫痫持续状态），3期RAISE试验中期分析时未达到预定的停止标准，并考虑潜在的成本节约策略。

声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。