美国东部标准时间2025年3月6日，Neurotech制药公司宣布，美国FDA已批准Encelto(revakinagene taroretcel-lwey，前称NT-501)眼用植入物，用于治疗成人特发性2型黄斑毛细血管扩张症。这是FDA批准的首个专门治疗这种疾病的药物。预计将于6月份开始在美国上市。

2型黄斑毛细血管扩张症是一种成人双侧视网膜神经退行性疾病，会导致中央视力逐渐丧失。该疾病导致视网膜中椭圆体区的光受体丧失。随着病情的发展，患者会出现视力模糊、视力扭曲、阅读困难和中央视力丧失等症状。

Encelto是一种同种异体封装细胞基因疗法，旨在向视网膜长期持续释放重组人睫状神经营养因子，以帮助减缓疾病进展。睫状神经营养因子是由神经元和支持神经胶质细胞内源性产生的几种神经营养因子之一。外源性睫状神经营养因子被认为最初以Müller神经胶质细胞为目标，以触发一系列可能促进光受体存活的信号事件；不过，Encelto的作用机制尚不完全清楚。

Encelto的疗效在两项针对2型黄斑毛细血管扩张症成人患者的随机、多中心、假手术对照研究中进行了评估，即研究NTMT-03-A（NCT03316300；研究1）和研究NTMT-03-B（NCT03319849；研究2）。批准基于这两项研究的积极结果。

两项研究的患者均随机接受Encelto玻璃体内植入或标准手术步骤下的假手术。在研究1中，共120名患者随机分组，其中115名患者（Encelto组：58名；假手术组：57名）构成疗效分析人群。在研究2中，共119名患者被随机分组，其中113名患者（Encelto组：59名；假手术组：54名）构成疗效分析人群。

两项研究的共同主要疗效结果指标是通过谱域光学相干断层扫描(SD-OCT)评估的24个月内椭圆体区丧失面积（外部/内部，黄斑光受体丧失）的变化率。共同次要结果指标是从起始到第24个月椭圆体区破裂区域内微视野灵敏度总体丧失的平均变化。

两项3期研究结果表明，在植入植入物后，Encelto在24个月内显著减缓了患者黄斑光受体的丧失。在研究1中，24个月时，假手术组椭圆体区丧失面积增加了0.166mm²，显著高于Encelto组的0.075mm²。此外，假手术组从起始到24个月的总体视网膜敏感度丧失的平均变化为43.02dB，显著高于Encelto组的25.27dB。在研究2中，两项终点也观察到了类似趋势。

汇总数据显示，接受Encelto治疗的患者的椭圆体区丧失在2年内减少了36%，总体视网膜敏感度丧失减少了35%。

两项试验中，接受Encelto治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥2%）是结膜出血、暗适应延迟、异物感、眼痛、缝合相关并发症、瞳孔缩小、结膜充血、眼部瘙痒、眼部不适、玻璃体出血、视力模糊、头痛、干眼症、眼部刺激、白内障进展或形成、玻璃体漂浮物、严重视力丧失、眼分泌物、前房细胞、虹膜睫状体炎。

参考来源：‘Neurotech’s ENCELTO™ (revakinagene taroretcel-lwey) Approved by the FDA for the Treatment of Macular Telangiectasia Type 2 (MacTel)’，新闻稿。Neurotech Pharmaceuticals, Inc.；美国东部标准时间2025年3月6日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。