中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药审评证据体系已初步构建，其突出特点就是引入了人用经验，这也将是真实世界研究应用于中药新药研发的重要领域 在现行法规体系下，如果中医药理论支持、人用经验证据充分，中药研发可以豁免部分研究，这有助于缩短中药新药研发周期，节省成本，提高效率。 10月31日，在第二届博鳌国际药械真实世界研究大会期间，真实世界数据研究与中医药监管分论坛顺利召开。本次分论坛特别邀请了来自国内外政、产、学、研以及监管领域专家学者，围绕真实世界数据研究与中医药监管主题进行交流与研讨，来自政府部门、科研院校、企事业单位、新闻媒体等社会各界代表参加本次论坛。分论坛由北京中医药大学中药学院院长、中药监管科学研究院执行院长雷海民教授主持。 中医药真实世界研究服务中医药科学监管受到社会各界广泛关注。当下，中医药真实世界研究开启了哪些想象空间？还需突破哪些关键瓶颈？在这场持续3个小时的主题分论坛上，专家们结合自身科研工作经验，多维度分享了中医药真实世界研究的进展及展望。 实践不断丰富 真实世界研究与中医药的结合，是一片待挖掘的蓝海。 国家药监局药品审评中心中药民族药临床部周贝提出，中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药审评证据体系已初步构建，其突出特点就是引入了人用经验，这也将是真实世界研究应用于中药新药研发的重要领域。 真实世界研究对中药临床价值的挖掘具有重要意义。北京中医药大学国际循证中医药研究院执行院长刘建平教授认为，在中药新药研发中，要实现精准的临床定位，需将诸多问题结构化，以期将患者的需求和主诉转化为科研可以回答的问题。“这需要前期工作基础，最好是能开展一些真实世界研究，探索了解适用人群、疾病阶段等。如果贸然纳入受试者，可能会得不到结果。” 中国中医科学院临床药理研究所副所长高蕊教授强调，在现行法规体系下，如果中医药理论支持、人用经验证据充分，中药研发可以豁免部分研究，这有助于缩短中药新药研发周期，节省成本，提高效率。“人用经验的整理分析需要借助真实世界研究方法，国家药监部门也出台了一系列指导原则来支撑人用经验应用。” 挑战尚待解决 在分论坛上，专家们分析中医药真实世界研究的前景和机遇，也指出了面临的问题和挑战。 伦敦国王学院整合中医药中心主任徐启河教授介绍，在国际标准与规范领域，真实世界研究也受到了关注，包括CONSORT在内的机构正在积极开拓这一领域。尽管真实世界研究日益受到重视，但仍不足以取代随机对照试验，其作用在于被随机对照试验吸取借鉴，促使随机对照试验设计更为务实、包容、精准、创新。徐启河认为：“近十多年来，国际组织分工合作，在传统医药研发、随机对照试验、真实世界研究的标准规范制定及创新方面取得了长足进步，现在是做中医药研究的好时候。” 江西中医药大学刘红宁教授表示：“真实世界证据来源于真实世界数据，真实世界数据来源于对真实世界的观察。现在在观察真实世界方面缺乏中医药视角。因此，有一些真实世界数据无法获取。”例如，在进行胃肠内窥镜检查时，中医在看到胃肠炎症、息肉、溃疡的同时，能诊断气虚、血虚、阴虚、阳虚的证候，这就是中医的独特视角。刘红宁建议，在真实世界观察中引入中医视角，建立完善符合中医药思维的临床评价标准，遵循中医药规律，做好传统中药制剂监管。 数据获取问题是多位专家共同关注的。高蕊表示，中医的临床研究有其特殊问题，比如中医术语缺乏规范性，证候术语描述方式多样、辨证方式多样，尚未形成统一标准；中医干预方案混杂，涉及中药、中西医结合及联合非药物疗法等治疗方式。要规范进行中医人用经验数据的收集、治理及分析，除了遵循真实世界研究的共性标准，还需要结合中医人用经验的自身特点，继续完善、细化中医药真实世界研究的关键技术、标准和方法。 北京同仁堂研究院院长王志斌教授认为，真实世界研究与中医药临床实践在理念上有相通之处，都是基于理论与实践的辩证统一。我国系统性开展使用真实世界证据支持药品监管决策的研究尚处于起步阶段。 王志斌从中医药产业落地的视角，分享了同仁堂巴戟天寡糖胶囊、儿童清肺口服液真实世界研究实践案例，同时也提到了患者院外用药场景下数据的收集、利用问题，认为应该推动解决各方数据不愿共享、不敢共享、不能共享的难题。他表示：“如何构建一个多元信息整合平台，怎样进行软件存储数据的统一编码和使用，如何将良好的数据库用于临床实践，以及患者用药体验怎样实现客观化等，诸如此类的问题仍有待研究，真实世界研究方兴未艾。” 王志斌建议，应当加强“以患者用药体验为中心”开展中医药大数据研究。