2025年2月17日，国际顶尖医学期刊《自然医学》发表了题为Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma的文章，文中描述了一名神经母细胞瘤患者在CAR-T细胞治疗后获得长达18年以上的完全缓解。

该研究共纳入了19名复发/难治性神经母细胞瘤患儿，接受了表达靶向GD2的CAR-T细胞治疗。有11名患者在接受输注时病况处于活跃期。这11名患者中有3名患者达到完全缓解（CR），其中2名患者得到长期完全缓解，1名患者的完全缓解状态持续了8年，直至失访；另1名患者的完全缓解持续了18年以上。同时，另外8名（8/19）在CAR-T给药时没有疾病证据的患者中，5名（5/8）在输注后10至15年的最后一次随访中仍旧无病生存。15 年无事件生存率 (EFS) 为 31.6%，15 年总生存率 (OS) 为 36.8%。

该文章表明，CAR-T细胞疗法治疗实体瘤患者具有持久性效益。

了解什么是CAR-T细胞疗法

CAR-T细胞疗法是一种完全不同于以往的治疗方式：首先，医生从患者体内将T细胞提取出体外，然后通过人类的基因工程技术对T细胞进行改造，这一操作让T细胞能够精准找到癌细胞，也就是给T细胞装上了“导航”，然后将拥有“超能力”的T细胞大量扩增，让T细胞们形成一支“抗癌军队”，最后将这支“抗癌军队”回输到患者体内。拥有“超能力”的T细胞战斗力飙升，战力满满，很快便对癌细胞进行打击，以此来恢复患者的身体健康。

CAR-T细胞疗法使63%高危神经母细胞瘤患者肿瘤缩小或消失

早在2023年，《新英格兰医学杂志》便发布了CAR-T细胞疗法治疗复发或难治性高危神经母细胞瘤的临床试验数据。共27例患者接受治疗，结果显示：9例患者在GD2-CART01治疗6周后实现完全缓解（CR），8例患者患者部分缓解（PR），5例患者病情稳定（SD），客观缓解率（ORR）为63%。3年总生存率（OS）为40%，无事件生存率（EFS）为27%。

该试验中有2例患者肿瘤明显缩小。其中1例患者最大病变直径从88mm减少到48mm，肿瘤缩小46%。

试验结果表明，GD2-CART01治疗高危神经母细胞瘤是可行且安全的。

BRG01使部分鼻咽癌患者肿瘤完全消失

BRG01是百吉生物全球首创的针对EB病毒（EBV）特异性CAR-T细胞疗法，2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上公布了BRG01用于治疗晚期转移性鼻咽癌的 I 期临床数据。结果显示：75%的患者肿瘤负荷持续减少，代谢活动减弱，部分患者肿瘤病灶达到完全缓解（CR），肿瘤减少100%，接受BRG01治疗的患者在输注后显示超过6 个月的无进展生存期（PFS）。

BTRP003H实现消化系统肿瘤病灶消退

BTRP003H是一款靶向广谱性肿瘤相关抗原（TAA）的CAR-T细胞，2024年癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示了BTRP003H针对消化系统肿瘤的研发成果。

各患者的肿瘤病灶有不同程度的缩退。与治疗前相比，在回输后第一个月肿瘤体积缩小30%-35.8%，回输后第二个月肿瘤体积进一步缩小44.9%，达到部分缓解。转移性结直肠癌患者肿瘤缩退情况如下：

结果表明，BTRP003H能在体内有效杀伤肿瘤细胞，具有优秀的临床应用前景。

CAR-T细胞疗法KT032使所有患者病情得到控制

2024年11月15日，南京卡提医学科技有限公司王恩秀团队与江苏省人民医院束永前团队在《Genome Medicine》联合发表了靶向间皮素（MSLN）的CAR-T细胞疗法（KT032）在MSLN阳性实体瘤（包括卵巢癌和间皮瘤）中的人体研究试验结果。

该试验共纳入8例MSLN 阳性晚期复发性难治性卵巢癌患者和1例间皮瘤患者，共6例患者可评估了解，其中2例达到部分缓解（PR），4 例达到疾病稳定（SD）状态，疾病控制率（DCR）高达100%，中位总生存期（OS）为 10.5 个月。

试验中患者肝转移病灶减少了31%，腹膜积液消失，癌抗原125（CA125）水平在CAR-T治疗32 天后从1687 U/mL显著下降至150 U/mL。患者 2 的可测量病灶的总最大直径减少了42%，其他患者的肿瘤病灶或转移的变化不显著。

该试验表明靶向 MSLN的多链DAP-CAR-T细胞展现出良好的临床疗效和安全性。

C-CAR031使56.5%的肝细胞癌患者肿瘤缩小或消失

C-CAR031（AZD7003）是一种自体、装甲靶向GPC3的CAR-T细胞疗法，2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，浙江大学医学院附属第一医院梁廷波教授团队报告了C-CAR031在经过多线治疗的晚期肝细胞癌患者的首次人体IIT研究成果，结果显示：24例晚期肝细胞癌患者中，56.5%的患者实现客观缓解，疾病控制率（DCR）为91.3%，中位总生存期（mOS）为 11.14 个月。

结语

近年来，免疫治疗在癌症治疗中取得重要进展，免疫检查点抑制剂、CAR-T、TCR-T等治疗方式层出不穷，为越来越多的癌症患者带来了治疗希望。截至目前，CAR-T细胞疗法已经在胃癌、肝癌、肾癌、胃癌、前列腺癌、结直肠癌、胰腺癌等多实体瘤临床试验中取得了显著疗效。尽管面临许多挑战，但通过研究人员不断的探索和创新，有望克服障碍，推动CAR-T细胞疗法在实体瘤中蓬勃发展。