数据新进展：处于2期阶段溶瘤病毒（腺病毒递送HSV-tk）CAN-2409用于治疗边缘可切除PDAC（胰腺导管腺癌），公布2期中期数据；处于1/2期递送RORA的AAV基因疗法OCU410用于治疗GA（地图样萎缩），获安全监测委员会审查，开始招募中等剂量患者
数据新挫折：处于1/2期阶段新生抗原TIL cNeT用于治疗NSCLC和黑色素瘤，高剂量组≥100M未出现PR；处于1/2期阶段CD46 ADC FG-3246用于治疗mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌），公布1期单药主要结果；处于1期阶段LNP递送PCSK9基因编辑VERVE-101用于治疗高胆固醇血症，因观察到3级暂时性ALT升高AE和3级血小板减少SAE，中止招募，优先开发另一款LNP不同的VERVE-102药物；处于2期阶段GlyT1抑制剂bitopertin用于治疗EPP（红细胞生成性原卟啉症），公布2期AURORA研究顶线数据，达主要终点，部分次要终点没统计学意义；处于2/3期阶段个性化新抗原癌症疫苗GRANITE用于治疗一线治疗MSS-CRC（微卫星稳定性结直肠癌），公布2/3期研究的2期初步数据，总人群效果不显著；处于2期阶段B7H3 ADC药物MGC018用于治疗mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌），公布中期数据；处于2期阶段MNK抑制剂tomivosertib用于治疗1L NSCLC，2期KICKSTART试验主要终点PFS不具有统计学差异
20240401-20240405 美股龙虎榜
20240401-20240405 美股蛇猫榜
1
Candel Therapeutics/CADL
2024年4月4日，Candel公司宣布溶瘤病毒（腺病毒递送HSV-tk）CAN-2409加前药伐昔洛韦，联合标准治疗 (SoC) 放化疗用于治疗边缘可切除PDAC（胰腺导管腺癌）的2期临床最新中期生存数据。
●更新的阳性中期数据显示，在边缘可切除的PDAC中，使用CAN-2409实验性治疗后，估计中位总生存期显著改善至28.8个月，而对照组仅为12.5个月
●24个月后，接受CAN-2409治疗的患者的存活率为71.4%，而接受放化疗的对照组患者的存活率仅为16.7%。36个月后，两组存活率分别为47.6%和16.7%
●没有观察到新的安全信号，进一步证明CAN-2409的多次注射耐受性良好，没有剂量限制性毒性，也没有胰腺炎病例
●先前对切除的肿瘤分析表明，在使用CAN-2409后，PDAC组织中出现了密集的免疫细胞聚体体，包括CD8+、细胞毒性肿瘤浸润淋巴细胞和树突状细胞，证实了强大的抗肿瘤免疫反应被激活
2
Matinas BioPharma Holdings/MTNB
2024年4月3日，Matinas公司折价配股筹集1000万美元。该司核心品种为处于2期阶段脂质纳米晶体 (LNC)递送两性霉素B口服制剂MAT2203用于治疗隐球菌性脑炎的HIV患者。
3
MacroGenics/MGNX
2024年4月3日，MacroGenics公司提供2期TAMARACK研究的中期安全性数据，一种用于治疗mCRPC的B7H3 ADC药物MGC018。
更改了给药剂量和周期后，从以往的3.0mg/kg Q3W改成2.0mg/kg和2.7mg/kg Q4W，安全性有了大幅的提升。
下图为在2021 ESMO披露的Q3W的安全性，中位剂量为3。
下图为2024披露的Q4W的安全性，中位剂量为3。
然而，在2024年5月9日披露了最新的数据，中位剂量为5，安全性恢复到最初不好的水平，并且出现了5例死亡，股价暴跌-77.44%。
关于MGC018有这样的结果，十分谨慎的投资者，若留意到以下两点，大概率能避开这次的黑天鹤事件。
第一点见下图，2017年AACR。
第二点，最早Q3W剂量组的临床数据，更新到2021年就没更新了，这批患者的最新或者最终情况到底如何，只有公司自己才知道。
4
Vanda Pharmaceuticals/VNDA
2024年4月2日，Vanda公司宣布，处于商业化阶段的Fanapt®（伊潘立酮）用于急性治疗I型双相情感障碍，获FDA批准新增上述适应症。
5
Ocugen/OCGN
2024年4月5日，Ocugen公司宣布，处于1/2期递送RORA的AAV基因疗法OCU410用于治疗GA（地图样萎缩），获安全监测委员会审查，开始招募中等剂量患者。
