数据新进展：处于3期阶段TTR siRNA Vutrisiran用于治疗ATTR-CM（伴有心肌病的ATTR淀粉样变性），HELIOS-B试验中，在总体和单药治疗人群中，主要终点和所以次要终点均达到统计学意义；处于2期阶段重组KLK1 DM199用于治疗先兆子痫，披露科学原理、临床及临床前数据支持
数据新挫折：处于2期阶段1型CRAC通道小分子抑制剂Auxora用于治治疗急性胰腺炎，公布2b期CARPO试验的顶线数据；处于2期阶段LAG-3融合蛋白Eftilagimod alpha用于治疗1L HNSCC（头颈鳞癌），公布2期结果；处于2期阶段CXCR4拮抗剂mavorixafor用于治疗CN（慢性中性粒细胞减少症），公布2期6个月的结果，3名因胃肠AE而停药；处于1期阶段自体ROR1 CAR-T细胞疗法LYL797用于治疗TNBC，呼吸衰竭死人，肺转移有肺炎
20240624-20240628 美股龙虎榜
20240624-20240628 美股蛇猫榜
1
Alimera Sciences/ALIM
2024年6月24日，Alimera公司宣布，被ANI公司溢价收购，该司核心品种为处于商业化阶段氟轻松玻璃体内植入物ILUVIEN用于治疗DME（糖尿病性黄斑水肿）和NIU-PS（影响眼后节的慢性非感染性葡萄膜炎）。
2
KALA BIO/KALA
2024年6月27日，KALA公司宣布溢价配股筹集1250万美元，该司核心品种处于2期阶段KPI-012用于治疗PCED（持续性角膜上皮缺损）。
3
CASI Pharmaceuticals/CASI
2024年6月26日，CASI公司宣布溢价配股筹集1500万美元，该司核心品种处于1期阶段CD38单抗CID-103用于治疗MM（多发性骨髓瘤）。
4
Alnylam Pharmaceuticals/ALNY
2024年6月24日，Alnylam公司宣布处于3期阶段TTR siRNA Vutrisiran用于治疗ATTR-CM（伴有心肌病的ATTR淀粉样变性），HELIOS-B试验中，在总体和单药治疗人群中，主要终点和所以次要终点均达到统计学意义。
●总体和单药治疗人群的全因死亡率和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%
●在预先设定的次要终点中，总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%
●在6分钟步行测试、堪萨斯城心肌病问卷和NYHA等级中显示出临床显著的益处-疾病进展的关键测试
●在所有关键亚组中观察到一致的效果，包括基线Tafamidis
●表现出令人鼓舞的安全性，与既定概况一致
●sBLA将使用优先审评劵
5
DiaMedica Therapeutics/DMAC
2024年6月26日，DiaMedica公司宣布溢价配股筹集1150万美元，并披露科学原理、临床及临床前数据支持，拟开展2期阶段重组KLK1 DM199用于治疗先兆子痫。
●先兆子痫将于2024年第四季度由研究者启动2期临床
●预计2025年上半年出现关键概念验证结果
“多项证据表明DM199可以降低血压，与禁忌的小分子抗高血压药物不同，DM199是一种大分子蛋白质，已证明不会穿过动物胎盘屏障，这可能在妊娠期疾病方面带来显著的安全优势。”
“DiaMedica还完成了动物模型的生育力、胚胎胎儿发育以及产前和产后发育研究，这些研究证实了该药物对孕妇具有潜在的安全性。DiaMedica最近完成了一项针对怀孕大鼠的胎盘转移研究，其中DM199未穿过胎盘屏障。具体而言，DM199在母体血液中可检测到，但在胎儿血液中检测不到。”
6
CNS Pharmaceuticals/CNSP
2024年6月26日，CNS公司宣布折价配股筹集139万美元，该司核心品种处于2期阶段蒽环类药物Berubicin用于治疗胶质母细胞瘤。
7
CalciMedica/CALC
2024年6月27日，CalciMedica公司宣布处于2期阶段1型CRAC通道小分子抑制剂Auxora用于治治疗急性胰腺炎的2b期CARPO试验的顶线数据，第二天反弹25.71%。
基线不平，安慰剂组的炎症过度患者的比例比研究总体低12%。
主要终点，高炎症亚组患者才有效。
次要终点，中位时间，高剂量才有效；平均时间，中剂量、高剂量有效；高炎症亚组的平均时间，中剂量、高剂量有效。
次要终点，连高剂量都不是都有效，低剂量甚至更差。
8
Immutep/IMMP
2024年6月27日，Immutep公司公布处于2期阶段LAG-3融合蛋白Eftilagimod alpha用于治疗1L HNSCC（头颈鳞癌）的2期结果。
这次披露联合组（联合K药）和K药单药组在不同CPS评分的表现。
基线不平。
联合组CPS与ORR之间的关系没做出来，单药组也一样。数据难以借鉴，需要看更多数据才能解读联合组的联用机制。
和之前的2L HNSCC相比（联用K药），数据反而更差了。
9
X4 Pharmaceuticals/XFOR
2024年6月27日，X4公司宣布处于2期阶段CXCR4拮抗剂mavorixafor用于治疗CN（慢性中性粒细胞减少症）的2期6个月的结果，3名因胃肠AE而停药。
10
Lyell Immunopharma/LYEL
2024年6月26日，Lyell公司宣布处于1期阶段自体ROR1 CAR-T细胞疗法LYL797用于治疗TNBC的最新临床数据，呼吸衰竭死人，肺转移有肺炎。
11
Tonix Pharmaceuticals/TNXP
2024年6月27日，Tonix公司宣布折价配股筹集400万美元，该司核心品种处于3期阶段舌下环苯扎林TNX-102 SL用于治疗纤维肌痛。
12
Elicio Therapeutics/ELTX
2024年6月28日，Elicio公司宣布折价配股筹集1150万美元，该司核心品种处于1期阶段mKRAS G12D/G12R抗原肽癌症疫苗ELI-002 2P用于胰腺癌和结直肠癌的辅助治疗。
13
Aptevo Therapeutics/APVO
2024年6月28日，Aptevo公司宣布平价配股筹集275万美元，稀释严重，该司核心品种为处于1期阶段CD123/CD3双抗APVO436用于治疗前线AML。
14
Cingulate/CING
2024年6月28日，Cingulate公司宣布平价配股筹集186万美元，该司核心品种处于3期阶段右哌甲酯缓释制剂CTx-1301用于治疗ADHD（注意力缺陷多动障碍）。
15
Cassava Sciences/SAVA
2024年6月28日，Cassava公司宣布处于3期阶段FLNA激活剂Simufilam用于治疗轻中度阿尔兹海默病，前科学顾问涉嫌欺诈NIH，该科学顾问资助simufilam的早期开发工作。
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