托莱西单抗是一种由中国研发的新型降胆固醇药物，属于 PCSK9 抑制剂。托莱西单抗于2023 年 8 月在中国获批作为饮食辅助药物，现已成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024 年）》，自2025年 1月1日起正式实施。

托莱西单抗通过注射给药，已经在一些临床试验中显示出良好的效果和安全性，特别是针对家族性高胆固醇血症（一种遗传性高胆固醇疾病）和心血管风险较高的患者。

如何使用本品？

用法

采用一次性预充式自动注射笔，在腹部皮下注射，建议轮换注射部位。避开活动性皮肤疾病或损伤部位，如晒伤、皮疹、发炎或皮肤感染处。不得在同一注射部位同时注射本品与其他注射用药物，勿将本品与其他药品混合。使用前应当询问医师或药师，且应阅读并遵守使用说明。给药前观察溶液是否变色或有可见颗粒物，若有则不得使用。使用前将注射笔放置在室温至少 30 分钟。使用后将其放入防刺穿容器内，切勿回收容器，置于儿童无法触及之处。不得重复使用预充式自动注射笔，可咨询安全丢弃方式。

用量

推荐剂量有三种：150mg 每 2 周一次；450mg 每 4 周一次；600mg 每 6 周一次。若错过一次给药，需评估错过用药时间，进行后续治疗。错过给药怎么办？

150mg 每 2 周一次的方案：

错过不超 7 天

马上用药，按原来时间表继续。

错过超 7 天

马上用药，按这次用药时间重新定后续给药时间。

450mg 每 4 周一次和 600mg 每 6 周一次的方案：

错过不超 14 天

马上用药，按原来时间表继续。

错过超 14 天

马上用药，按这次用药时间重新定后续给药时间。

特殊人群如何用药？

老年患者：

65 岁及以上老年患者与 65 岁以下年轻患者相比，安全性和疗效无明显差异，如需用药，不用调整剂量。

肝肾功能不全患者：

轻度或中度肝肾脏功能不全患者无需调整剂量

托莱西单抗潜力几何？

一项名为的CREDIT-4 试验评估了托莱西单抗在中国高胆固醇血症患者中的疗效与安全性。303 例患者参与试验，结果显示，12 周内托莱西单抗组 LDL-C （“不利的脂蛋白”）水平下降 68.9%，远超安慰剂组的 5.8% ，更多该组患者实现 LDL-C 大幅降低。

但托莱西单抗作为新药，还存在一些问题。试验中患者尿路感染和高尿酸血症比例较高，原因不明；它对心血管结局的影响、长期安全性，以及在其他种族人群中的疗效和安全性，都需要进一步研究。

总体来说，托莱西单抗为中国高胆固醇血症患者提供了新选择，在血脂管理方面潜力较大，但还需要更多研究来明确其在不同人群中的作用，为临床使用提供更充足的依据。

不良反应

托莱西单抗注射液常见不良反应有：

注射部位：

疼痛、红肿、瘙痒、出血、红斑，多为轻度，持续时间短。

过敏：

皮疹、瘙痒、呼吸困难、荨麻疹等。

感染：

上呼吸道感染（咳嗽、流涕、咽痛）、尿路感染（尿路不适），可能有发热、尿频。

肌肉骨骼：

关节痛、背痛、肌痛，多为轻中度，无横纹肌溶解。

其他：

头晕、高血压、鼻咽炎、乏力、咳嗽、咽炎等。

反应因人而异，用药时留意自身状况，如有不适请立即咨询医生。

注意事项

储存条件：

请将自动注射笔置于原包装盒中于 2 ℃ -8 ℃ 冰箱中避光保存。请勿冷冻自动注射笔或使用冷冻或冷冻过的自动注射笔。如果从冰箱中取出，自动注射笔可在室温下（20 ℃ -25 ℃ ）储存于原包装纸盒中，避免日光直接照射，远离室内其他热源，并必须在 30 天内使用完毕。

使用注意事项：

请勿振摇自动注射笔。请勿使用发生跌落或破损的自动注射笔。请勿使用超过有效期的自动注射笔。请在您准备好注射时才能移除自动注射笔的透明护帽。在使用过程中遇到问题，请咨询专业医护人员。请将自动注射笔置于儿童看不见或接触不到的地方。

作者：南方医科大学珠江医院 钟瀚辉

审稿专家：南方医科大学珠江医院 邓勋