●确定低剂量为安全且可耐受的剂量
●安全监测委员会批准继续进行中剂量组给药
ArMaDa研究的剂量递增阶段包括3个剂量水平，低剂量2.5×10^10 vg/mL，中剂量5.0×10^10 vg/mL，高剂量1.5×10^11 vg/mL。
6
BioLineRx/BLRX
2024年4月1日，BioLineRx公司宣布折价配股筹集600万美元，该司核心品种为处于商业化阶段CXCR4拮抗剂motixafortide用于多发性骨髓瘤自体移植的干细胞动员。
7
Achilles Therapeutics/ACHL
2024年4月4日，Achilles公司提供处于1/2期阶段新生抗原TIL cNeT用于治疗NSCLC（CHIRON研究）和黑色素瘤（THETIS研究）的最新数据，高剂量组≥100M未出现PR，之前2022年低剂量组曾出现过PR。
8
FibroGen/FGEN
2024年4月2日，FibroGen公司宣布处于1/2期阶段CD46 ADC FG-3246用于治疗mCRPC（转移性去势抵抗性前列腺癌），公布1期单药主要结果。
●≥1.2mg/kg剂量的患者，放射学mPFS为8.7个月
●≥1.2mg/kg剂量的患者，36%的患者PSA减少≥50%
●≥1.2mg/kg剂量的患者，放射学确认ORR为20%，mDOR为7.5个月
●可接受的安全性，不良事件与其它含有MMAE的ADC药物一致
单药有效性不够强。
9
Verve Therapeutics/VERV
2024年4月2日，Verve公司宣布处于1期阶段LNP递送PCSK9基因编辑VERVE-101用于治疗高胆固醇血症的最新进展。
●Heart-1试验表明，使用0.45mg/kg VERVE-101可使LDL-C降低高达73%
●在0.45mg/kg剂量组第六名受试者出现无症状3级暂时性ALT升高和血小板减少后，公司暂停Heart-1试验的受试者招募
●公司将优先开发VERVE-102，该产品使用与VERVE-101不同的LNP递送系统
该司将这些症状归咎于LNP。
10
Surrozen/SRZN
2024年4月1日，Surrozen公司折价配股筹集最高1.75亿美元，该司核心品种为处于1期阶段作用于wnt信号通路的R-spondin模拟物SZN-043用于治疗严重酒精性肝炎。
11
Disc Medicine/IRON
2024年4月1日，Disc公司宣布处于2期阶段GlyT1抑制剂bitopertin用于治疗EPP（红细胞生成性原卟啉症的2期AURORA研究顶线数据，达主要终点，部分次要终点没统计学意义。
●达到主要终点，与安慰剂相比，20mg和60mg剂量组的PPIX呈剂量依赖性、统计学显著降低
●20mg和60mg剂量组的光耐受性指标（包括关键次要终点）均有所改善，但与安慰剂组相比未达到统计学意义
●光毒性发应与疼痛的发生率随剂量增加而降低，与安慰剂相比，60mg剂量组具有统计学意义
●患者整体PGIC随剂量增加而改善，与安慰剂相比，60mg剂量组具有统计学意义
12
Gritstone bio/GRTS
2024年4月1日，Gritstone公司宣布处于2/3期阶段个性化新抗原癌症疫苗GRANITE用于治疗一线治疗MSS-CRC（微卫星稳定性结直肠癌）的2期初步数据，总人群效果不显著，细分高危人群效果显著。
●早期PFS趋势有利于GRANITE接受者，总体人群的HR为0.82（[95%CI,0.34-1.67[;62%删失），高危人群的HR为0.52（[95%CI,0.15-1.38];44%删失）；＞90%的高危患者有肝转移
●由于诱导化疗后ctDNA意外持续下降，短期分子反应（按方案定义）不具有参考价值；长期ctDNA反应与PFS趋势一致，且GRANITE组患者优于对照组患者
●GRANITE总体耐受性良好，不良事件可控；没有患者因不良事件而停用GRANITE
●预计2024第三季度将获得成熟PFS数据；预计2025年上半年将获得OS数据
13
eFFECTOR Therapeutics/EFTR
2024年4月4日，eFFECTOR公司宣布处于2期阶段MNK抑制剂tomivosertib用于治疗1L NSCLC，2期KICKSTART试验的主要分析结果，主要终点PFS不具有统计学差异，并且耐受性更差，≥3级TEAE，tomivosertib联合K药和安慰剂联合K药，分别为67%和37%。
声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。
