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[太阳]罕见病症的患者这下有救了！
长期以来，罕见病由于发病率低、药物成本高等原因，一直得不到医疗领域的重视。
这就造成了罕见病症的患者，无论是治疗还是买药，都十分困难。国家也是深知这一点，于是在近期发布了新的医保目录，其中超过90种罕见病用药，被列入了医保的范围之中。
那么被列入新型医保的药物有哪些？这对于罕见病症患者来说，又意味着什么？
罕见病患者的处境根据数据显示，我国有着207项特殊的病症，被认定为罕见病。可截止2023年年底，我国才上市了75种罕见病药物，这就代表了许多百姓无药可用。
在国内买不到药怎么办？人们只好通过各种方式进行海外代购，但这样做的风险非常大，价格昂贵与遭遇欺骗还算小事，有些时候甚至要违反法律。
2020年，一场关于氯巴占案件的海外代购案件，就引起了人们的高度关注。当时有多个罕见病患者的家庭共同上书，请求当地有关部门批准氯巴占的进口与使用。
氯巴占最主要的功效，就是治疗儿童的难治性癫痫症。难治性癫痫病的治愈率非常的低，除了氯巴占以外，国内几乎没有可以稳定该症状的药物。
数据显示，全国患上难治性癫痫症的孩童，病死率高达20%左右，这就意味着染上这种症状的五个孩子之中，可能就有一个孩子因为此病，失去自己鲜活的生命。
难治性癫痫病在罕见病症之中，属于比较常见的一种，每当患者发病时，浑身都在抽搐，随时都可能遭遇生命危险。
可一直以来，国家对于罕见病以及二类精神药品的把控相当严格，受到市场的影响，这些药物一直没有在国内正式上市，想要购买的话，只好托人进行海外代购。
一般，罕见病患者并不具备传染力，所以许多国家与地区，只是通过一些强制性法律，来为罕见病患者在药品生产、医疗保障、社会保险、个人权益等多方面做出保障。
这些显然是远远不够的，虽然国家有着特殊的规定，但除了那些大型医院以及药店外，几乎没商家愿意售卖罕见病患者的用药。原因很简单，进价高收入低，而且有时药效过期，也卖不出去，这一步导致罕见病患者用药的困难。
截止2022年2月，我国已经有着2000多万罕见病患者，而且以平均每年新增患者20万的速度，持续上升着。这也意味着，解决罕见病患者用药的任务迫在眉睫。
信息来源：新华网——不忽视小群体!我国超90种罕见病用药进医保，2024年12月8日
是药，也是民生2022年6月份，国家卫生健康委员会以及国家药监局，联合发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。
这两种方案规定，允许一批罕见病药物，通过临时进口的方式，进入国内市场，以此来缓解罕见病患者无药可救的境地，而该方案也规定正式将氯巴占列为国产化药品之一。
虽然当时从国外进口的氯巴占，价格仍非常的高昂，但难治性癫痫病患者的家属，仍非常的激动。因为对他们来说，有药就是有了希望。
而在今年的国家新增医保药品目录中，难治型癫痫症患者们，梦寐以求的“救命药”氯巴占，终于进入了医保之中。尤其是一片只需几毛钱的价格，让无数受到此病折磨的人们激动不已。
除了难治性癫痫病外，还有一种罕见病之中的热门症状，同样受到了人们的关注，那就是睡眠性血红蛋白尿症（简称PNH）。
血红蛋白是维持人运转的重要元素之一，不同于先天性难治性癫痫病，该症状属于后天性。眠性血红蛋白尿症起病缓慢，前期几乎察觉不到，一旦爆发就会导致血管溶血、骨髓造血功能衰竭等等，对患者生命产生极大的威胁。
而治疗睡眠性血红蛋白尿症的药物，在早些年的国内，同样很难买到，这也导致了该病症的死亡率非常高，患者如果断药，几乎就是九死一生。
2021年3月，一位睡眠性血红蛋白尿症患者，突然遭遇了断药，眼看自己的生命即将走到尽头。他抱着最后一丝希望，向中国罕见病联盟求药。
人们被他的真诚所打动，于是北京协和医院与国家药监局，联合开展了一段艰难的求药行动。历经80多天的时间，总算从瑞士引进了，治疗睡眠性血红蛋白尿症的新型药物，总算挽回了这位患者的性命。
在今年新增国家医保药品目录中，治疗睡眠性血红蛋白尿症的神药——盐酸伊普可泮胶囊。同样被纳入了保障范围中，这意味着更多患上此病而用不起药的人，有了新的希望。
信息来源：光明网——不忽视小群体!我国超90种罕见病用药进医保，2024年12月8日
从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”除了以上提到的两种主流罕见病，还有脊髓型肌萎缩症、戈谢病、重症肌无力等罕见病用药，也被列入了医保范围内。
到目前为止，已经有90多种罕见病用药，被列入国家医保范围内。但仅仅这些仍远远不够，还有更多的罕见病患者，因无药可用导致生命受到威胁，目前有关部门仍在继续努力，以确保未来所有罕见病患者，都会感受到人间的温暖。
国家医保局从2018年成立以来，不断提高与改进百姓，在医疗方面的权益保障。尤其是针对那些饱受疾病困扰的中老年人，还为他们提供了免费看病与免费提供药物的服务，将患者们的健康放在首位。
除此之外，我国医疗领域的科研人员，仍在不停研发治疗各种疾病的特效药，其中主要就是罕见病的药物，确保让每一位患者都有康复的希望。
或许人们无法体会罕见病患者的痛苦与无助，但我们却可以为他们提供温暖与帮助。让所有患者康复不仅仅是医者们的心愿，也是大家共同的期望。
在关注“多数人”的同时，不要忘记“少数人”，这样国家才能够稳定的发展，社会环境也会更加的美好。
那么你认为国家对于罕见病患者的医保福利如何呢？欢迎在评论区留言讨论。
信息来源：新京报——创新药谈判成功率超90%，38款“全球新”进入新版医保目录，2024年11月29日
