暴力美学，在创新药领域向来不罕见。最新的例子便是Argenx。 2017年上市之初，Argenx的市值仅为大约10亿美元；如今，其最新市值已达275亿美元。考虑到其今日盘前大涨，市值极有可能突破300亿美元。 营收和利润端的变化，很好地诠释了Argenx市值的增长。 2021年，公司的首发产品艾加莫德在重症肌无力领域取得胜利，获得FDA批准上市。 2022年，艾加莫德首个适应症上市的完整年度，销售额已超过4亿美元；2023年，这一数字增至12亿美元。 最新公布的财报，又一次刷新市场认知：2024年上半年，公司销售收入达到8.75亿美元，同比几乎翻倍。 亏损方面，2022年上半年，公司亏损额为4.36亿美元，2023年缩窄至1.23亿美元，2024年上半年进一步缩窄至3300万美元。 实际上，如果只看单季度，第二季度公司已经盈利超过3000万美元。这意味着，在2024年，Argenx有望依靠其产品实现全年盈利。 从市值、营收到净利润，Argenx都在诠释着何为暴力美学。当然，这背后也是一个长期隐忍和蛰伏的故事。作为一家成立于2008年的生物科技公司，其爆发期直到十年之后才到来。 这也反映了生物科技公司成长的客观规律。任何一个实现跨越式发展的biotech，与暴力美学相对的，总是长期主义的胜利。 国内创新药行业也将遵循这一规律。自大刀阔斧的改革至今，行业依然非常年轻。目前，虽然大部分企业可能表现低迷，但这在某种程度上可能是因为它们的黄金时期尚未到来。 / 01 / 等待十年之后的爆发 Argenx这一名字的灵感来源于古希腊神话中的“阿耳戈英雄”。在阿耳戈英雄们的故事中，描述了数十名英雄如何通过团队合作完成了看似不可能完成的任务。 虽然现在看来，Argenx似乎完成了不可能的任务，但从其发展历史来看，暴力美学的演绎也经历了长期的蛰伏。 Argenx早在2008年就在荷兰成立，其宗旨是将免疫学突破转化为基于抗体的新型药物管线。从其发展历程来看，公司也经历了多次失败的探索。 从最初的IL-6抗体Gerilimzumab，到CD70抗体ARGX-110，再到c-Met抗体RGX-111，Argenx研发了众多管线。 而其首发产品艾加莫德，首次进入临床试验实际上是在2014年，也就是Argenx成立6年之后。 2020年，艾加莫德在临床III期的重症肌无力研究中取得成功，开始让市场充满期待；2021年，艾加莫德在重症肌无力领域取得胜利，获得FDA批准上市，开启了逆袭之路。 尽管艾加莫德的研发过程相对顺利，没有遇到重大挫折，但在核心数据公布之前，市场对Argenx的认可度并不高。 2017年上市之初，Argenx的市值仅为大约10亿美元，在美股市场中并不显眼。那时，在资本热潮下的生物科技行业，许多生物科技公司的市值轻松达到50亿美元甚至100亿美元。 但就像一场马拉松比赛，随着艾加莫德的积极数据持续公布，原本落后的Argenx突然加速，在比赛的后半程超越了许多对手。 / 02 / 技术与策略的胜利 当然，药企的崛起并不仅仅依靠耐力和体力。即便是最简单的商业故事背后，也存在着其本质的规律。Argenx的成功核心，既离不开技术创新，也依赖于明智的战略规划。 公司开发的抗体药物技术平台，例如SIMPLE Antibody，具备延长抗体半衰期、增加组织渗透率、提高疾病靶标率等潜在优势，这为研发“增效减毒”的药物提供了可能。这些优势使得Argenx能够在多个治疗领域持续进行尝试。 同时，正确的战略选择，为公司和团队在一定程度上避免了诸多麻烦，也间接清除了创新道路上的部分障碍。 具体来看，艾加莫德的适应症布局策略，可以说是“拣软柿子捏”，即选择那些标准疗法较为陈旧、治疗效果和安全性都不够理想的领域，这样的策略减少了后续临床开发和商业化的阻力。 最为典型的就是重症肌无力适应症。在艾加莫德之前，这个领域已经接近30年没有新突破了，核心治疗手段大致是： 初步缓解药物胆碱酯酶抑制剂，后续病情加重的联合用药糖皮质激素，以及挽救性治疗手段如静脉注射免疫球蛋白和血浆置换等。 胆碱酯酶抑制剂虽然有效，但效果短暂且只能对大约80%的患者起效，通常需要配合免疫治疗。而免疫抑制剂，无论是激素类还是非激素类，都存在较大的安全性问题，导致治疗效果远远不能满足患者需求。 艾加莫德提供了一个全新的治疗选择。根据其III期临床数据显示，与现有药物相比，艾加莫德具有适用人群广泛、疗效显著、起效迅速、安全性高等综合优势。因此，艾加莫德能够在重症肌无力领域迅速获得广泛应用。 类似的情况也出现在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）适应症上。CIDP的病因尚不明确，推测可能与细胞免疫和体液免疫异常有关，治疗手段有限，主要依靠IVIg、血浆置换（PLEX）和糖皮质激素进行诱导期和维持期治疗。 但IVIg和PLEX在可及性和便捷性上存在限制，糖皮质激素的副作用也很明显，导致CIDP的治疗需求远未得到满足，急需更有效和安全的替代治疗方案。 艾加莫德成功获批用于治疗CIDP，为CIDP患者提供了改善症状和稳定疾病进展的新希望。 可以说，Argenx的成功不仅是技术创新的成果，更是战略选择的胜利。一家创新药企，只有瞄准切实存在的需求，用技术带来更有效的产品，就能在市场上取得成功。 / 03 / 故事未完待续 目前来看，Argenx的故事仍在继续。 首先，艾加莫德的市场放量才刚刚开始。目前，艾加莫德已获批用于治疗3个适应症：全球范围内的gMG、日本的ITP（原发性免疫性血小板减少症）和美国的CIDP（慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病）。考虑到CIDP适应症在6月份才获批，因此，接下来预计将持续带来新的增长。 其次，艾加莫德适应症的探索尚未结束。目前，艾加莫德正在针对15个适应症进行开发。如果后续有新的适应症获批，将会为公司贡献新的增长动力。 另外，Argenx也在加速推进其他管线的研发。例如，公司正在推进其首创C2抑制剂empasiprubart的研究，该药物目前正在评估用于MMN（多灶性运动神经病）、DGF（移植物延迟功能）、DM（皮肌炎）和CIDP。 同时，公司还在评估ARGX-119，一种肌肉特异性激酶（MuSK）激动剂，用于治疗CMS（先天性肌无力综合征）和ALS（肌萎缩侧索硬化症）。 在7月16日的研发日上，Argenx公布了其“2030愿景”，包括全球有50,000名患者使用Argenx的药物接受治疗，获批10个适应症，以及5个新分子处于III期开发阶段。 虽然这一愿景能否实现尚不可知，但至少Argenx已经具备自我造血的能力，有能力进行基于目标的布局，并有能力让自己迈上新的台阶。换句话说，Argenx的快速成长，还将继续。 Argenx的崛起，也向市场传达了一个朴素的真理：biotech公司的崛起往往遵循跃迁式的发展路径——从0到1，从1到10，从10到50……成长的速度会越来越快。 虽然我们无法预知从0到1需要多长时间，但一旦完成突破，就能上演快速增长的暴力美学。 因此，对于所有人来说，耐心是不可或缺的。